급성골수성백혈병(AML) 치료제인 '길테리티닙'이 조만간 시판허가를 받을 예정이어서 기대를 모으고 있다. 그동안 치료대안이 부족했던 재발성 또는 불응성인 AML환자에게 새로운 치료옵션을 제공해 줄 수 있기 때문이다.
29일 관련 업계에 따르면 한국아스텔라스제약의 급성골수성백혈병치료제 길테리티닙이 이르면 2월 중순경 허가될 전망이다.
AML은 급성백혈병 중 성인에게 가장 흔한 혈액암으로 알려져 있다. 치료하지 않으면 1년 내에 90%가 사망하는 치명적인 질환이지만, 적절한 치료를 받으면 수명연장은 물론이고 완치도 기대할 수 있다.
급성골수성백혈병 치료법은 크게 관해요법(전신적 항암요법), 관해후요법, 조혈모세포이식, 방사선치료 등으로 나눌 수 있다.
항암요법은 아트라싸이클린 계열 등 항암제 2~3가지를 병행해서 쓴다. 치료를 통해 백혈병세포가 거의 없어지고 환자가 증상을 느끼지 못하는 '완전관해'에 도달하는 비율은 50~70%수준으로 알려져 있다. 문제는 이중 절반정도가 재발한다는 데 있다.
AML 치료제는 최근 몇년사이 허가에 이어 급여권에 진입하면서 선택지를 넓혀왔다.
세계보건기구 분류에 따른 골수 아세포가 30%를 초과하는 조혈모세포이식 및 집중항암화학요법에 적합하지 않은 65세 이상의 성인 중 세포유전학적으로 고위험으로 새로 진단받은 급성골수성백혈병 환자에게 쓸 수 있는 세엘진의 비다자주(아자시티딘), 'WHO 분류에 따라 새롭게 진단받은, 표준유도요법을 시행할 수 없는 65세 이상 성인 환자의 원발성 또는 속발성 급성골수성백혈병'에 투여하는 얀센의 다코젠주(데시타빈) 등이 대표적이다.
길테리티닙(조스파타)는 여기다 치료옵션을 더한다. 길테리티닙은 'FLT3(저분자 FMS 유사 타이로신 키나아제 3)' 변이 양성인 급성골수성백혈병 환자를 타깃으로 하는 표적항암제. 급성골수성백혈병 환자 중 3분의 1 가량은 'FLT3' 유전자 돌연변이를 내포하고 있는 것으로 알려져 있는만큼 환자들의 기대도 크다.
특히 'FLT3' 유전자 변이를 동반한 환자들은 그렇지 않은 환자들에 비해 치료결과가 좋지 않은데다가 생존기간도 짧은 것으로 알려졌다.
길테리티닙은 이런 'FLT3' 유전자 변이를 타깃으로 하고 있고, 항암화학요법으로 치료받고 재발한 혹은 기존 치료에 불응하는 급성골수성백혈병의 치료에 쓰이는 점에서 임상적 가치가 크다.
글로벌 제3상 임상연구인 ADMIRAL(2215-CL-0301)에서는 'FLT3' 돌연변이 양성 R/R AML환자들에게 투여해 무사건 생존율(EFS), 완전 관해(CR), 완전 관해/부분적 혈액학적 회복을 동반한 완전 관해(CR/CRh) 비율, 수혈 의존성 등에서 긍정적인 결과를 얻었다. OS도 개선시켰다.
정리하면 길테리티닙은 예후가 좋지않은 'FLT3' 변이를 동반하면서 재발 또는 불응성인 급성백혈병환자들에게 새로운 치료 선택지를 제공하는 것이다.
'FLT3' 유전자 변이 표적치료제는 길테리티닙 외에도 노바티스의 라이답트가 있다. 이 신약은 재발이나 불응이 아닌 1차 치료제로 사용하도록 유럽에서 시판허가를 받았다. 국내에는 지난해 2월 허가됐다.
의료계 한 관계자는 "AML은 초기부터 암세포 수를 줄이는 게 중요한 치료법이다. 고령 환자나 유도유법을 적용할 수 없는 환자들에게 처방할 수 있는, 또 재발환자에게 쓸 수 있는 치료 선택지가 추가되는 건 환자들에게는 매우 희망적인 일"이라며 기대감을 내비쳤다.
