췌장암 신약 다락손라십의 국내 도입 필요성은 인정되지만, 실제 허가와 치료목적 사용 절차를 시작하려면 개발업체와 주치의의 신청이 선행돼야 한다는 국회 검토의견이 나왔다.

국회 보건복지위원회는 지난 11일 전체회의에서 ‘췌장암 신약 다락손라십의 신속한 국내 도입 및 긴급 사용 승인 요청에 관한 청원’을 상정해 청원심사소위원회로 회부했다.

이 청원은 조모 씨가 제출했으며 국민 5만180명의 동의를 받아 지난 8월 10일 접수됐다. 청원인은 다락손라십(Daraxonrasib·RMC-6236)을 식품의약품안전처 우선심사 대상으로 지정하고, 정식 품목허가 전에도 말기 췌장암 환자가 사용할 수 있도록 임상시험용 의약품의 치료목적 사용승인 제도를 적극 활용해 달라고 요청했다.

다락손라십은 암세포 성장에 관여하는 RAS 단백질을 억제하는 경구용 표적치료제로, 전이성 췌장선암 환자 등을 대상으로 개발됐다.

미국 품목허가 획득…국내 도입 필요성 제시

14일 보건복지위원회 상지원 수석전문위원 검토보고서에 따르면 다락손라십은 임상시험에서 기존 항암화학요법보다 전체 생존기간을 연장한 것으로 나타났다.

개발업체 레볼루션 메디슨스가 이전에 치료받은 전이성 췌장선암 환자 500명을 대상으로 실시한 임상시험에서 전체 생존기간 중앙값은 다락손라십 투여군 13.2개월, 기존 항암화학요법 투여군 6.7개월이었다.

미국 식품의약국(FDA)은 2026년 5월 1일 이전에 치료받은 전이성 췌장암 환자를 대상으로 다락손라십의 확대공급 프로토콜을 진행할 수 있도록 허용했다.

이어 8월 26일 이전에 한 차례 이상의 전신치료를 받은 성인 전이성 췌장선암 환자 또는 여러 항암제를 병용하는 치료를 받기 어려운 환자의 치료제로 다락손라십을 품목허가했다.

수석전문위원은 “췌장암은 다른 암종보다 생존율이 낮고 기존 항암치료에도 질환이 진행된 환자는 사용할 수 있는 치료제가 제한적”이라며 “임상시험에서 전체 생존기간을 연장했고 청원 접수 이후 미국 FDA 품목허가를 받은 점을 고려하면 국내 도입 필요성이 인정될 수 있다”고 평가했다.

국내 우선심사·허가 문의 없어…직권 지정 어려워

다만 현행 약사법상 우선심사 대상 지정은 의약품 개발자의 신청을 전제로 한다.

2026년 8월 28일 현재 국내에서는 다락손라십 관련 임상시험이 승인돼 시험대상자를 모집하고 있지만, 개발업체나 국내 제약사가 우선심사 대상 지정·사전상담·품목허가와 관련해 문의하거나 신청한 사례는 없다.

수석전문위원은 이런 상황에서 식약처가 청원만을 근거로 다락손라십을 직권으로 우선심사 대상에 지정하거나 품목허가 절차를 시작하기는 어렵다고 봤다.

우선심사 대상 지정은 품목허가 신청을 다른 의약품보다 먼저 심사하고 심사기간을 단축하는 제도이지, 안전성과 유효성 등에 관한 품목허가 기준을 완화하는 제도가 아니라는 점도 짚었다.

현행 규정상 식약처는 우선심사 대상 지정 신청을 받은 날부터 30일 이내에 지정 여부를 결정해야 한다. 우선심사 대상으로 지정된 의약품은 특별한 사정이 없으면 90일 이내에 심사한다.

검토보고서는 개발업체가 국내 허가를 추진할 경우 식약처가 사전상담과 제출자료 검토 등을 신속하게 실시할 필요가 있다고 제안했다.

치료목적 사용도 주치의 신청·개발사 공급 의사 전제

임상시험용 의약품의 치료목적 사용승인도 아직 신청된 사례가 없는 것으로 확인됐다.

치료목적 사용승인은 말기암 등 생명을 위협하는 중대한 질환을 가진 환자를 위해 임상시험용 의약품을 품목허가 전에 사용할 수 있도록 하는 제도다. 환자의 주치의인 전문의가 신청해야 하며, 개발업체 등이 해당 의약품을 제공할 의사가 있다는 사실을 확인할 수 있는 서류도 제출해야 한다.

수석전문위원은 환자의 의학적 상태와 예상되는 치료상 이익·위험 등을 고려해 개별적으로 승인 여부가 결정되고, 개발업체가 의약품을 제공할 의사가 없다면 실제 공급이 어렵다고 설명했다. 이에 따라 개발업체의 제공 의사를 확인하는 절차가 먼저 이뤄질 필요가 있다고 했다.

식약처는 관련 업체가 우선심사 대상 지정을 신청하거나 주치의가 치료목적 사용승인을 신청하면 신속히 검토할 수 있도록 하겠다는 입장을 밝혔다.

수석전문위원은 식약처가 미국 FDA의 품목허가 이후 개발업체의 국내 허가 신청·공급계획과 우선심사 및 품목허가 신청 여부를 확인할 필요가 있다고 제안했다.

이어 이 청원은 새로운 입법보다 현행 제도에 따른 품목허가와 치료목적 사용승인 절차의 운영을 요청한 사안이라며 “췌장암 환자의 치료 접근성 제고 필요성과 개발업체·주치의의 신청을 전제로 하는 제도적 한계를 종합적으로 고려해 처리 방향을 논의할 필요가 있다”고 밝혔다.