급성 골수성 백혈병환자(AML)에게 새로운 옵션의 치료제가 국내 시판허가를 획득했다.
식약처는 지난 6일 한국아스텔라스제약의 희귀전문의약품 길테리티닙푸마르산염제제인 '조스파타정40밀리그램'을 허가하고 이를 공지했다.
'조스파타정'은 FLT3 변이 양성인 재발 또는 불응성 급성골수성 백혈병 성인 환자 치료제로 FMS 유사 타이로신 키나아제(FLT3) 및 AXL의 억제제이다. FLT3를 외생적으로 발현하는 세포에서 FLT3 수용체의 신호전달 및 증식 작용을 억제하고, FLT3-ITD를 발현하는 백혈병 세포에서 세포사멸을 유도하는 작용기전을 갖고 있다.
이에 별다른 치료 대안이 없었던 급성 골수성 백혈병환자에게는 희소식이 아닐 수 없는 것. 급성 골수성 백혈병은 성인혈액암 중 가장 흔하지만 치료를 제대로 못할 경우 1년 이내 90%가 사망하는 질환이다. 하지만 적절한 치료로 수명연장뿐만 아니라 완치도 가능하다. 이번 '조스파타정' 출시는 이같은 환자들의 적절한 치료옵션에 활용될 전망이다.
'조스파타정'은 임상에서 길테리티닙 120mg을 투여 받은 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 환자에서 FLT3 인산화의 실질적인(90% 초과) 억제가 첫 투여 후 24시간 이내 빠르게 진행되고 지속된 결과를 보였다.
특히 3상 임상시험(ADMIRAL)에서 그 안전성 및 유효성이 확인됐다. 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 환자의 전체 생존기간(OS) 및 완전관해(CR)에서 비교 구제 화학요법에 비해 긍정적인 평가 결과를 얻었다.
구체적으로 보면 사망자율의 경우 '조스파타정'은 임상대상 247명 중 171명으로 69.2%, 구제 화학요법은 124명중 90명이 사망해 72.6%를 보여 상대적으로 비중이 낮았다.
또 전체 생존기간은 조스파타정이 9.3개월로 구제 화학요법 5.6개월 대비 3.7개월 길었다. CR도 전체의 34명으로 13.8%를 조스파타정이, 13명으로 10%인 구제 화학요법에 비해 높게 나타났다. 여기서 CR은 절대 호중구 수가 정상이고 적혈구 및 혈소판 수혈에 의존하지 않으면서 골수외 백혈병 증거가 없는 상태를 의미하는 것으로 조스파타정의 유효성을 확인할 수 있는 근거였다.
급성 골수성백혈병 환자의 3분의 1이 FLT3 유전자 변이를 내포하고 있는 것으로 알려진 만큼 신약 '조스파타정'이 환자치료에 어떤 변화를 일으킬 지 주목된다. 아울러 앞으로 보험등재의 절차가 남아있어 급여여부 또한 환자들의 이목을 집중되고 있다.
