희귀질환 치료제의 건강보험 등재 속도를 높이기 위한 신속등재 시범사업이 이르면 다음달부터 본격 추진된다.

허가와 급여평가 절차를 병행해 허가 후 1개월 내 약제급여평가위원회 심의를 목표로 하고, 등재 이후에는 5년간 국내 실사용근거(RWE)를 축적해 임상성과를 평가한 뒤 급여를 조정하는 조건부 급여 체계를 도입한다.

보건복지부는 25일 건강보험정책심의위원회에서 이 같은 내용을 담은 '희귀질환 치료제 신속등재 시범사업 추진계획'을 보고했다.

이번 시범사업은 희귀질환 치료제의 신속한 환자 접근성을 확보하는 동시에 등재 이후 실제 임상성과를 확인해 급여를 조정하는 구조를 마련하는 것이 핵심이다.

복지부는 시범사업의 기본 방향으로 ▲등재 절차 간소화 ▲임상근거 축적 기간 확보 ▲사후평가 절차 사전 명확화 ▲시범사업을 통한 제도화 검증 등 네 가지를 제시했다.

A8 3개국 이상 등재 약제, 가칭 '대상 선정위' 통해 선정

복지부에 따르면 이번 시범사업 대상은 기허가 또는 허가 심사 중인 희귀질환 치료제 가운데 제외국 등재 요건 등을 충족한 약제다.

구체적으로는 미국·영국·독일·프랑스·이탈리아·스위스·일본·캐나다 등 A8 국가 가운데 3개국 이상 등재돼 있어야 한다. 또 제한된 임상근거 상황을 고려해 치료제의 안전성, 제외국 평가 경험, 가격 수준 등을 종합적으로 검토하기로 했다.

대상 약제는 가칭 '대상 선정위원회'를 구성해 대체약제 유무, 질환의 중증도, 재정 영향 등을 종합적으로 고려해 최대 5개 이내에서 선정한다.

선정된 약제는 제약사가 사후평가 계획서를 포함한 급여 신청자료를 제출하게 된다. 계획서에는 임상성과 등급별 급여 조정안과 환자 치료보장 계획 등이 담긴다.

심사평가원은 임상적 유용성과 비용효과성을 평가하되 사후평가 계획서를 중심으로 급여 적정성을 검토한다.

건강보험공단은 약가와 예상청구액을 협상한다. 개선안에서는 A8 조정최저가의 90% 수준에서 약가를 협상하고 예상청구액 계약을 체결한 뒤 실제 청구 데이터를 반영해 계약 규모를 재설정하는 방안이 제시됐다.

예상청구액을 초과하면 제약사가 초과분을 건보공단에 환급하는 구조도 포함됐다. 환급액 상한은 최대 300억원이다. 또 가령 1차년도 예상청구액을 90억원으로 계약했으나 실제 청구액이 40억원일 경우 다음 연도 계약 규모를 60억원(1.5배)으로 재설정하는 내용도 담겼다.

절차도 대폭 단축된다. 식품의약품안전처 허가 심사는 기존과 동일하게 120일간 진행되지만 허가와 급여평가를 병행한다. 이에 따라 심평원의 급여적정성 평가는 현행 150일에서 1개월로 줄이고, 건보공단 협상도 60일에서 1개월로 단축한다. 이후 건강보험정책심의위원회 심의와 복지부 고시는 기존과 같이 30일간 진행된다.

허가와 평가 절차를 병행해 허가 후 1개월 내 약제급여평가위원회 심의를 추진하는 방안도 포함됐다.

5년간 RWE 축적 후 사후평가…성과 따라 약가 유지·인하 결정

등재 이후에는 5년 동안 단계적으로 임상근거를 축적하고 이를 토대로 급여를 조정한다.

우선 1~3년 차에는 심평원 청구자료와 의료기관 추가 임상자료를 활용한 국내 실사용 데이터 레지스트리를 구축한다. 이를 통해 전수 레지스트리와 RWE 활용 체계를 마련한다.

4년 차에는 심평원이 RWE를 중심으로 사후평가를 실시한다. 국내외 임상시험 자료와 국외 실사용근거 자료 등을 종합적으로 평가하며, 경제성평가가 가능한 약제이거나 제약사가 희망하는 경우에는 경제성평가도 함께 수행할 수 있도록 했다. 경제성평가의 경우 A8 국가 2개국 이상에서 경제성평가를 수행했거나 3상 대조군 임상시험을 수행한 경우 등을 예시로 거론됐다.

5년 차에는 임상성과평가 또는 경제성평가 결과를 반영해 급여를 조정하고 건보공단과 약가 협상을 다시 진행한다. 조건부 급여 적용기간은 등재 후 5년이며 이후 추가 재정분에 대해서는 환급하는 방안도 포함됐다.

임상성과평가 결과에 따른 급여 조정 기준도 마련했다. 주요 임상지표에서 확실한 우월성이 입증된 '현저한·중요한 개선'은 약가를 유지한다. 대리지표 개선, 이상반응 감소, 편의성 향상 등이 확인되거나 임상적 편익은 인정되지만 통계적 한계로 편익 규모를 정량화하기 어려운 '일반적 개선'은 약가를 10% 인하한다.

대체치료법과 임상적 유용성이 유사한 '개선 없음(비열등)'은 대체치료법 가중평균가 적용 또는 20% 인하를 적용한다. 대체치료법보다 임상효과가 낮거나 이상반응 위험이 높아 임상적 유용성이 떨어지는 '열등'은 전액 본인부담으로 전환한다.

복지부는 대상 약제 선정 결과와 사후평가 계획, 급여조정안, 치료보장 계획, 최종 급여조정 결과 등을 공개할 계획이다.

향후 일정은 오는 7~8월 시범사업 대상 약제를 공고하고, 9월 신청 약제에 대한 적정성 검토와 최종 선정을 실시한다. 10월부터는 레지스트리 참여 요양기관 협약과 신속등재를 추진하고, 운영 성과를 분석해 제도화 여부와 필요 시 2차 시범사업을 검토한다. 2027년부터 2032년까지는 임상근거 축적과 사후평가, 급여조정을 단계적으로 진행할 예정이다.

복지부는 "희귀질환 치료제는 대부분 대체약제가 없어 비교평가가 어렵고 환자 규모도 제한적이어서 약가 조정 여력이 크지 않은 특성을 고려해 등재 절차를 간소화하고, 운영 방안 검증과 관련 근거를 마련하기 위해 시범사업을 우선 추진한 뒤 제도화를 추진하겠다"고 밝혔다.