ALS 후보 '뉴로운' FDA 신청거부 재논의 자문위 개최
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ALS 후보 '뉴로운' FDA 신청거부 재논의 자문위 개최
  • 주경준 기자
  • 승인 2023.03.28 12:23
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브레인스톰, 신청서 두차례 반려에 반발 'File Over Protest' 활용

근위축성 측삭 경화증(루게릭병) 치료제 후보  '뉴로운' (NurOwn/자가 MSC-NTF 세포)에 대한 거부된 승인 신청서 관련 FDA 자문위원회가 개최된다.

브레인스톰은 27일 두차례에 거쳐 FDA에 제출한 승인신청이 반려된데 반발 'File Over Protest' 절차를 활용 자문위원회의 개최를 요청했으며 FDA가 이를 수용했다고 밝혔다.

접수거부 항의절차는 승인검토 단계에 진입하지 못하고 신청서가 반려된 경우 해당제약사가 활용할 수 있는 항의권리. 21년과 22년 두차례 신청요건 미충족을 사유로 승인신청이 거부된데 따라 브레인스톰이 해당제도를 활용, 자문위가 열리게 됐다. 일정은 미정이다.

브레인스톰은 새로운 치료법에 대한 요구가 많은 루게릭병 환자를 위한 추가 치료옵션을 제공하기 위해 자문위 개최를 요청했다며 해당 회의를 통해 임상 유효성에 대한 광범위한 검토가 이뤄지길 기대한다고 밝혔다.

한편 승인신청은 3상(NCT03280056)을 기반으로 진행됐으나 당시 1차 ALS 기능평가척도 ALSFRS-R에서 임상반응 기준점(1.25점/월)이상 개선된 환자, 즉 증상악화가 늦춰지는 비율은 28주차에 33%대 위약 28%로 큰 차이가 없었다.

다만 추가분석을 통해 ALSFRS-R 35점이하 일부 환자에 대한 하위분석을 뉴로운군 33%, 위약군 16%라는 임상기준점 도달 환자비율 등을 제시했다. 이외 전체생존 비율, 뇌척수액 증가 등 바이오마커의 개선 등을 제시했으나 FDA는 신청서 자체를 반려했다.

접수거부 항의 절차에 따라 자문위는 임상 효용성에 대해서도 함께 평가하게 되며 승인권고여부까지 논의가능하다. 또 승인 권고에 준하는 검토가 이뤄질 경우 우선심사 경로로 승인목표예정일이 잡히게 된다.



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