"지난 2023년부터 허가와 급여평가제도가 시범사업이 진행되면서 6개월 걸릴 것으로 보였으나 실제 13개월이나 걸렸다. 기존보다 빠르게 급여됐지만 아직도 늦다. 해당 제도의 시범사업이 잘 돼서 생명과 직결된 약물의 경우 4~5개월내 급여까지 되도록 했으면 한다."

안기종 환자단체연합회 대표가 4일 그랜드 인터컨티네탈 서울 파르나스2층에서 열린 식품의약품안전처(이하 식약처) 주최 '환자중심 의료제품분야 안전관리 정책토론회'에서 이같이 역설했다. 생명과 직결된 의약품의 경우 해당 제도를 통해 보다 신속한 허가와 등재가 이뤄져야 한다는 것이다. 

이날 정책토론회는 임호영 전북대병원 혈액종양내과 교수가 다발골수종의 최신치료(이중항체 치료제) 및 환자관리에 대해 주제발표를 진행했다. 임 교수는 최근 2023년부터 '카빅티주'를 비롯해 이중항체치료제 '텍베일리주'에 이어 지난해 '엘렉스피오주'와 '탈베이주'가 허가됐다며 새로운 약제에 따른 사이토카인 방출증후군 등 부작용이 나타났다고 설명했다. 이어 "이들 약제는 건강보험 제정 건전성 유지와 무엇보다도 환자치료 접근성 모두를 만족할 만한 현명한 그리고 세밀한 급여 방안 마련이 돼야 한다"고 강조했다. 

이연재 레코르다티코리아 대표이사는 신경모세포종치료제 디누툭시맙베타 성분 '콰지바주'의 신속 제품화 사례를 소개했다. 이 대표이사는 정부의 희귀난치성질환 치료제 접근성의 환자접근성을 높이기 위해 허가요건 완화, 신속심사프로그램으로의 허가심사 기간단축 등의 정책 지원에 따라 콰지바가 2017년 유럽의약품 허가 이후 국내에서 허가신청부터 급여등재까지 13개월 소요됐다고 공유했다. 

아울러 허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업의 본 사업화와 대상 확대, 혁신제품 신속심사(GIFT)의 허가 후 제출 가능자료 범위 확대, 위해성관리계획의 전수조사 시 최소 증례수 탄력적 운영, EMA 공동심사 프로그램 대상 확대가 희귀난치성질환 치료제 접근성 개선에 도움이 될 것이라고 제언했다. 

이어 조주희 성균관대 삼성융합의과학원 교수는 희귀질환 치료제 개발에서 환자경험자료의 가치와 활용에 대해 발표했다. 

조 교수는 리스디플람, 울토미리스 등 환자경험자료(PED) 활용사례를 소개하고 환자중심약물개발(PFDD)의 규제적-산업적 파급효과를 언급했다. 규제적 파급은 환자중심 임상시험 설계 촉진과 심사 관련 변화, 신속심사 및 우선심사와의 연계 가능성, 국제 가이드라인 반영에 따른 글로벌 허가 전략에 영향을 미칠 수 있다고 봤다. 산업적 파급으로는 희귀질환치료제 개발 리스크 감소, 시장 접근성에서의 가치 입증, 환자 수용성 강화, 협력-연구개발 혁신 촉진이 이뤄질 것으로 예상했다. 

조 교수는 국내 환자중심약물개발에 위해, 공식 가이드라인 제정과 심사체계 반영, 공공 데이터 인프라 구축 등의 규제적 측면, 임상개발 지원 인센티브와 국제조화 전략, 다학제적 연구와 인력양성 및 교육 확대 등 산업적 측면, 환자단체 역량 강화와 환자 참여 플랫폼 구축 및 운영 등 환자-사회적 측면에서 접근해 정책을 지원해야 한다고 주장했다.

끝으로 박재현 식약처 식품의약품안전평가원 신속심사과장은 이날 '중증 희귀난치질환치료제 신속심사 및 환자접근성 강화'에 대해 발표했다. 박 과장은 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)' 운영 성과에 대해 소개하고 2023년 4월부터 보건복지부 주관 시범사업중인 허가-평가-협상 병행 시범사업의 성과를 공개했다. 지난해 12월 급여등재를 끝낸 신경모세포종치료제 '콰지바주'에 이어 지난해 8월부터 급여협상이 진행중인 진행성가족성 간내답즙 정체 소양증치료제 '빌베이캡슐', 올해 7월 품목허가된 폐동맥고혈압치료제 '윈레브에어', 현재 허가심사중인 드라벳증후군치료제 '핀테플라액'과 재발성불응성 거대세포림프종치료제 '림카토주'에 대해 소개했다. 

또한 글로벌 희귀의약품 시장이 올해 216.6조원에서 2029년 343.2조원으로 성장할 것으로 전망됐다며 혁신치료제 신속심사를 통한 환자 치료기회 확대와 희귀질환, 특히 개발에 있어 환자의 경험이 중요하다고 역설했다. 이번 토론회를 계기로 식약처가 운영중인 정부와 산업계, 환자간 협력 거버넌스 구축을 위한 정책 공감대를 형성하는 'HOPE'포럼으로 첫발을 내딛도록 자리마련을 이어갈 것이라며 "신속심사로 허가된 최신 희귀-난치질환 치료제 등에 대한 환자 중심정보를 소통하는 자리로 만들어가겠다"고 덧붙였다. 

박 과장은 식약처는 규제중심에서 환자중심으로 정책방향을 추진될 것이라면서 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)'를 통해 환자에게 희망을 제공할 수 있도록 노력을 약속했다.

엄태선 기자 다른기사 보기