희귀질환 환자들의 치료를 위해 정부가 지정관리하는 희귀의약품에 3종이 신규 등록됐다.
식약처는 지난 8일 '모수네투주맙' 등을 희귀의약품으로 지정 공고했다.
신규 지정된 성분은 두가지 이상의 전신 치료 후 재발성 불응성 여포성 림프종 성인 환자에 사용되는 모수네투주맙(주사제)를 희귀약으로 지정했다.
이는 로슈가 연구개발주인 이중특이 항체로 지난해 1/2상 결과를 내놓은 후 '폴라이비'와의 병용투여 3상시험 승인까지 받은 면역항암제이다. 이는 유럽의약품청 약물사용자문위원회로부터 승인 권고 의견을 받은 바 있다. 최근에는 미 FDA에서 우선 심사 대상으로 지정되기도 했다.
'타그락소푸스프(주사제)'도 희귀약으로 지정됐다.
메나리니그룹 계열사인 미국 뉴욕에 본사를 둔 항암제 연구-개발 전문 제약기업 스템라인 테라퓨틱스가 개발한 유전자재조합치료제 '엘존리스주'도 이전 치료의 경험이 없는 모세포 혈질세포양 수지세포 종양에 대한 성인 환자에 적용되는 희귀약으로 목록에 올랐다.
성인 성장호르몬 결핍의 진단에 사용되는 '마시모렐린아세트산염(과립제)'도 신규 지정됐다.
덴마크의 노보 노디스크가 스트롱브리지 바이오파마로부터 매입한 경구용 성장호르몬수용체 '마크릴렌'이다. 이미 2017년 미국 FDA가 희귀약으로 지정한 바 있다. 국내는 한국팜비오가 최근 국내 독점공급 라이선스 계약을 하기도 했다.
이밖에 근위축성측상경화증에 쓰이는 미쓰비시다나베파마의 '에다라본'의 경우 기존 주사제에서 경구용 액제가 새롭게 추가됐다. 지난 5월 미국 식품의약품에서 루게릭병인 퇴행성 신경질환인 근위축성 측삭경화증 환자치료에 사용을 승인했다. 앞서 2017년 정맥주사제 '라디카바'에 새로운 제형이 추가된 것이다.
