첫 혈우병 유전자치료제 타이틀 경쟁에서 후발주자인 CSL가 우위를 점하게 됐다.
호주 CSL Behring은 24일 B혈 혈우병 유전자치료제 에트라나코진 데자파르보벡(Etranacogene dezaparvovec)에 대한 FDA 승인신청이 수락됐다고 발표했다. 승인목표 예정일은 11월 말이다.
FDA 승인을 받은 유전자치료제는 럭스터나와 졸겐스마 등 2품목이다. 에트라나코진이 승인된다면 최초의 혈우병 유전자 치료제가 된다. 단 세번째 품목이 될지 여부는 블루버드의 진테그로와 스카이소나 관련 6월 FDA 자문위 결정에 따라 달라진다.
에트라나코진은 개발사 유니큐어(UniQure)로 부터 2020년 CSL이 4억 5천만달러에 사들인 품목이다. FDA 승인신청 수락에 앞서 지난 3월 유럽의약청(EMA)으로 부터 승인신청이 수락된 바 있다.
선발주자였던 바이오마린((BioMarin)도 A형 혈우병 유전자치료제 발록스(Valox 성분명 valoctocogene roxaparvovec)에 대한 FDA 재승인 신청을 6월중 진행한다는 계획으로 미국내 상업화 과정에서 한발 뒤쳐지게 됐다.
발록스는 2020년 진행한 FDA 승인신청이 거부됐으며 유럽(EMA)에서는 승인신청을 자진취하 후 지난해 5월 재신청했다. 단 유럽승인신청건 관련 EMA 4월 검토업데이트(조치일자 2월)에 따르면 바이오마린이 제출한 소아환자 보완자료에 대해 승인했다. 즉 승인 검토가 연장되고 있어 유럽에서 먼저 승인된다는 보장도 없는 상황이다.
물론 에트라나코진과 발록스는 각각 B형, A형 혈우병유전자치료제 후보약물로 직접적인 경쟁품목은 아니다.
이외 유럽에서 승인된 이후 시장 철수했던 블루버드의 베타 지중해 빈혈치료제 진테그로와 로렌조오일병(부신백질이영양증) 치료제 스카이소나 등 2개 유전자 치료제의 FDA 승인여부에 향방은 6월 9,10일 열리는 FDA 자문위원회를 통해 결정된다.
유전자치료제 4품목이 FDA 승인을 위해 노력하는 모습이다.
