치료제 개발을 위한 사람 대상 임상시험이 갈수록 늘어나고 있다. 다국적 제약사는 물론 국내제약사들도 속속 임상시험에 뛰어들면서 신약 등 의약품 개발에 박차를 가하고 있다. 현재 식약처는 이들 제약사들이 신청한 임상정보를 공개하고 있다. 앞으로 '제약임상...ing'를 통해 각 제약사들이 어디에 중점을 두고 의약품 개발을 추진 중인지 임상시험들을 통해 가볍게 소개하고자 한다.
<35>녹십자 'GC1123'
지난해 11월 녹십자의 중증형 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV(intracerebroventricular)'가 유럽 희귀의약품으로 지정되면서 그 효과에 대한 기대감이 커지고 있다. 헌터라제ICV는 기존 정맥주사 치료법이 환자의 뇌혈관장벽을 통과하지 못해 뇌실질조직에 도달하지 못하는점을 개선한 제품으로 세계최초 ICV 투여 치료법 개발에 성공한 바 있다. 지난해 일본에서 품목허가를 받기도 했다.
앞서 진행된 일본 임상에서 헌터라제ICV는 중추신경손상의 책임원인 물질인 헤파란황산을 70% 이상 감소시키고 발달 연령 개선에 긍정적인 효과를 나타냈다.
국내에서도 이같은 해외 임상효과를 확인해 품목허가를 받기 위한 임상시험이 진행되고 있다. 올해 4월7일 녹십자는 식약처로부터 제품명 'GC1123'(이두설파제-베타)에 대한 1상 임상시험계획을 승인받고 이후 9월18일 계획을 변경했으며 현재 대상자를 모집중이다.
◆개요
중증형 MPS Ⅱ(헌터 증후군) 환자를 대상으로 뇌실 내 투여용 헌터라제(Idursulfase-ß) 투여 후 내약성과 안전성 및 약동-약력학적 특성을 탐색하기 위한 전향적, 공개, 용량 증량, 제 1상 임상시험이다. 국내개발 허가용이다.
◆대조약-시험기간-첫환자
대조약은 없으며 지난 3월부터 2024년 3월까지 2년간 진행된다. 목표시험대상자수는 9명으로 첫 시험대상자 선정은 지난 9월20일이다. 중재군수는 3군이다.
◆수행-평가-투여방법
투여기간은 6개월이며 수행평가와 투여방법은 공개되지 않았다.
◆환자선정방식
중증형 헌터증구훈으로 진단이 확정된 자이며 스크리닝 검사 당시 연령이 1.5세(18개월) 이상 18세 이하인 자, Idursulfase-ß 또는 Idursulfase가 시험 개시 24주 이상 이전부터 정맥 내에 투여되고 있는 자 등이 참여가능하다.
반면 Idursulfase가 척수강에 투여된 적이 있는 환자나 기관지 절개술 또는 골수 이식, 제대혈 이식을 받은 환자, 뇌실・복강 내에 Shunt 시술 등 두개 뇌 수술력 있는 환자, 말기의 장기 기능 장애나 다른 중대한 질환을 가진 환자, 악성 신생물(악성 종양)에 노출되어 있는 환자 등은 제외된다.
◆시험책임자
임상시험을 진두지휘하는 임상시험 실시기관은 삼성서울병원 진동규 소아청소년과 교수와 서울대병원 고정민 교수, 양산부산대병원 전종근 교수가 시험책임자로 나서고 있다.
헌터라제는 2017년 385억원을 생산해 공급한 데 이어 2019년 629억원, 지난해 761억원의 생산실적을 기록하면서 상향곡선을 그리고 있다. 녹십자는 이번 임상시험을 통해 품목성장의 발판으로 삼을 것으로 보인다. 일본임상에 이어 허가까지 이뤄진만큼 국내 품목허가도 단순히 시간문제로 여겨진다. 향후 임상시험의 향배가 어디로 귀결될지 주목된다.
한편 헌터증후군은 'IDS(Iduronate-2-sulfatase)' 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환으로, 남아 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다. 일반적으로 약 70%의 환자가 중추신경손상 증상을 보이는 것으로 알려져 있다.
