IDH1 변이 표적치료제 ‘팁소보정’의 건강보험 적용 범위가 이전 치료 경험이 있는 국소 진행성 또는 전이성 담관암으로 정해졌다. 담관암에서는 임상적 유용성과 비용효과성을 인정받았지만, 급성 골수성 백혈병 적응증은 대체약제 대비 비용효과성이 불분명하다는 이유로 약값 전액을 환자가 부담한다.

1일 보건복지부에 따르면 한국세르비에의 팁소보정(이보시데닙)이 이날부터 IDH1 변이 양성 담관암의 2차 이상 치료에 급여 적용된다. 250mg 정제의 상한금액은 정당 31만7000원이다.

팁소보는 이소시트르산 탈수소효소-1(IDH1) 억제제다. 급여 대상은 IDH1 변이 양성인 국소 진행성 또는 전이성 담관암 환자로, 이전 치료 이후 단독요법으로 사용한다.

담관암 허가사항상 권장 용량은 500mg으로, 250mg 정제 2정을 하루 한 차례 복용한다. 질병이 진행하거나 수용할 수 없는 독성이 발생할 때까지 치료를 지속한다.

치료 선택지 제한된 담관암…무진행 생존기간 개선 인정

약제급여평가위원회는 팁소보가 담관암에서 무진행 생존기간과 전체 생존기간 등 임상적 유용성을 개선하고, 경제성평가 결과 비용효과비가 수용 가능한 수준이라며 급여 적정성을 인정했다.

이전 치료 경험이 있는 진행성 IDH1 변이 담관암 환자 185명을 대상으로 한 3상 ClarIDHy 연구에서 무진행 생존기간 중앙값은 팁소보군 2.7개월, 위약군 1.4개월이었다. 질병 진행 또는 사망 위험비는 0.37로, 통계적으로 유의한 개선을 보였다.

최종 전체 생존기간 중앙값은 팁소보군 10.3개월, 위약군 7.5개월이었다. 이 분석에서는 통계적 유의성을 확보하지 못했지만, 위약군 환자의 팁소보 치료 전환 영향을 보정한 분석에서는 유의한 차이가 확인됐다.

위약군 61명 가운데 43명이 치료를 전환했으며, 이를 보정한 위약군의 전체 생존기간 중앙값은 5.1개월이었다. 보정 분석의 사망 위험비는 0.49였다.

관련 학회들은 수술이 불가능한 진행성·전이성 담도암의 예후가 나쁘고 2차 치료 선택지가 매우 제한적이라는 점을 들어, 팁소보와 치료적 위치가 동일한 약제가 없다는 의견을 제시했다.

백혈병은 비용효과성 문턱…약가유연계약으로 등재

팁소보는 IDH1 변이 양성 급성 골수성 백혈병을 새롭게 진단받은 만 75세 이상 또는 집중유도 화학요법에 적합하지 않은 동반질환이 있는 성인에서 아자시티딘과 병용하는 용도로도 허가돼 있다.

다만 이 적응증은 대체약제와 효과가 유사한 반면 소요비용이 높아, 이에 상응하는 비용효과성이 불분명하다는 평가를 받았다. 이에 따라 허가사항 범위 안에서 사용하더라도 약값 전액을 환자가 부담한다.

국민건강보험공단과 한국세르비에는 올해 8월 19일부터 10월 19일까지 약가·예상청구액 협상을 진행했다. 합의한 연간 대상 환자는 약 319명, 본인부담금을 포함한 예상청구액은 약 166억원이다.

보험자 부담 기준 재정소요액은 약 158억원으로 제시됐다. 다만 약가유연계약 적용에 따라 실제 재정소요액은 이보다 낮다.

최은택 기자 다른기사 보기