스프링웍스, 3상 평가변수 충족...가임기 여성 난소기능장애 독성
스프링웍스((SpringWorks) 테라퓨틱스의 니로가세스타트가 데스모이드 종양환자의 사망위험을 71% 낮춘 것으로 조사됐다.
스프링웍스는 24일 경구용 감마 세크레타제(secretase) 효소 억제제 니로가세스타트(Nirogacestat)의 DeFi 3상 임상결과를 발표했다. 1차 평가변수인 무진행 생존(PFS)의 HR은 0.29로 위약대비 질병의 진행위험을 71% 줄였다. (HR, 0.29; 95% CI, 0.15-0.55; P < .001)
2차 평가변수인 객관적 반응률도 위약대비 통계적 유의성을 확보했다고 스프링웍스는 설명했다. 3상은 142명의 환자를 대상으로 진행됐으며 세부 결과는 하반기 의료학회를 통해 공개할 예정이다.
다만 수용가능한 수준의 독성으로 내약성을 입증했으나 가임기 여성 대부분에서 난소 기능장애 독성을 경험했다.
또 앞서 진행된 1상(NCT00878189)과 2상(NCT01981551)에서는 무진행생존 중앙값에 도달하지 않아 데이터가 확보되지 않았다. 1상에서 7명의 환자에서 질병통제율은 100%, 부분반응 달성환자는 5명(71.4%) 였다. 2상에서 2년 연구기간동안 17명의 환자중 16명을 평가, 5명(29%)이 부분 반응했다.
데스모이드 종양은 폐, 간 등 주요기관을 보호하는 섬유아세포에 발생하는 흔하지 않은 종양으로 몸의 어느 부위에서나 발생한다. 주료 여성에 좀 더 많이 발생한다.
스프링웍스는 이번 임상을 기반으로 하반기 FDA에 신약신청서를 제출한다는 계획이다.
저작권자 © 뉴스더보이스헬스케어 무단전재 및 재배포 금지
