스핀라자-에브리스디 비교적 승인율 양호
크리스비타 1건도 불수용
지난해 마지막으로 진행된 솔리리스주(에쿨리주맙)의 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 급여 사전심사도 역시 승인율이 20%에 그친 것으로 나타났다. 관심있는 사람들은 지속적인 노력에도 좀처럼 개선되지 않고 있는 것이다.
이 같은 사실은 건강보험심사평가원이 최근 공개한 진료심사평가위원회 심의결과를 통해 확인됐다.
1일 심의결과를 보면, 먼저 적응증 중 유일하게 사전심사 대상인 솔리리스주의 aHUS 적응증 안건이 5건 올라 이중 1건이 승인되고 나머지는 기각됐다.
승인된 18세 여성 환자 사례는 "감염 소견이 확인되지 않았는데도 활성형 혈전미세혈관병증 소견이 지속되는 등 최근 임상 양상이 고시에서 정한 투여대상에 적합하고, 제외대상에 해당하지 않으므로 요양 급여 대상을 승인하며, 투여 후 2개월 모니터링 보고서를 제출토록 했다"고 위원회를 설명했다.
척수성근위측중 치료제인 스핀라자주(누시네르센)의 경우 지속투여 신청 안건 35건과 이의신청 1건 등 총 36건이 안건으로 다뤄져 지속투여 34건이 승인되고, 지속투여 1건과 이의신청 1건은 불승인 또는 기각됐다.
에브리스디건조시럽(리스디플람)은 신규 2건, 지속투여 6건 등 8건이 심의됐다. 신규 안건의 경우 1건이 수용되고 1건은 거부됐으며, 지속투여 안건은 모두 받아들여졌다.
X염색체 연관 저인산혈증성 구루병 치료제인 크리스비타주(부로수맙)의 경우 신규 1건, 지속투여 2건이 안건으로 올라 신규 투여 안건은 거부되고 지속투여 안건은 받아들여졌다.
위원회는 "제출된 자료를 바탕으로 논의한 결과 동 사례는 14세 8개월 된 환자로 방사선학적 검사에서 RSS 2점 미만으로 판단돼 골성장 진행이 명확히 확인되지 않고, 약제 효과를 기대할 수 없다"고 신규 안건 불승인 이유를 설명했다.
