경평면제에 '총액제한+환급형' RSA 적용
5.15 건정심 의결 약제=(1) 스트렌식주
저인산효소증(HPP) 환자 골 증상 치료에 쓰이는 한독의 스트렌식주(아스포타제알파)가 국내 시판허가 4년 4개월만에 약제급여목록에 등재된다. 경평면제 트랙에, 총액제한과 환급형 위험분담제(RSA)가 중복 적용된데다가 상한금액도 A7평균가보다 월등히 낮게 정해졌다.
17일 보건복지부에 따르면 스트렌식주12mg 등 5개 함량 제품 약제급여목록 등재안이 지난 15일 건강보험정책심의위원회를 통과해 6월1일부터 건강보험을 적용받게 됐다. 원개발사는 알렉시온이다.
스트렌식주는 소아기에 발병한 저인산효소증 환자의 골 증상을 치료하기 위한 장기간의 효소 대체 요법으로 쓰도록 2016년 2월12일 국내 허가됐다. 저인산효소증은 근육대사와 뼈 형성과정에 필수적 효소인 알칼리성 인산분해효소(ALP) 활성 감소로 발생하는 희귀 유전질환이다.
스트렌식주는 한 차례 급여신청과 반려를 반복하다가 지난해 9월3일 다시 등재 신청됐고, 올해 2월6일 심사평가원 약제급여평가위원회, (2월28~)4월27일 건보공단 약가협상 등을 거쳐 국내 허가 4년 4개월만인 다음달 1일 건강보험권에 진입하게 된 것이다. 그것도 경제성평가 자료제출 생략과 총액제한형+환급형 RSA 중복 적용 등을 통해 가능할 수 있었다.
스트렌식주의 효과는 뛰어나다. 생후 6개월 이전에 증상이 발현된 5세 이하 소아대상 임상에서 전체생존기간(OS)를 대조군 대비 5.7배나 더 개선시켰다. 전체생존기간은 치료 후부터 사망에 이르는 기간을 말하는데, 구체적으로 대조군은 8.9개월인데 반해 스트렌식주 투여군은 51개월로 월등히 더 길었다.
대한의학유전학회, 대한소아과학회, 대한소아내분비학회, 대한내분비확회 등 전문학회는 이 때문에 저인산효소증 환자 골증상 치료제로는 유일한 약제라는 의견을 보험당국에 제출하기도 했다.
A7 국가 중에서는 미국, 일본, 독일, 영국, 프랑스 등 5개 국가에 이미 등재됐는데, 조정평균가는 12mg 기준 147만4222원이다. 국내에서는 중복 RSA가 있는데도 불구하고 상한금액이 mg당 6만7247원으로 정해졌다. 이는 12mg 기준 A7조정평균가의 54.7% 수준에 해당하는데, 대표함량을 제외한 나머지 함량제품의 가격을 함량배수로 정하지 않고 mg당으로 상한금액을 합의한 점은 독특해 보인다.
구체적으로 함량별 상한금액은 12mg 80만6964원, 18mg 121만446원, 28mg 188만2916원, 40mg 268만9880원, 80mg 537만9760만원 등이다. 복지부는 "건보공단 예상청구액 기준으로 재정소요액은 연 90억원 규모"라고 했다.
