희귀난치질환에게 희소식인 치료제 품목허가에 대한 정보를 확인할 수 있는 통로가 마련될 전망이다. 

식품의약품안전처가 오는 9월까지 희귀질환치료제 허가정보 안내페이지를 신설하기로 했다. '글로벌 혁신제품 신속심사지원체계'(GIFT) 페이지내 신규 허가된 희귀의약품 품목허가 정보를 공개한다는 것이다.

여기에 최신 희귀-난치 질환 치료제 등 신속심사 정보를공유하고 현장 의견을 수렴하는 등의 산학관 'HOPE 포럼'을 열 예정이다. 

아울러 중증 희귀질환 치료제의 신속한 공급을 위한 부처간 협업체계도 지속적으로 가동한다. 

허가(식약처)-평가(심평원)-협상(건보공단) 병행 2차 시범사업을 지속한다는 것으로 올해는 GIFT24호 폐동맥 고혈압치료제인 엠에스디의 '윈레브에어'와 30호인 드라벳증후군치료제 인 한국유씨비제약의 '핀테플라액', 33호 B세포 림프종 유전자치료제인 큐로셀의 '림카토주'이 그 대상이다. 

한편 식약처는 GIFT 지정(희귀의약품 동시지정) 및 법정일 75% 기간내 단축심사도 지속적으로 운영된다. 관련 시스템 개선과 3월부터 심사당당자 및 예상처리기한 등을 문자로 안내하는 '신속심사 알리미' 등을 시행한다. 

이밖에도 관련 설명회와 전문가 협의체, 민관협의체를 지속 운영해 업계의 의견을 수렴할 예정이다. 

더불어 복지부가 지난해 10월 행정예고한 ''약제의 결정 및 조정기준 개정안에 담긴 신약의 임상적 유용성이 대체약제 대비 개선된 경우 비용 가산 등 비용효과성 평가기준 신설에 대한 후속조치를 진행한다. GIFT 대상의약품에 대한 약가우대를 고민하고 있는 것이다. 

적용대상은 혁신형 제약기업 개발 신약, 약사법에서의 GIFT 지정, 국내 임상시험 수행으로 의약품의 품목허가신고심사 규정 제5조 제1항제6호나목의 가교자료 제출대상에 해당하지 않은 경우이다. 

식약처 관계자는 “희귀·난치질환 환자분들이 새로운 치료제 도입 정보를 보다 빠르고 투명하게 확인할 수 있도록 희귀질환치료제 허가정보 안내페이지를 신설하게 됐다”며 “GIFT 제도 내 허가정보 공개, HOPE 포럼 운영, 부처 간 신속심사 협업을 통해 필수 치료제의 접근성을 높이고 환자 부담을 줄이는 정책을 지속 확대하겠다"고 밝혔다.

엄태선 기자 다른기사 보기