"아직까지 완치가 가능하지 않고 재발이 잦은 다발성골수종에서 새로운 약제의 등장은 환자들에게 한번 더 치료 기회를 제공한다는 점에서 의의가 있다." 아자이 차리 교수
다발성골수종 치료제 연구에서 전 세계적인 명성을 얻고 있는 아자이 차리(마운트 시나이 아이칸 의과대학 의학부) 교수가 안텐진의 엑스포비오(성분 셀리넥서)의 의의에 대해 남긴 말이다.
그는 지난 3일 열린 안텐진 미디어 라운드 테이블에서 '골수종 치료 최신 연구 동향'을 주제로 "엑스포비오의 주요 임상인 STORM에서 다른 약제에 모두 불응한 환자를 대상으로 26%의 반응율을 보였다"면서 "엑스포비오가 보인 26%라는 반응율은 많은 차수의 치료제를 경험 환자들에게서 얻기 어려운 결과"라고 의미를 부여했다.
이어 "임상에 참여한 환자들을 보면 모든 약제들을 사용하고 호스피스 밖에 대안이 없던 환자들이 있었다"면서 "임상 이후 이들 환자 중 일부는 생존해 현재까지 삶을 유지하고 있다"고 소개했다.
그러면서 "이처럼 치료에 어려운 환자들에게서는 치료제가 더해 갈 수록 부작용 발용 빈도 역시 높아지지만 이는 환자 본인의 특성과 질환적인 요소, 치료제 영향 등으로 발생하는 것"이라면서 "이런 부작용에도 STORM 참여 환자들의 생존 기간은 15.6개월로 의미가 컸다"고 덧붙였다.
국내에서 엑스포비오는 5차 이상 치료에 덱사메타손과 병용 치료가 가능하다.
차리 교수는 "미국의 경우 2차 치료로 엑스포비오가 사용되고 있다"면서 "이는 엑스포비오가 이전에 없던, XPO1을 선택적으로 억제하는 새로운 기전이라 가능한 것"이라고 밝혔다.
NCCN 가이드라인에서는 4가지 이상의 치료에 실패한 환자에 대해 엑스포비오, 벨란타맙, CAR-T, BiTE 등이 치료 옵션으로 올라 있다.
차리 교수는 "현재 엑스포비오가 진행 중인 임상 연구들을 살펴보면 다른 약제에 비해 치료 효과가 높다는 유추를 할 수 있다"면서 "동일한 영역에 있는 다른 약제들이 FDA로부터 신속 승인을 받는데는 성공했으나 확증적 연구에서는 실패했다. 엑스포비오는 확증적 연구에서 좋은 결과를 나타내고 있다"고 전했다.
무엇보다 엑스포비오는 반응이 빠르고 반감기가 짧아 부작용 관리에서 앞서고 있다는 것이 차리 교수의 설명이다.
그는 "최근 다발골수종 치료에서 2제 병용 보다는 3제 병용 치료가 우선되고 있다"면서 "엑스포비오는 다른 다발골수종 약제들과 병용요법을 시도한 STORM 연구에서도 좋은 결과를 보여줬다"고 언급했다.
그러면서 "미국에서는 엑스포비오와 다라투무맙, 포말리도마이드, 카르필조밉 등을 병용해 사용하고 있다"면서 "환자에 따라 나이, 병력, 병원 접근성 등을 고려해 용량을 80mg 주 2회 요법에서 100mg, 80mg, 60mg, 40mg 주 1회 투여로 조절해 사용하고 있다"고 전했다.
이어 "엑소포비오는 T-cell에 영향을 주지 않고 오히려 T-cell을 증가시키고 활성화시킨다는 논문도 나오고 있어 CAR-T 이후에도 사용할 수 있는 약제로 기대해 볼 수 있다"고 전했다.
안텐진코리아는 현재 엑스포비오의 가능성을 타진하기 위해 골수섬유화증과 산부인과 암종에 대한 임상 연구를 진행 중에 있다.
이날 간담회에서 김민영 안텐진코리아 대표는 "지난해 7월부터 다발성골수종 환자와 미만성 거대 B세포 림프종 환자를 대상으로 최초 1주기에 한해 약제비의 100%를 지원하고 있다"면서 "첫 투여 이후 한 달간 비용의 100%, 이후 50%를 지원해 치료를 할 수 있도록 기회를 제공하고 있다"고 덧붙였다.
엑스포비오의 한달 투여 비용은 100% 본인무담 시 1000~1400만원에 달한다. 현재 안텐진은 엑스포비오의 두번째 급여 도전에 사활을 걸고 있다.
한편 엑스포비오는 국내에서 ▲이전에 네 가지 치료 요법에서 최소 두 가지 프로테아좀 억제제, 최소 두 가지 면역조절 이미드 치료제, 최소 한 가지의 항-CD38 항체 치료를 받은 이력의 재발 또는 불응성 다발골수종 성인 환자에 대한 덱사메타손과의 병용요법 또는 ▲두 가지 이상의 전신치료 후 재발 또는 불응성 미만성 거대 B-세포 림프종 성인 환자의 치료에 단일요법으로 사용할 수 있다.
