기존 치료를 받아도 빈혈과 극심한 피로, 반복적인 수혈 부담에서 벗어나지 못하는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자들이 보이데야(성분명 다니코판)의 신속한 건강보험 등재를 촉구했다. 현재 치료를 유지하면서 남아 있는 증상을 개선할 수 있도록 부가요법에 대한 접근성을 보장해 달라는 요구다.

한국발작성야간혈색소뇨증 환우회(회장 임주형)는 지난 23일 보건복지부에 이 같은 내용을 담은 공식 의견서를 제출했다고 26일 밝혔다.

환우회는 보이데야의 신속한 건강보험 등재와 함께 환자별 질환 상태와 치료 필요성을 고려한 선택권 보장, 실제 진료 상황을 반영한 합리적인 급여기준 마련을 요청했다. 정부의 ‘희귀질환 치료제 신속등재 시범사업’이 기존 치료에도 미충족 수요가 남아 있는 환자들의 치료 기회 확대로 이어져야 한다는 취지다.

기존 치료로 생존 개선됐지만…일부 환자는 빈혈·피로 지속

PNH는 적혈구가 비정상적으로 파괴돼 심각한 빈혈과 혈전증 등 생명을 위협하는 합병증을 유발할 수 있는 희귀 혈액질환이다.

환우회는 울토미리스 등 C5 억제제 도입으로 환자들의 생존과 치료 환경이 크게 개선됐지만, 일부 환자는 치료를 지속하는 중에도 혈관외용혈로 인한 빈혈과 피로, 수혈 부담을 겪고 있다고 설명했다. 혈관외용혈은 적혈구가 비장이나 간 등 혈관 밖에서 파괴되는 현상이다.

의견서에는 지속적인 빈혈과 피로가 환자의 일상생활을 제한하고, 반복적인 수혈은 추가적인 합병증 위험으로 이어질 수 있다는 우려도 담겼다.

환우회는 “치료제를 사용하고 있다는 사실이 곧 충분한 치료를 받고 있다는 의미는 아니다”라며 기존 치료로 해결되지 않는 증상이 남아 있다면 이를 개선할 추가적인 치료 기회를 보장해야 한다고 강조했다.

“다른 치료제 있어도 전환 어려운 환자 고려해야”

환우회는 새로운 PNH 치료제의 등장으로 선택지가 확대됐더라도 모든 환자의 치료 문제가 해결되는 것은 아니라고 지적했다. 환자마다 질환 상태와 치료 이력이 달라 적합한 치료방법도 다르다는 것이다.

특히 혈전증 발생 이력이 있거나 혈전 위험이 높은 환자, 기존 C5 억제제로 혈관내용혈이 안정적으로 조절되는 환자에게는 현재 치료를 유지하는 것이 중요할 수 있다고 설명했다. 남아 있는 빈혈을 개선하기 위해 기존 치료를 중단하고 다른 약제로 전환하는 데 신중한 판단이 필요하다는 주장이다.

환우회는 치료제 전환 후 돌발성용혈이 발생해 기존 치료로 복귀하거나 추가 치료가 필요했던 사례도 보고되고 있다고 밝혔다. 돌발성용혈은 치료 중 갑작스럽게 용혈이 나타나는 현상이다.

보이데야는 기존 C5 억제제 치료를 유지하면서 혈관외용혈을 추가로 조절하는 부가요법이다. 환우회는 임상시험에서 혈색소 수치 개선과 수혈 부담 감소가 보고됐다며, 기존 치료의 안정성을 유지하면서 남아 있는 증상을 관리해야 하는 일부 환자에게 중요한 선택지가 될 수 있다고 설명했다.

신속등재·선택권·급여기준 개선 등 세 가지 요청

환우회가 복지부에 전달한 요구는 크게 세 가지다.

우선 기존 C5 억제제 치료 중에도 임상적으로 의미 있는 혈관외용혈과 지속성 빈혈을 겪는 환자들이 필요한 치료를 받을 수 있도록, 신속등재 시범사업을 통해 보이데야의 급여 적용을 적극 검토해 달라고 요청했다.

또 기존 치료를 유지해야 하는 환자들이 다른 치료제로의 전환만을 선택하도록 제한되지 않도록 해 달라고 요구했다. 담당 전문의의 판단에 따라 부가요법을 선택할 수 있도록 급여 접근성을 보장해야 한다는 것이다.

급여기준에는 지속성 빈혈과 수혈 필요성 등 객관적인 치료 필요성을 반영해 달라고 주문했다. 특히 검사 환경의 차이나 불필요하게 경직된 기준 때문에 치료가 필요한 환자가 배제되지 않도록 검토해야 한다고 강조했다.

환우회는 효과와 안전성이 확인된 치료제가 존재하더라도 보험급여가 적용되지 않아 접근하기 어렵다면, 환자에게는 여전히 선택할 수 없는 치료로 남는다고 지적했다.

임주형 회장 “필요한 치료 받고 경제적 부담 덜 수 있기를”

임주형 환우회장은 “저 역시 보이데야를 사용하고 있는 환자로서, 이 치료제가 PNH 환자들의 치료와 삶의 질 개선에 얼마나 중요한 역할을 할 수 있는지 직접 체감하고 있다”고 말했다.

이어 “기존 치료에도 여전히 빈혈과 피로로 고통받는 환자들에게 보이데야는 단순히 또 하나의 치료제가 아닌, 일상을 되찾을 수 있는 소중한 치료 선택지”라고 했다.

임 회장은 신속등재 시범사업이 실제 치료가 절실한 환자들에게 도움이 되기를 바란다며 “보이데야가 신속하게 건강보험에 등재되어 더 많은 환자들이 경제적 부담을 덜고 필요한 치료를 받을 수 있기를 간절히 희망한다”고 밝혔다.

환우회는 “희귀질환 환자에게 중요한 것은 치료제의 숫자가 아니라, 자신의 상태에 적합한 치료를 실제로 받을 수 있는 기회”라며 정부의 적극적인 검토를 요청했다.