_글 싣는 순서

(상)약제 사전승인제도 일반현황에 대해
(하)솔리리스 aHUS 심의에 대해

솔리리스주(에쿨리주맙) 적응증 중 비정형 용혈성 요독증후군(aHUS) 급여 사전 승인율은 앞으로 어떻게 변화될까? 

뉴스더보이스가 이진수 진료심사평가위원장에게 인터뷰를 요청하게 된 건 솔리리스주라는 약제의 급여 승인율에 주목한 이유가 컸다. 현재 심사평가원 진료심사평가위원회로부터 급여 사전심의를 받고 있는 약제는 솔리리스주, 스핀라자주, 스트렌식주, 울토미리스주 등 4개로 모두 고가 약제들이다.

흥미로운 건 사전 승인 신청 건수가 비교적 많은 솔리리스주 야간혈색소뇨증(PNH) 적응증과 스핀라자주의 경우 승인율이 85~90% 이상으로 매우 높은 수준인데 반해, 솔리리스주의 aHUS 적응증은 평균 20% 미만으로 턱없이 낮다. 그런데 2월에는 특이하게 17건 중 15건이 승인돼 대폭 개선됐다. 왜 이런 일이 생기고 있는걸까? 궁금증이 클 수 밖에 없었다.  

인터뷰에 앞선 사전 취재 결과, 급여기준을 충족하지 못하거나 불승인으로 치료를 받지 못한 aHUS 환자들의 경우 결국 투석으로 진행되거나 좋지 않은 예후를 보일 수 있다고 한다. 질병이 빠르게 악화된다는 것인데, 그만큼 급여 승인율을 더 높일 수 있는 고민이 절실해 보였다. 이에 뉴스더보이스는 인터뷰에서 취재현장에서 들은 궁금증들을 가감없이 이 위원장에게 질문했고, 이 위원장은 상세하게 이유와 배경, 진료심사평가위원회 운영과 심사원칙 등에 대해 설명했다.

이 위원장은 특히 "급여기준은 의학적 타당성이 있으면 얼마든지 바꿀 수 있을 것이다. 다만 기준이 불합리하다고 말하기는 쉬운데 구체적으로 입증하는 건 쉬운 일이 아니다"고 했다. aHUS 급여승인율 향상과 관련해 주목해야 할 시사점이다. 

다음은 이 위원장과 일문일답. 

-(Q)지난 3월에 공개된 솔리리스 비정형 용혈성 요독증후군(aHUS) 사전심사 승인율이 높아졌습니다. 지난 1월 바뀐 급여기준("사전심의 진행 시 의학적 판단이 필요한 부분은 위원회 판단에 따른다" 문구신설)이 영향을 준 것인가요? 문구상으로는 위원회 재량이 확대될 수 있다고 해석될 여지가 있습니다.

=(A)2월 심사결과가 3월에 공개됐는데, 승인율이  높아진 것과 1월 개정 급여기준과는 관련이 없어 보인다. 최근에 신청된 사례들이 대부분 급여기준에 부합해서 나온 결과라고 봐야 한다. 그동안 승인율이 낮았던 건 요양기관에서 기준을 잘 숙지하지 못했기 때문 아닐까 생각한다. 이제는 사전승인 항목으로 들어오고 나서 시간이 어느정도 지났으니까 이해도가 높아지지 않았겠나. 

물론 (현 급여기준에 합당하지 않더라도) 혹시 통과되지 않을까 하는 기대감으로 신청한 경우도 적지 않았을 것이다. 솔리리스의 경우 적응증과 제외기준이 명확해서 다툼소지는 거의 없다. 

-(Q)그렇다면 해당 문구는 어떻게 해석해야 할까요?

=(A)급여기준에는 없었지만 위원회 운영규정에 있었던 내용이다. 이걸 급여기준에도 명문화한 것이다. 그 이상 그 이하도 아니다. 

-(Q)취재결과 aHUS 적응증 승인율이 낮은 이유로 위원회에 관련 전문가가 참여하지 않고 있고, 임상 진료현장의 의견이 충분히 반영되지 않고 있다는 주장도 있습니다.

=(A)그렇지 않다. 상근위원, 비상근위원 모두 관련 학회에서 추천받으신 분들이다. 또 신장내과 전문의도 위원회에 참여하고 있다. 

-(Q)솔리리스의 경우 PNH는 혈액내과, aHUS는 신장내과로 전문영역이 다른데, 한쪽 전문가가 두 가지 (적응증) 모두를 심사하면 판단에 어려움이 있을 수 있다는 지적에 대해서는 어떻게 생각하시는지요?

=(A)그런 주장을 할 수는 있다고 본다. 하지만 이미 고시에 기준이 다 나와 있고, 위원회는 거기에 맞춰 심사한다. 필요한 경우 전문가 의견까지 듣고 판단한다.

-(Q)전문가 의견을 듣기도 하지만 중요한 건 해당 질환의 전문가 참여여부가 아니라 급여 기준 자체가 명확하게 돼 있고, 거기에 맞춰 심사하기 때문에 논란 소지가 적다는 말씀으로 이해하면 되겠군요.

=(A)오해의 소지가 있을 수 있겠다. 위원회에 신장내과 전문의도 계시고, 상근위원 중에는 소아신장내과 전문의도 포함돼 있다. 위원회는 유관 학회와 협업이 중요하다. 전문가 없는 심사는 있을 수 없다.

-(Q)결국 승인율에 대한 부분은 위원회 심사나 운영방식에서 개선점을 찾기 보다는 필요하면 급여기준을 손봐야 한다는 의미인 것이죠?

=(A)급여기준을 만들 때 관련 학회와 전문가들이 참여한다. 우리 입장에서 그렇게 만들어진 기준을 달리 적용하는 건 부담스런 일이다.

-(Q)aHUS 적응증 급여기준에 대해 위원회 내부에서는 크게 문제가 없다고 생각하는지요?

=(A)맞다. 급여기준을 만들 때 상근위원들도 참여한다. 현장의 목소리를 듣는 것을 중요하게 생각하다 보니, 오히려 심사평가원 위원보다 학회 관계자나 교수님들에게 발언권이 더 있다. 

-(Q)급여기준 상 애매한 경계선에 있는 경우는 어떻게 판단하시는지요?

=(A)상근위원 세 분, 비상근위원 네 분 이상, 이해관계자가 아닌 외부 전문가 등이 모여 논의한다.

-(Q)호주에서는 사전승인 절차 없이 일단 투여한 뒤 4주 후 평가하는 방식을 채택하고 있습니다. aHUS 질환의 특성을 고려해 환자를 위해 선제적으로 쓰는게 중요하다는 측면에서 그런 방식을 운영하고 있다고 합니다. 어떻게 생각하시는지요?

=(A)그런 방법도 있을 수 있겠다. 다만 각 나라마다 제도를 운영하는 방식이 다르다는 점도 인정해야 한다.

-(Q)성과기반 위험분담 계약을 다시 체결해 급여 투여방식을 변경하는 건 어떨까요?

=(A)약제관리실 소관업무다. 위원회가 거론할 내용이 아니다. 다만, 위험분담제 계약은 제약사의 신청 노력과 유형 제시 의지도 중요한 것으로 알고 있다. 

-(Q)해외 사례를 보면, 국내 급여기준은 열거된 기준을 모두 충족해야 급여를 적용하도록 돼 있는데 반해, 해외에서는 열거된 기준 중 1~2개를 만족하면 되도록 비교적 진입장벽이 낮은 걸 알 수 수 있습니다. 그렇다보니 국내 급여기준이 너무 '빡빡하다'는 불만이 나오는 것 같습니다.

=(A)위원회는 정해진 기준대로 심사할 수밖에 없다. 심사과정에서 불합리한 부분이 있으면 위원회에서 의견을 낼 수는 있지만 기준을 임의로 해석하거나 바꿔서 적용할 수는 없다.

-(Q)aHUS 승인율은 앞으로 계속 개선될 것으로 보시는지요?

=(A)전제조건은 한 가지이다. 임상의사들이 신청할 때 급여기준을 충분히 이해하고, 이를 바탕으로 기준(indication)에 맞게 신청하면 승인율이 높아질 것이다. 

-(Q)기준을 모두 충족하지 않는데도 계속 신청하는 부분에 대해서는 모니터링이나 현장과 소통이 필요하지 않을까 하는 생각도 드는데요. 특히 현 급여기준에 대한 현장의 불만이 많은 것 같습니다.

=(A)급여기준은 의학적 타당성이 있으면 얼마든지 바꿀 수 있을 것이다. 다만 기준이 불합리하다고 말하기는 쉬운데 구체적으로 입증하는 건 쉬운 일이 아니다.