대체 치료제가 없는 희귀질환 환자가 혁신 신약의 신속한 허가와 건강보험 급여 적용을 요구하며 국회 국민동의청원에 나섰다. 허가·급여 절차 지연으로 치료 기회를 놓치고 있다며 국가의 적극적인 역할을 촉구했다.

15일 국회 국민동의청원 게시판에는 ‘옥시베오(니로가세스타트) 허가 및 급여화 요청에 관한 청원’이 올라왔다. 보건의료 분야로 분류된 이번 청원의 동의 기간은 2026년 1월 15일부터 2월 14일까지다.

청원인은 인구 100만 명당 2~5명꼴로 발생하는 희귀질환인 ‘데스모이드 종양’을 앓고 있는 환자라고 밝혔다. 청원인에 따르면 현재 견갑골 안쪽에 16cm에 달하는 종양이 자리 잡고 있으며, 종양이 어깨 근육과 신경을 압박해 매일 칼로 베는 듯한 극심한 통증을 겪고 있다. 팔을 들어 올리는 일상적인 동작조차 어려워졌고, 통증으로 인해 밤잠을 이루지 못하는 날이 이어지고 있다고 호소했다.

기존 치료는 효과와 부작용 모두에서 한계에 부딪혔다고 밝혔다. 마땅한 치료제가 없는 상황에서 항암제 주사 치료를 받았지만, 마약성 진통제와 6시간마다 두 알의 진통제를 복용해도 견디기 힘든 근육통과 혀가 마르고 기운이 빠지는 극심한 부작용만 남았다는 설명이다. 치료 성공률도 2~30%에 불과해, 치료 효과에 대한 확신 없이 고통을 감내해야 했다고 토로했다.

청원인은 이러한 상황에서 유일한 희망으로 데스모이드 종양 전용 치료제인 ‘옥시베오(니로가세스타트)’를 언급했다. 이 약은 미국 식품의약품국(FDA)의 신속심사 대상으로 지정된 혁신 신약으로, 이미 미국과 유럽에서 허가를 받았고 최근에는 영국에서도 지난 1월 7일 승인됐다고 밝혔다.

그러나 국내에서는 아직 허가와 건강보험 급여 절차가 마무리되지 않아 환자들이 약을 사용할 수 없는 상황이라고 지적했다. 청원인은 “국가가 공인한 신속심사 약물이 행정적 절차로 지연되는 것은 환자의 생존권을 침해하는 일”이라고 주장했다.

청원인은 정부와 식품의약품안전처, 보건복지부를 향해 3월 내 신속 허가를 강력히 요청했다. 옥시베오는 식약처가 ‘글로벌 혁신제품’으로 인정한 약물인 만큼, 행정 절차를 이유로 환자들의 치료 골든타임을 놓치지 말아 달라고 호소했다.

아울러 허가와 동시에 건강보험 급여 적용을 병행해 줄 것을 요구했다. 수억 원에 이르는 약값을 개인이 감당할 수 없는 만큼, 대체 치료제가 없는 희귀질환 환자에게 ‘허가-급여 병행 제도’를 적극 적용해 3월부터 치료를 시작할 수 있게 해 달라는 것이다.

청원인은 “16cm 종양은 기다려주지 않는다”며 종양이 더 커져 영구적인 장애로 이어지기 전에 환자가 사회로 돌아갈 수 있도록 국가가 마지막 보루가 돼 달라고 요청했다. 이어 “거창한 미래가 아니라, 어깨 통증 없이 잠들고 내 손으로 세수를 할 수 있는 평범한 내일을 되찾고 싶다”고 밝혔다.

끝으로 청원인은 “희귀질환 환자의 생존권은 행정의 속도에 달려 있다”며 국민과 관계자들에게 옥시베오가 3월에 반드시 도입될 수 있도록 힘을 모아 달라고 호소했다. 청원 말미에는 더 이상 이 고통을 견디기 힘든 상황임을 전하며 간절한 부탁을 남겼다.

한편 스프링웍스의 경구용 감마 세크레타제(secretase) 효소 억제제 옥시베오는 전신 치료가 필요한 진행성 데스모이드 종양 성인 환자 치료제로 미국에서 2023년 11월 27일 시판 승인됐는데, 국내에는 아직 도입되지 않았다.

최은택 기자 다른기사 보기