보건복지부가 '희귀질환 치료제 신속등재 시범사업' 공모 내용을 1일 공고했다. 기 발표된 것 외에 '희귀질환치료제 신속등재 시범사업 추진 절차', '희귀질환 치료제 신속등재 시범사업 신청 약제 관련 제출 자료', '희귀질환 치료제 신속등재 시범사업 사후평가 관련 제출 자료', '희귀질환 치료제 신속등재 시범사업 이행약정서' 등 시범사업 관련 세부사항과 절차가 구체적으로 안내됐다. 뉴스더보이스는 이 내용을 정리해 봤다.

등재는 간소화, 사후관리는 5년간 단계별 진행

시범사업 추진 절차를 보면 등재 이후 관리체계가 크게 5년 일정으로 설계됐다. 우선 건강보험심사평가원은 급여기준소위원회에서 임상적 유용성을 평가하고 급여기준을 설정한다. 이어 위험분담소위원회가 근거생산 조건부 급여 유형의 적정성을 검토한 뒤 약제급여평가위원회가 급여 적정성을 심의한다.

원샷치료제나 연간 1인 투약비용이 3억원 이상인 약제는 환자단위 성과기반 환급형 적용 대상이 된다. 이 경우 제약사는 별도의 성과평가 자료를 제출해야 한다.

근거생산 조건부 급여 유형이 적용되는 동안에는 급여기준 확대도 제한된다. 신속등재 이후 추가 적응증이나 급여범위를 확대하는 방식은 허용하지 않겠다는 의미다.

국민건강보험공단 단계에서는 약가와 예상청구액 계약을 체결한다. 약가는 A8 조정최저가의 90% 수준으로 계약한다. 예상청구액은 제약사가 제출한 금액으로 계약하지만 1차년도 실제 청구액이 예상청구액의 절반에도 미치지 못하면 2차년도 예상청구액은 1차년도 실제 청구액의 1.5배로 조정된다.

위험분담계약은 ▲필수 총액제한형 ▲필수 근거생산 조건부 급여형 ▲필요 시 환자단위 성과기반 환급형으로 운영된다.

총액제한형은 최대 300억원까지 계약하며 예상청구액을 초과한 금액은 제약사가 건보공단에 전액 환급해야 한다. 또 현행 제도에서는 병행 적용이 어려운 위험분담제와 약가유연계약도 이번 시범사업에서는 예외적으로 함께 적용할 수 있도록 했다.

RWE 중심 사후평가…5년 뒤 약가·급여 다시 결정

사후평가는 1~5년차에 걸쳐 순차적으로 진행된다. 1~3년차에는 심평원이 국내 전수 실사용 데이터(RWE) 레지스트리를 구축한다. 심평원 청구·심사자료에 의료기관 임상자료를 결합해 실제 치료성과를 축적하는 방식이다.

등재 후 3년 시점에 경제성평가가 가능한 약제로 판단되면 심평원이 제약사에 통보한다. 제약사는 등재 후 4년이 되는 시점까지 경제성평가 자료를 제출해야 한다.

경제성평가 대상은 신청 적응증에 대한 국내외 임상자료가 확보돼 있고 해당 질환의 경제성평가 모형을 적용할 수 있는 약제다. 4년차에는 심평원이 축적한 RWE를 중심으로 평가하되 국내외 임상시험과 실사용근거를 함께 종합적으로 검토한다.

경제성평가 대상 약제는 기존 경제성평가 절차를 적용하며 결과에 따라 약가 조정이나 위험분담계약 해지도 가능하다. 5년차에는 임상성과평가 또는 경제성평가 결과를 토대로 급여 조정이 이뤄진다.

이후 건보공단이 예상청구액 등을 다시 협상하고 건강보험정책심의위원회 심의와 복지부 고시를 거쳐 최종 급여조건이 확정된다.

평가를 의도적으로 지연하는 것을 막기 위한 장치도 마련됐다. 조건부 급여기간인 5년 이후 급여조정이 완료될 때까지 추가로 발생한 재정 차액은 제약사가 건보공단에 환급해야 한다.

신청 때부터 약제정보·재정영향·환자보장계획 제출

신청약제 제출자료는 일반적인 급여신청 자료보다 훨씬 폭넓다. 제약사는 식약처 허가사항 또는 허가 신청사항을 비롯해 개발국, 사용국가, 발매연도, 해외 허가사항과 국내 허가사항의 일치 여부를 제출해야 한다.

질환 정의와 자연경과, 현재 치료방법, 해외 가이드라인, 개발 경위, 치료적 이익도 상세히 기술해야 한다. 교과서와 의약품집 수재내역, 학술논문 요약도 제출 대상이다.

대체약제 선정 근거와 임상효과·투약비용 비교자료도 요구된다. 재정영향 분석에서는 대상 환자 수, 예상 사용량, 연간 추정 급여비뿐 아니라 산출식과 프로그램 파일, 분석에 활용한 근거자료까지 함께 제출해야 한다.

해외 등재현황 역시 허가현황과 급여 여부, 평가결과, 약가, 환산가, 국내 신청가격 비율 등을 모두 제출해야 한다.

특히 눈에 띄는 것은 '환자 치료 지속성 보장 계획'이다. 사후평가 결과 약제가 전액 본인부담으로 전환되더라도 이미 치료를 받고 있는 환자의 치료가 중단되지 않도록 공급과 비용지원 방안을 사전에 제출하도록 했다.

임상성과 따라 '약가 유지→10% 인하→20% 인하→전액본인부담'

사후평가 제출자료는 사실상 제약사가 향후 평가기준까지 미리 제시하는 구조다. 위험분담제 사후평가 계획서에는 대상 환자, 평가방법, 통계기법, 평가지표, 평가주기, 급여조정안을 포함해야 한다. 

가장 주목되는 부분은 임상성과 등급별 급여조정 기준이다. 임상성과가 1등급이면 주요 임상지표에서 확실한 우월성이 입증된 경우로 약가를 그대로 유지한다.

2등급은 대리지표 개선이나 이상반응 감소, 편의성 향상 등이 확인된 경우로 약가를 10% 인하한다. 3등급은 대체치료법과 임상효과가 유사한 경우다. 대체약제가 있으면 가중평균가를 적용하고 없으면 약가를 20% 인하한다.

4등급은 기존 치료보다 임상효과가 떨어지거나 안전성이 열등한 경우로 전액 본인부담으로 전환된다.

원샷치료제와 연간 치료비 3억원 이상 약제는 환자단위 성과기반 환급형 계획도 별도로 제출해야 한다. 또 허가 후 임상시험 결과, 위해성관리계획(RMP) 이행자료, 국내외 RWE 구축계획, 환자 수, 추적관찰 기간, 최종 자료 제출시기까지 모두 제시해야 한다.

경제성평가 대상 약제는 경제성평가 수행계획서도 제출해야 한다. 분석대상 인구집단, 비교약제, 비용효과 분석, QALY, ICER, ICUR, 민감도 분석 계획 등이 포함된다.

이행약정서에 '환급·정산·치료 지속성'까지 명문화

이행약정서는 제약사의 의무를 구체적으로 규정하고 있다. 참여기관은 시범사업 기간은 물론 종료 이후에도 자료 제출과 보완, 사후평가, 급여조정, 환급·정산, 환자 치료 지속성 보장을 해당 절차가 끝날 때까지 수행해야 한다.

또 심평원의 RWE 구축과 레지스트리 운영, 임상성과 자료 생산에 적극 협조해야 한다. 사후평가 결과에 따라 급여범위 축소나 전액 본인부담으로 조정되는 경우에는 사전에 제출한 계획에 따라 공급과 비용지원, 치료 전환 등을 시행해야 한다.

허가사항이나 공급상황, 해외 급여현황, 안전성 등에 중대한 변화가 발생하면 즉시 보고해야 한다. 사후평가계획을 변경하려면 사전에 협의하고 중요한 사항은 승인도 받아야 한다.

복지부는 지정요건을 충족하지 못하거나 자료 제출 의무를 위반하는 경우, 환자 안전에 문제가 발생한 경우, 시범사업을 성실히 수행할 능력이 없다고 판단되는 경우에는 사업 참여를 중단할 수 있도록 했다. 사업이 중단되더라도 참여기관은 환자와 의료기관 등에 필요한 안내가 이뤄질 수 있도록 협조해야 한다.

복지부는 이번 시범사업과 관련 "희귀질환 치료제의 건강보험 등재 절차를 간소화해 환자에게 필요한 치료제를 신속하게 공급하기 위한 것"이라며 "시범사업을 통해 운영 방안을 검증한 후 제도화를 추진할 계획"이라고 설명했다.