식품의약품안전평가원의 혁신의료제품 신속심사(GIFT) 제도를 통해 총 41개 품목이 국내에서 허가된 것으로 나타났다. 성분 기준으로는 25개다. 또 특성상 항암·면역·혈액질환과 신경계·대사계 희귀질환 등 기존 치료대안이 부족했던 질환군이 대부분을 차지했다.

8일 식품의약품안전평가원이 최근 발간한 ‘혁신의료제품 신속심사 3년-GIFT 성과브리프’ 자료를 보면, 41개 허가 품목의 제형 구성은 화학의약품 22개, 생물의약품 19개로 비교적 균형 있게 분포했다. 

회사 국적 기준으로는 다국적 제약사의 국내 법인이 허가한 품목이 31개로 전체의 4분의 3 이상을 차지했다. 로슈, 아스트라제네카, 화이자, 얀센, 노바티스, 릴리, 입센코리아, 다케다, 암젠, MSD, 길리어드, 바이오젠, 레코르다티코리아 등이 해당 업체들이다.

국내 제약사도 한독, 안트로젠, 신풍제약, 메디팁, 삼오제약, JW중외제약, GC녹십자 등이 10개 품목을 허가받았다. 

연도별 허가 현황을 보면 2023년에는 룬수미오주(모수네투주맙) 1개 품목만이 허가됐지만, 2024년에 들어 총 24개 품목이 허가되며 제도 시행 3년 차에 본격적인 성과가 집중된 것으로 확인된다. 

2025년에도 1~8월 사이 이미 16개 품목이 허가돼 신속심사 절차를 통한 시장 진입 속도가 꾸준히 유지되고 있다. 

특히 2024년에는 엠파벨리(페그세타코플란), 티루캡(카피바설팁), 플루빅토(루테튬 비피보타이드테트라세탄), 엘렉스피오(엘라나타맙), 콰지바주(디누툭시맙베타), 탈베이(탈쿠에타맙), 보이데야(다니코판), 빌베이(오데빅시바트), 파발타(입타코판) 등 다수의 중증·희귀질환 치료제가 허가됐다.

개별 품목을 살펴보면, 연골무형성증 치료제 복스조고(보소리타이드), IgAN 치료제 (네페콘), 자가면역성 혈액질환 치료제 포스타마티닙(타발리스), 근위축성측삭경화증(ALS) 치료제로 개발된 토퍼센(칼소디), 소아 신경모세포종 치료제 디누툭시맙베타(콰지바주) 등 고위험군·희귀질환 중심의 치료제가 눈에 띈다. 

또한 악시캅타젠실로류셀(예스카타)·안발캅타젠오토류셀 등 세포유전자치료제 기반 품목도 포함돼 고난도 치료기술의 신속 도입이 확대되고 있음을 보여준다.

아울러 생물의약품과 화학의약품 모두에서 신규 치료제 비중이 높지만, 특히 생물의약품은 면역항암·세포치료·항체 기반 치료제 비중이 크다. 모수네투주맙, 엘라나타맙, 탈쿠에타맙 등 T세포 관여 기전 약물과 소타터셉트(윈레브에어) 같은 신개념 기전의 순환계 치료제도 잇따라 허가됐다. 화학의약품 역시 페그세타코플란, 퍼토브루티닙, 입타코판 등 희귀질환 대상 경구제 중심으로 다변화됐다.

전체적으로 GIFT 품목허가 목록은 희귀·중증질환 분야에서 신속한 치료제 도입이 이뤄지는 흐름을 집약적으로 보여준다. 다국적 제약사가 주도하는 글로벌 혁신 의약품의 국내 진입 속도가 눈에 띄게 빨라졌으며, 국내 제약사 역시 복수의 희귀질환 치료제와 특수제형 치료제를 허가받으며 신속심사 체계 활용을 확대하고 있다. 

GIFT 제도 도입 이후 희귀질환·난치질환 환자들의 새로운 치료 접근성이 가시적으로 넓어지고 있다는 평가가 나온다.

앞서 식품의약품안전처는 이번 자료집 발간과 관련 "GIFT는 환자 중심 규제혁신의 핵심 제도로, 신속하면서도 과학적 기준에 따른 심사를 통해 중증·희귀질환 환자의 치료 접근성을 높이는 데 지속 기여할 것”이라고 설명했다.

이어 "개발사가 준비한 자료부터 분야별로 동시에 심사하는 수시 동반심사, 글로벌 심사기준을 시차 없이 적용하는 전담 심사체계, 부처 간 협업을 통한 약가 조기 등재 체계 등을 지속 강화한다는 계획"이라고 했다.

한편 이 자료에는 11월 13일 허가된 GIFT 지정 35호 제1형 원발성 고옥살산뇨증(Primary Hyperoxaluria Type 1, PH1) 치료를 위한 수입 희귀의약품 ‘옥스루모주(성분명 루마시란나트륨)’는 포함돼 있지 않다. 이 약제를 추가하면 허가 성분수와 품목수는 각각 27개와 42개로 늘어난다.

최은택 기자 다른기사 보기