"주요국도 고가신약 의사결정 불확실성 해소노력"
심사평가원 '2021 혁신연구 심포지엄'(2)
정부가 실제임상근거(RWE)를 활용한 의약품 급여관리를 본궤도에 올리기 위해 팔을 걷어붙였다. 심사평가원은 전문가와 환자단체 등이 참여한 심포지엄을 통해 RWE 활용계획을 제시했는데, 킴리아 등의 사례에 비춰보면 사실상 이미 진행되고 있는 이슈이기도 하다.
이런 움직임과 고민은 영국 등 국가보험체계를 유지하고 있는 주요 국가에서 더 빨리 이뤄지고 있다. 불확실성이 높은 고가 신약 급여권 진입이 증가하면서 RWE를 활용해 약품비 절감과 의사결정의 불확실성 해소를 위해 노력하고 있는 것이다.
변지혜 심사평가원 부연구위원은 4일 심사평가원이 '의약품 등의 급여관리를 위한 실제임상자료(RWD) 수집체계 구축방안'을 주제로 개최한 '2021 혁신연구 심포지엄'에서 'RWE를 활용한 의약품 등 국내 급여관리'를 발표하면서 이 같이 밝혔다.
변 부연구위원은 먼저 의약품 급여관리에서 RWE 활용 필요성을 언급하면서 신속 허가제도로 등재되는 항암제와 희귀질환 의약품 근거수준의 불확실성을 거론했다.
특히 초고가 의약품의 경우 제약사의 높은 가격요구와 신속 허가 및 신속등재 요구, 높은 가격으로 의약품 사용의 환자 접근성 문제, 효과 및 안전성-비용효과성의 불확실성 등으로 급여관리에 어려움이 있다고 했다.
변 부연구위원은 이런 고민은 국가 건강보험제도를 운영하는 주요국에 공통된 사안이라고 했다. 주요국 사례를 보면, 영국의 경우 대안으로 NICE와 공중보건국의 자료수집 조건 관리형 접근계약(MAA) 제도를 운영하고 있다. 2016년에는 항암희귀질화기금(CDF)를 도입했는데, NHS나 CDF 비용으로 치료받는 모든 암 환자는 자료 수집에 동의하도록 하고 있다.
프랑스는 희귀의약품 급여여부를 바로 결정하지 않고 임시사용제도(ATU)를 도입해 재평가 조건으로 환자가 신약을 사용할 수 있도록 한다. 2017년 3개 약제를 RWE로 재평가해 발표했는데, 콜밤은 RWE 수집 어려움으로 평가가 불가해 급여하지 않기로 했고, 마이오자임과 여보이의 경우 의약품 편익 등급(ASMR)을 하향 조정했다.
호주도 의료기술 평가기관인 PBAC가 약가할인 및 약물사용 지속성에 대한 임상시험과 실제임상근거 자료 제출을 조건으로 관리형 급여계약(MEA)를 실시했다. 여보이가 대상약제였는데, 1차 자료 제출 때는 비용효과적이지 않아서 비급여 결정됐고, 이후 제약사가 새로운 할인율을 제시하고 근거자료로 RWE를 제출해 급여 수용됐다.
스페인은 경제성평가 분석을 고려한 RWD 수집 시스템(환자등록시스템)을 구축해 운영 중이다. 변 부연구위원은 "스페인이 모범적 사례로 우리도 식약처와 심사평가원이 환자자료를 모으면 효율적으로 RWD 데이터 관리가 가능할 것"이라고 제안했다.
이런 주요국의 RWE 활용은 킴리아 사례를 통해서도 확인할 수 있다. 국가별 급여방식은 프랑스와 영국 근거생산 조건부 급여, 독일 성과기반 환급방식, 이탈리아와 스페인 성과기반 지불방식 등으로 파악된다.
변 부연구위원은 "우리도 주요국과 유사한 위험분담제도가 있어서 현 제도를 보완해 나가면서 킴리아와 같은 초고가약제 급여에 접근할 수 있을 것"이라고 했다.
변 부연구위원은 RWE를 활용한 급여 관리 계획도 제시했다.
우선 등재 의약품 전주기 급여관리에 활용한다. 등재이후에 모니터링과 재평가를 통해 급여 고시에 반영하는 게 골자다.
또 초고가 신약의 환자단위 성과기반 위험분담제와 심평가원장 공고에 의한 급여기준 조정에도 RWE를 활용한다.
변 부연구위원은 RWE 질적 향상을 위한 가이드라인 단계적 마련 계획도 언급했다. 근거가 불확실하거나 논란이 있은 의약품을 대상약제로 선정해, 실제임상 자료 수집계획서 수립 방법 마련, 결측치 관리를 위한 고려사항 제시, 비뚤림 최소화를 위한 데이터 수집방법, 비교효과 연구보고 점검표 등을 정리해 나가는 내용이다.
변 부연구위원은 "가이드라인은 신뢰할 수 있는 수준의 RWE 생성을 위한 HTA 기관의 단계별 체크리스트로 활용 가능하도록 할 계획"이라고 했다.
