"최악의 경우 걷지 못할 수도 있다는 불안감에 하루하루를 보내고 있습니다. 크리스비타 신속 사용 승인을 간곡히 요청드립니다."
희귀질환치료제인 크리스비타의 신속한 사용 승인을 위한 국민동의청원이 지난 10월 17일 시작돼 11월 15일부로 5만명의 동의를 얻어 국회 보건복지위원회로 이관됐다.
크리스비타(성분 부로수맙)은 한국쿄와기린이 국내 공급하는 XLH저인산혈증 구루병, 골연화증 치료제다.
XLH(X-Linked Hypophosphataemia·X 염색체 우성 저인산혈증)는 유전질환으로 다리가 심하게 휘는 특징을 가진다.
XLH는 유병율이 인구 2만∼6만명 당 1명꼴로 나타나며 생후 두 살 전후로 징후가 발생해 대부분 질환이 상당히 진행한 뒤 발견된다는 특징을 보인다. 또 모태유전으로 아들보다 딸에서 더많이 발생하는 것으로 알려져 있다.
이번 청원은 허가 이후 2년 동안 급여권에 들지 못한 크리비스타에 대한 신속 사용 승인에 관한 청원이다.
청원인은 "XLH 염색체 우성 저인산혈증은 조기 발견이 환자의 향후 치료와 관리에 매우 중요함에도 인지도가 낮은 탓에 질환 발생을 뒤늦게 알게 되는 경우가 흔해 평생 고통 속에서 살아가야 하는 질환"이라면서 "우리나라에서는 생존 위협 또는 기대여명 2년 미만 기준에서 제외돼 치료제를 눈앞에 두고도 사용할 수 없는 안타까운 상황"이라고 청원 배경을 설명했다.
이어 "소아 때 치료시기를 놓치고 성인기에 접어든 환자들은 이미 심각한 근골격계의 변형으로 평생을 고통 속에서 살아야 함은 물론이거니와 사지기형, 성장지연, 감소된 키, 골절의 위험 증가, 신장 석회화, 부갑상선 수치 상승 등의 심각한 부작용에 시달리고 있다"면서 "최악의 경우 걷지 못할 수도 있다는 불안감에 하루하루를 보내고 있다"고 호소했다.
청원인은 "20년 넘게 기다려온 XLH 저인산혈증 구루병 치료제를 눈앞에 두고도 건강보험 적용이 되지 않아, 힘든 하루하루를 보내고 있는 환자의 엄마"라고 자신을 소개하면서 "기존 치료제 부작용으로 더는 약을 쓸 수도 없는 상황"이라고 절박함을 드러냈다.
한편 크리스비타는 2018년 4월 FDA 승인으로 성인 및 6개월 이상 소아의 치료제로 사용되고 있으며 유럽과 미국 일본 등 주요 국가에서 시판 중이다.
국내에서는 2020년 9월 식약처로부터 허가를 받은 바 있다.
이번 청원은 5만원 성원을 채워 국회 보건복지위에 회부된다. 이후 복지위는 청원심사소위원회의 심사를 거쳐 본회의에 부의하는 절차를 가진다. 본회의 채택된 청원은 담당 정부로 이관돼 타당성 여부를 검토한 후 최종 처리하게 된다.
