희귀질환 치료제 신속등재 시범사업의 심의대상이 11개 의약품으로 좁혀졌다. 13개 제약사가 신청한 14개 가운데 해외 등재 요건을 충족한 의약품들이다. 보건복지부는 당초 최대 5개를 선정할 계획이었지만, 평가 결과에 따라 그보다 더 선정할 가능성도 열어둔 것으로 알려졌다.

8일 뉴스더보이스 취재결과, 한국아스트라제네카가 2개 의약품을, 나머지 12개 업체가 각각 1개씩 시범사업 참여를 신청했다. 이 중 잇비스마주·이마비주·코메클리캡슐은 해외 등재 요건을 충족하지 못해 심의대상에서 제외된 것으로 파악됐다.

대상 선정은 약제 평가 전문가 등으로 구성된 위원회가 맡는다. 대체 약제 유무와 질환의 중증도 등을 고려해 10월 중 결정할 예정이다. 복지부는 당초 계획한 최대 5개 외에 평가 결과에 따른 추가 선정도 검토할 수 있다는 입장이다.

시범사업..."먼저 접근성 높이고, 치료성과는 나중에 평가"

이번 시범사업의 핵심은 희귀질환 치료제의 건강보험 적용 시기를 앞당기는 데 있다. 기존 240일이 소요되던 등재 기간을 최대 100일 이내로 줄이는 것이 목표다.

이를 위해 등재 전 비용효과성 평가를 사후 임상성과에 기반한 평가로 전환한다. 약가와 약제비 총액은 사전에 정한 계약 조건을 적용해 절차를 간소화한다.

참여 대상은 허가를 받았거나 허가 절차가 진행 중인 희귀질환 치료제다. 약제 분야 주요 8개국인 A8 국가 중 3개국 이상에서 등재돼 있어야 한다.

혈우병부터 폐동맥고혈압까지…어떤 의약품 신청했나

심의대상에 포함된 11개 의약품은 혈액·면역·신경계 질환 등 여러 희귀질환을 대상으로 한다.

한국아스트라제네카는 보이데야정(다니코판)을 발작성 야간 혈색소뇨증, 사프넬로주(아니프롤루맙)를 전신홍반루푸스 적응증으로 신청했다. 광동제약의 락손정(이데베논)은 레버씨신경병증 치료제다.

한국엠에스디의 윈레브에어주(소타터셉트)는 폐동맥고혈압, 한국비엠에스제약의 레블로질주(루스파터셉트)는 베타지중해빈혈과 골수형성이상증후군을 신청 적응증으로 한다. 씨에스엘코리아의 헴제닉스주(에트라나코진 데자파르보벡)는 B형 혈우병 치료제다.

바이오젠코리아는 근위축성 측삭경화증 치료제 칼소디주(토퍼센)를 신청했다. 레오파마의 스페비고주(스페솔리맙)는 전신 농포성 건선, 입센코리아의 아이커보정(엘라피브라노르)은 원발성 담즙성 담관염을 적응증으로 신청했다.

넥세라파마코리아의 아감리현탁액(바모롤론)은 뒤쉔 근디스트로피, 베르토코리아의 조엔자정(레니올리십)은 활성화된 PI3K 델타 증후군 치료제다.

해외 등재 요건을 충족하지 못해 입구에서 막힌 의약품은 한국노바티스의 잇비스마주(오나셈노진 아베파르보벡·척수성 근위축증), 한국얀센의 이마비주(니포칼리맙·전신 중증 근무력증), 머크의 코메클리캡슐(미르다메티닙·신경섬유종증) 등 3개다.

한편 심의대상 11개 중 기존 급여심의를 받은 이력이 있는 의약품은 6개다. 보이데야정, 락손정, 윈레브에어주, 레블로질주, 헴제닉스주, 칼소디주가 여기에 해당한다.

보이데야정은 2025년 비용효과성이 불분명하다는 평가를 받았다. 락손정은 2021년과 2024년 임상적 유용성이 불분명하다는 평가 이력이 있다. 윈레브에어주는 2026년 비용효과성 미입증, 레블로질주는 2023년 비용효과성 불분명 이력이 파악됐다.

또 헴제닉스주는 2025년과 2026년 급여기준이 불분명하다는 심의 이력이 있고, 칼소디주는 2026년 임상적 유용성이 불분명하다는 평가를 받았다.

최은택 기자 다른기사 보기