암젠 "ALL 환자 삶의 혜택 제공할 수 있도록 노력“
한국에서는 2015년 출시된 급성림프모구성백혈병(ALL)치료제 블린사이토(성분 블리나투모압)기 5년 만에 적응증의 확대로 미충족 치료 영역의 장벽을 또 하나 넘어섰다.
블린사이토는 1995년 출시 당시 △재발 또는 불응성 전구B세포 급성림프구성백혈병 적응증을 확보하며 식약 당국의 관문을 넘어선 바 있으며 2020년 미세잔존질환(MRD) 양성 전국 B세포 급성 림프모구성 백혈병 적응증을 추가하며 백혈병 치료의 스펙트럼을 한번 더 확장한데 이어 다시 5년 만에 전구B세포 급성 림프모구성 백혈병의 공고요법으로 적응증을 넓히며 유도요법-공고요법-지속요법으로 이어지는 해당 영역의 전방위 플레이어가 됐다.
이를 기념해 12일 열린 블린사이토 적응증 확대 기자간담회에서 신수희 대표는 “블린사이토는 2015년 국내 허가 이후 지난 10여 년간 ALL 환자분들의 치료 여정을 함께하며 치료 성적 개선에 기여해 왔다"면서 "이번 적응증 확대를 통해 환자분들께 공고요법 단계에서부터 블린사이토 치료를 제공할 수 있게 됐다"고 의미를 되새겼다.
이어 "암젠의 사명은 환자가 희망을 잃지 않고 내일의 소중한 삶을 이어갈 수 있도록 돕는 것"이라며 "앞으로도 암젠은 ALL처럼 가장 치료가 어려운 질환 영역에서 환자들과 함께하는, 환자 중심의 치료를 위해 최선을 다하겠다"고 말했다.
이어진 발표에서 윤재후 교수(서울성모병원 혈액내과)와 김혜리 교수(서울아산병원 소아청소년종양혈액과)는 성인과 소아에서의 블린사이토 공고요법에 대한 당위성을 강조해 주목을 끌기도 했다.
윤재후 교수는 성인(30~70세) 전구 B세포 ALL 환자(n=224명)를 대상으로 유도 후 공고요법 치료 단계에서 화학요법 단독 투여와 블린사이토 교차 투여를 비교한 E1910 임상연구를 소개하며 "블린사이토와 화학요법을 교차 투여한 군의 3년 전체 생존율은 85%로, 화학요법 단독 군의 68%에 비해 크게 향상되었으며, 사망 위험도 59% 감소했다"면서 "블린사이토는 ALL 환자에게 재발 위험을 줄이기 위한 새로운 공고요법 옵션을 제공하며, 생존율 개선에 기여할 수 있는 매우 중요한 치료제"라고 강조했다.
그는 "그동안 전구 B세포 ALL 치료에서 1차 치료 후 첫 번째 완전관해 단계에서는 재발 위험을 줄이기 위한 공고요법으로 쓸 수 있는 치료 옵션이 화학요법 및 조혈모세포이식밖에 없었는데, 재발 위험 감소와 생존율 개선 효과를 보인 새로운 치료 선택지가 제시됐다는 점에서 블린사이토 E1910 임상 데이터의 결과는 매우 고무적”이라면서 “전구 B세포 ALL은 진행 속도가 매우 빠르고 재발 위험이 높은 만큼, 블린사이토 공고요법이라는 새로운 ALL 재발 위험 관리를 위한 매우 안전한 치료 옵션이 환자와 의료진에게 제공할 수 있는 치료적 혜택이 매우 클 것”이라고 설명했다.
이어 "이번 적응증 확대는 기존 화학요법으로 유도요법을 받은 ALL 환자들에게 공고요법으로서 효과를 입증한 임상 데이터를 바탕으로 이루어진 것"이라면서 "블린사이토는 구 B세포 ALL의 치료 가능성을 한층 더 넓혔다"고 평가했다.
김혜리 교수는 소아 ALL 치료에서 블린사이토의 중요성을 다루며 AALL1731 임상연구 결과를 공유했다.
AALL1731 임상 연구는 미국국립암연구소(NCI) 표준위험군(Standard-risk)의 전구 B세포 ALL 소아 환자 중 평균 또는 높은 재발 위험이 있는 MRD 음성 환자(n=1140명)를 대상으로 진행됐으며, 추적 기간 중앙값 2.5년에서 추정된 3년 무질병 생존율(DFS)은 전체 환자군에서 블린사이토 및 화학요법 교차 투여군(n=718명)이 96.0%로 화학요법 단독 투여군(n=722명)의 87.9% 대비 크게 향상된 것으로 나타났다. (difference in restricted mean survival time, 72 days, 95% CI: 36-108; P<0.001)
김 교수는 “잔존여명이 긴 소아암 환자의 치료 목표는 성인으로 정상적인 생활을 하기 위해 합병증 없이 건강한 사회 일원으로 사회생활을 하는 것”이라면서 “재발되면 반듯이 사용해야 하는 인쓰란사이클린은 부작용이 심부전으로 합병증이라는 위험부담을 안고 살아가야 한다”고 강조했다.
그러면서 “합병증 위험은 치료의 강도와 누적량에 비례한다”면서 “블린사이토는 부작용 발생 비율이 현저히 낮고 성인 이후 부작용으로 인한 위험부담도 없다. 생존율이 높은 소아암 환자에 전폭적인 지원을 아끼지 않았으면 한다”고 강조했다.
이어 “AALL1331 임상에서 보이듯 블린사이토는 1회 투여로도 생존율이 올라가는 것을 보였고, 재발에서도 완치율을 높이는 뉴 스탠다드 케어가 됐다”면서 “백혈병 치료제 영역에서 글리벡 이후 처음으로 서바이벌을 올린 약이 블린사이토다. B세포 급성백혈벙에서 아이부터 어른까지 사용해야 한다”고 힘주어 말했다.
급여 진입과 관련해서는 “재발불응성에 대해서만 급여가 되고 있는데 미세잔존암과 공고요법에서도 급여가 돼야 한다”면서 “대한혈액종양학회에서도 관련 적응증에 대한 급여 진입에 대한 의견을 낼 수 있도록 하겠다”고 밝혔다.
암젠의 급여담당 임원 역시 현장에서 “소아는 잔존 여명이 긴 환자이기 때문에 보험 급여를 충분히 해줘야 한다는 것에 깊이 공감한다”면서 “회사도 많은 노력을 하고 있고 많은 환자들이 급여 혜택을 받을 수 있도록 노력하겠다”고 밝혔다.
