미국 ICER은 이염성 백질이영양증(MLD) 유전자치료제 리브멜디의 가치를 229~394만 달러로 평가했다.
미국 비영리 임상경제검토연구소(Institute for Clinical and Economic Review, ICER)는 18일 FDA 승인신청이 수락된 이염성(이색성) 백질이영양증 원샷 유전자치료제 리브멜디에 대한 임상효과가 가치를 평가한 근거보고서 개정판을 발표, 승인을 지원사격했다.
보고서에 따르면 리브멜디(arsa-cel)는 증상전 후기영아 또는 청소년 MLD환자의 표준치료 대비 상단한 이점을 입증하는 A등급의 개선을, 초기증상 발현 환자에서는 임상데이터의 불확실성에도 불구 B+의 개선이 있다고 평가했다.
이같은 혜택을 기반으로 혜택 가격 벤치마크(Health Benefit Price Benchmark, HBPB)를 살핀 리브멜디의 가치는 현재 유럽에서 판매되는 약가 수준인 229~394만 달러로 평가됐다.
약가 평가에는 영국, 독일, 이탈리아에 이어 가장 최근 진행된 노르웨이 의료기술평가(HTA/피노세(FINOSE) 공동) 기반 약가 3007만 노르웨이크로네(약 280만 달러/37억원)를 참조했다.
특히 장기임상데이터가 부족하나 증상발현전 MLD 환자의 경우 10년내 생존비율이 23%에 불과한 반면 리브멜디군의 경우 전원이 생존했다는 점 등에서 높은 평가를 받았다.
더불어 미국 서부 나바호족과 알래스카 원주민 등에서 더 흔하게 MLD 환자가 발생, 건강의 형평성 개선이라는 측면에도 긍정적이라며 승인의 필요성에 힘을 실어줬다.
노르웨이 평가 약가 기준으로 효과에 따른 분할상환이 아닌 일관급여시 연간 14명 정도가 치료를 시작할 것으로 추정했으며 향후 질환 검진의 개선 등을 통해 조금씩 증가할 것으로 예상했다.
이를 기반으로 리브멜디는 신약에 대한 초기 5년간 연간 예산 임계값 7억 7700만 달러 범주를 초과하지 않을 것으로 예상했다.
참고로 이번 보고서 작성과정에서 미국환자가 리브멜디가 승인된 유럽지역 원정 투약을 진행하는 환자가족 등에 대한 인터뷰 등을 통해 승인의 필요성을 더욱 강조했다.
한편 ICER은 29일 독립평가위원회를 열어, 이번 보고서에 대한 검토를 진행할 계획이다.
