알치하이머형 치매치료제 유효성 평가가 좀더 현실화된다.
식약처는 최근 알츠하이머형 치매치료 복합제 개발 관련 질의응답집 개정안을 마련하고 제약 등 업계의 의견을 수렴하고 있다.
현재 치료적 확증 임상시험에서 1차 유효성 평가 항목의 경우 인지능력 평가 및 일상생활 활동이나 전반적인 임상반응의 2개로 설정하고 있으며 현재 개발된 치료치료제는 질환의 치료가 아닌 증상완화의 효과이므로 복합적인 증상인 인지기능, 자율성, 행동장애 개선 여부가 평가돼야 한다.
치료적 확증 임상시험에서는 인지능력 평가를 포함한 2개 평가변수로 계획되고 원칙적으로 이를 모두 입증한 경우 유효성 인정이 가능했다.
하지만 개정안은 2개의 평가변수 중 최소 1개의 평가변수에서 임상적 및 통계적 유의성을 입증한 경우에는 전반적인 임상적 유익성을 고려해 유효성을 인정할 수 있다는 것이 새롭게 추가됐다.
한편 지난 2018년 식약처가 발간한 '알츠하이머병치료제 임상시험 가이드라인'에서는 알츠하이머병에서 치료적 유효성 평가의 경우 증상의 개선은 △객관적인 시험에 의해 측정되는 인지능력(인지적 평가변수) △일상생활 활동(기능적 평가변수) △전반적인 평가에 의해 반영되는 전반적인 임상반응(전반적 평가변수)으로 평가돼야 한다고 명시됐다.
유효성 평가변수들은 이 세가지 영역에서 특수화돼 하며 두개의 일차 유효성 평가변수가 지정돼야 하며 이중 한가지는 인지기능에 대한 평가가 포함된다. 다른 한가지는 인지능력의 향상과 임상적 연관성을 반영해야 된다.
임상시험계획서에는 이 두 번째 일차 평가변수를 지정하고 이 변수가 세영역중 어떤 부분(전반적 또는 기능적인 부분)에 관련이 있는 지 명시해야 되며 임상시험은 이 두가지 일차변수에서 각각 유의한 차이를 보여줄 수 있도록 설계해야 된다.
