치료 대안이 거의 없는 중증 환자에게 마지막 치료 기회를 제공하는 ‘치료목적사용 승인’이 올해 1분기에도 활발히 활용된 것으로 나타났다. 특히 폐암 환자에서 승인 사례가 절반을 넘으며 여전히 가장 큰 비중을 차지했다.

10일 식품의약품안전처에 따르면, 올해 1분기 치료목적사용 승인 건수는 총 98건으로 집계됐다. 이 가운데 폐암 환자가 58건으로 전체의 절반 이상을 차지했다. 이어 전립선암 5건, 백혈병·만성신질환·유방암·클리펠-트레노네이증후군 각 3건, 간암·뇌전증·대장암·골수섬유증·요로상피 관련 질환 각 2건, B형 혈우병·PIK3CA 연관 과성장 증후군·폐동맥고혈압·레녹스-가스터증후군·두센근디스트로피·자가면역 폐포단백질증·원발성 담즙성 담관염·면역혈소판감소증 등은 각 1건씩이었다.

치료목적사용 승인 제도는 국내 허가가 아직 나지 않았거나 적응증이 없는 의약품이라도 환자 상태를 고려해 긴급히 투여할 수 있도록 식약처가 승인하는 제도다. 일반적으로 기존 치료에 반응하지 않거나 대안이 없는 환자에게 적용된다.

식약처 관계자는 “치료목적사용 제도는 국내에 아직 허가되지 않았지만 환자에게 꼭 필요한 치료 기회를 제공하기 위한 장치”라며 “신청 기관과 협조해 치료 접근성이 저해되지 않도록 신속하고 안전한 절차를 유지하고 있다”고 설명했다.

환자 입장에서는 임상시험 참여가 어렵거나 허가 치료제가 소진된 상황에서 사실상 마지막 선택지가 되는 경우가 많다.

폐암 비중 압도적…왜 많았나

1분기 승인 사례 중 폐암이 많은 것은 질환 특성과 무관하지 않다. 폐암은 국내 암 사망 원인 1위 질환으로 진행 속도가 빠르고 재발률이 높아, 표준치료 이후 추가 치료 옵션이 필요한 환자가 많다.

투여 약물 가운데서는 폐암 환자에 ‘탈라타맙’ 제제가 48건으로 가장 많았다. 탈라타맙은 EGFR 변이 등 특정 유전자 변이가 있는 비소세포폐암 환자에서 치료 옵션으로 연구가 진행돼 온 약물로, 기존 치료 실패 환자에게 새로운 선택지로 활용됐다.

이 밖에 면역항암제 계열인 아테졸리주맙이 단독 및 병용 포함 총 7건 사용됐고, 간암 등에는 티센트릭이 4건 투여됐다.

다양한 희귀·난치질환에서도 활용..중증환자 집중 경향

폐암 외에도 유방암 환자에 BYL719(알펠리십) 5건, 전립선암 환자에 방사성의약품 [177Lu]루도타다이펩-[F-18]플로라스타민 4건이 사용됐다.

이외에도 Sacituzumab govitecan, neratinib 등 표준치료 실패 환자에게 투여된 사례가 있었고, 희귀질환인 클리펠-트레노네이증후군, 두센근디스트로피 등에서도 치료목적사용이 승인됐다.

신청 의료기관을 보면 삼성서울병원과 고려대구로병원이 각각 11건으로 가장 많았다. 이어 인천성모병원·서울대병원·분당서울대병원·서울성모병원이 각 8건, 세브란스병원 7건, 국립암센터 5건, 강북삼성병원 4건 순이었다.

이는 상급종합병원 중심으로 중증·난치 환자가 집중된 구조와, 임상시험 및 첨단 치료 경험이 풍부한 의료기관일수록 치료목적사용 제도를 적극 활용하고 있음을 보여준다.

환자에겐 마지막 희망…“표준치료 이후 마지막 선택지”

전문가들은 치료목적사용 제도가 환자에게 갖는 의미를 ‘마지막 치료 기회’로 설명한다. 특히 항암제와 희귀질환 치료제 영역에서는 임상시험과 병행해 생존 기간 연장과 증상 개선 가능성을 제공하는 경우가 적지 않다.

다만 치료목적사용은 아직 안전성과 효과가 충분히 검증되지 않은 약을 포함할 수 있다는 점에서 의료진과 환자 간 충분한 설명과 동의 절차가 필수다.

치료목적사용 승인은 신약이 국내 허가를 받기 전까지 환자 접근성을 보완하는 가교 역할을 한다. 실제 일부 약물은 치료목적사용 경험을 바탕으로 향후 정식 허가와 급여 논의로 이어지기도 한다. 의료계에서는 향후 고령화와 희귀·난치질환 증가로 치료목적사용 제도 활용은 지속될 것으로 보고 있다. 동시에 안전성 관리와 환자 보호 장치 강화가 병행돼야 한다는 지적도 적지 않다. 

엄태선 기자 다른기사 보기