희귀질환 치료에 사용되는 희귀의약품이 새롭게 추가됐다. 

식품의약품안전처는 1일 새롭게 지정된 희귀의약품에 대해 공고했다. 

기존 희귀약 중 대상질환이 추가된 품목의 경우 '다브라페닙제제가 있었다. 노바티스의 '라핀나캡슐' 2품목이 있다. 

해당 제제는 BARF V600 변이가 확인된 국소 진행성 또는 전이성 역형성갑상선암 환자의 치료에서 트라메티닙과 병용투여가 신설됐다. 

여기에 새롭게 추가된 희귀의약품도 있다. 

악사틸리맙주사제의 경우 성인 및 40kg 이상의 소아 환자에서 이전에 두 가지 이상의전신요법에 실패한 만성 이식편대숙주질환에 쓰인다. 

또 서플루리맙주사제는 확장병기 소세포폐암(ES-SCLC) 성인 환자의 1차 치료로서카보플라틴 및 에토포사이드와의 병용요법에 사용되는 게 희귀약으로 지정됐다. 

계발단계 희귀의약품도 추가됐다. 한국아스트라제네카의 '사볼리티닙 정제'에 신설됐다. MET 과발현 및/또는 증폭이 있고오시머티닙 치료 중 또는 후 질병이진행된 국소 진행성 또는 전이성비소세포폐암 환자의 치료를 위해오시머티닙과 병용투여에 사용된다. 

식약처 관계자는 “이번 희귀의약품 신규 지정과 적응증 확대는 치료 옵션이 제한적이었던 중증·난치 환자들의 치료 접근성을 높이기 위한 조치”라며 “국내외 최신 임상근거와 치료 대안의 유무 등을 종합적으로 검토해 희귀의약품 지정 여부를 결정했다”고 밝혔다.

그는 이어 “역형성 갑상선암, 만성 이식편대숙주질환, 확장병기 소세포폐암 등 기존 치료제의 효과가 충분하지 않은 영역에서 새로운 병용요법이나 신약 후보군이 환자 치료에 실질적인 도움이 될 것으로 기대된다”고 설명했다.

엄태선 기자 다른기사 보기