급여권에 대체약제가 없는 중증 호산구성천식 치료제인 누칼라(성분 메폴리주맙)가 위험분담계약(RSA, Risk Sharing Agreement)를 통한 진입을 타진하고 있어 그 결과가 주목된다.
6일 관련업계에 따르면 누칼라는 2017년 약제급여평가위원회 문을 두드린 이후 6년 만에 급여권 진입을 위한 도전에 나선 상태다. 과거 누칼라는 비용효과성이 불분명하다는 이유로 경제성평가 문턱을 넘지 못한 바 있다.
누칼라의 이번 도전이 눈길을 끄는 이유는 치료적으로 동등한 위치에 있는 약제가 급여권에 존재하지 않은 상태라는 점, 대체 가능한 약제가 없다는 점 등이다. 여기에 누적된 환자들의 치료제 급여 진입 요구까지 거세지고 있다.
현재 누칼라는 영국 NICE, 호주 PBAC에서 혁신성을 인정 받은 약물로 우리나라에서 급여 등재 시 참조하는 A8 국가에 등재돼 급여적용되고 있다.
업계 관계자는 "누칼라는 국내에서 희귀의약품으로 허가됐지만 희귀질환치료제로는 분류되지 않아 오랜 기간 동안 많은 중증 천식 환자들이 급여 사각지대에서 소외되고 있는 상태"라면서 "위험분담제를 통해서라도 환자들에게 치료제를 사용할 수 있는 환경이 만들어 져야 한다"고 밝혔다.
'신약 등 협상대상 약제의 세부 평가 기준'에 따르면 위험분담 적용대상은 희귀질환 및 중증난치질환자 산정특례 대상 및 이에 준하는 질환에 사용하는 약제로 위원회가 인정하는 경우로 명시돼 있다.
현재까지 항암제, 희귀질한치료제가 아닌 약제에 위험분담제가 적용된 사례는 듀피젠트와 벤리스타가 있다.
업계 관계자는 "현재 치료적 위치가 동등한 약제 중 현재 보험 급여 가능한 치료법은 없는 상태"라면서 "현재 출시된 항 IL-5 치료제와 항 IgE 항체 간에 권고되는 환자군 역시 명확하게 구분돼 알레르기성 천식 치료제 등으로 대체 가능하지도 않는 상황"이라고 전했다.
이어 "누칼라는 대규모 임상을 통해 누칼라 치료 24주 후 73%의 환자에서 유의한 삶의 질 개선을 보였고 임상적으로 의미있는 삶의 질 개선을 입증하였으므로 이 역시 위험분담제 적용 요건을 충족한다"면서 "중증 호산구성 천식 환자를 위한 치료제 사용에 제도의 유연적 적용이 필요하다"고 말했다.
한편 누칼라는 2014년 발표된 MENSA 연구에서 위약군 대비 천식 연간 악화율을 53% 감소시키는 결과를 나타냈다. SIRIUS 연구에서는 위약군 대비 누칼라군의 경구 코르티코 스테로이드 복용량 감소율이 2.39배 높은 결과를 보였다.
GINA가이드라인은 OCS사용에 주의를 요하고 있으며, 중증 천식 환자에서 OCS의존도를 낮추는 것은 전세계적인 과제로 떠오르고 있다.
