첨단재생의료 고위험 임상연구 제1호 과제인 서울대병원의 소아백혈병환자 대상 CAR-T(Chimeric Antigen Receptor-T cell) 연구에 대한 장기추적 조사계획서가 적합 판정받았다.
이에 따라 CAR-T를 투여받은 환자들을 대상으로 인체세포 등 투여일로부터 5년간 장기추적 연구가 수행된다.
보건복지부는 '2023년 제1차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회'를 지난 26일 열고, 가톨릭 서울성모병원 연구과제 2건, 서울대병원 임상연구 장기추적조사계획서 1건 등 총 5건을 심의해 이중 3건을 적합 의결하고 2건에 대해서는 재심의 결정했다.
적합 판정받은 첫 번째 과제는 코로나-19 항원을 잘 인식도록 조작된 환자 본인의 면역세포를 이용해 면역력이 매우 저하된 코로나19 장기 감염환자를 치료하는 목적의 연구다.
두 번째 과제는 다른 사람의 골수 중간엽 줄기세포와 항체의약품을 병합해 신장이식 후 거부반응을 일으키는 환자를 치료하는 연구이며, 고위험 임상연구에 해당돼 앞으로 식약처 추가 승인절차가 진행된다.
아울러 고위험 임상연구 제1호 과제로 2021년 12월8일 승인받았던 소아백혈병환자 대상 CAR-T 연구과제 장기추적조사계획서도 적합 의결돼 연구기관인 서울대병원은 앞으로 연구대상자 10명을 대상으로 인체세포 투여일로부터 5년간 장기추적을 수행하게 된다.
'CAR-T'는 면역세포(T세포) 수용체 부위와 암세포 표면의 특징적인 항원 인식 부위를 융합한 유전자를 환자의 T세포에 도입한 것으로 암세포의 표면 항원을 특이적으로 인지해 공격하는 기능을 갖는 세포를 말한다.
고형우 심의위원회 사무국장은 "올해 첫 심의위원회에서 2건의 과제가 적합 의결돼 임상연구 활성화를 위한 좋은 출발을 할 수 있었다. 심의위원회에서 논의된 내용과 적합 의결 통보된 연구자들의 의견 등을 검토해 지속적으로 임상연구가 원활히 진행될 수 있도록 지원하겠다"고 말했다.
한편 첨단재생의료 임상연구는 체세포 등을 이용해 실시하는 세포치료, 유전자치료, 조직공학치료 등에 대한 연구를 말한다. 2020년 8월 시행된 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률'에 따라 심의위원회의 심의와 승인을 받아야 실시할 수 있다.
앞서 심의위원회는 2021년 5월~2022년 12월까지 43건의 과제를 심의했으며, 이중 총 14건(고위험 연구 8건, 중위험 연구 6건)에 대해 적합 판정했다. 고위험 임상연구의 경우 심의위원회의 심의를 거쳐 식약처장의 승인을 추가로 받아야 하는데, 현재 4건에 대한 식약처 승인 심사가 진행되고 있다.
