식약당국이 희귀 연부조직 종양인 데스모이드종양 치료제 ‘오그시베오정(니로가세스타트이브롬화수소산염)’을 혁신제품 신속심사(GIFT) 대상 품목으로 지정했다.

기존 치료대안이 사실상 제한적인 희귀질환 영역이라는 점이 반영된 것으로, 이르면 오는 7월 국내 도입 가능성도 제기된다.

12일 식품의약품안전처에 따르면 한국머크가 신청한 오그시베오정은 ‘전신 치료를 필요로 하는 진행성 데스모이드종양 성인 환자 치료’를 적응증으로 지난 4월21일 신속심사 대상으로 지정됐다.

데스모이드종양은 공격성 섬유종증(Aggressive fibromatosis)으로도 불리는 희귀질환이다. 다른 장기로 전이되는 경우는 드물지만 국소 침윤 형태로 자라면서 통증과 기능 손상, 장기 압박 등을 유발할 수 있다. 수술 후에도 재발률이 높아 치료가 쉽지 않은 질환으로 알려져 있다.

식약처는 이번 지정 사유를 ‘기존 치료법 없음’으로 분류했다. 유효성·안전성 개선보다는 치료 선택지가 제한적인 질환이라는 점을 중점적으로 고려한 것이다.

오그시베오정의 주성분 니로가세스타트는 감마 세크레타아제(gamma secretase, GS) 억제제다. Notch intracellular domain(NICD) 생성 과정을 차단해 신호전달을 억제함으로써 종양 성장을 막는 기전이다.

오그시베오정은 국내 희귀의약품으로도 지정됐다. 식약처는 올해 2월24일 희귀의약품으로 지정했으며, 미국 FDA와 유럽 EMA에서도 희귀의약품 지정을 받았다.

특히 미국에서는 패스트트랙(FT), 혁신의약품 지정(BTD), 우선심사(PR) 등을 적용받아 2023년 11월 허가를 획득했다. 유럽에서는 2025년 허가를 받았다.

국내에서도 신속심사 트랙을 밟는다. 식약처가 운영하는 혁신제품 신속심사 제도인 이른바 GIFT(Global Innovative products on Fast Track) 대상이 된 것이다. GIFT는 생명을 위협하거나 중대한 질환 치료에 필요한 혁신 의약품 가운데 사회적 요구가 크고 치료적 가치가 높은 품목을 대상으로 한다.

GIFT로 지정되면 품목별 전담 심사팀 운영과 허가 전 사전상담, 단계별 자료 검토, 우선 심사 등이 이뤄진다. 특히 통상 허가심사 기간보다 크게 단축된 90일 이내 허가를 목표로 심사가 진행될 수 있다는 점이 특징이다.

업계에서는 오그시베오정이 지난 4월21일 GIFT 대상으로 지정된 만큼 심사가 순조롭게 진행될 경우 이르면 오는 7월 중 국내 허가 가능성이 있다는 전망도 나온다.

식약처는 최근 항암제와 희귀질환 치료제를 중심으로 GIFT 적용 사례를 확대하고 있다. 기존 치료수단이 부족하거나 없는 질환 영역에서 환자 치료 접근성을 높이기 위한 취지다.

다만 현재 공개된 적응증은 허가 신청 기준 내용으로, 실제 최종 효능·효과는 허가심사 과정에서 제출 자료 검토를 거쳐 변경될 수 있다.

한편 지난 1월 국회 국민동의청원 게시판에는 데스모이드종양 환자가 오그시베오정의 신속 허가와 건강보험 급여 적용을 요청하는 청원을 올리기도 했다.

청원인은 견갑골 안쪽에 16cm 크기의 종양으로 극심한 통증과 기능 장애를 겪고 있다며 “대체 치료제가 없는 상황에서 오그시베오가 유일한 희망”이라고 호소했다. 또 “국가가 신속심사 대상으로 지정한 약물이 행정 절차로 지연되는 것은 환자의 생존권 침해”라며 허가와 급여 절차를 조속히 진행해 달라고 촉구했다.

최은택 기자 다른기사 보기