브레인스톰, 거부문제 논의 타입A 회의 요청키로
브레인스톰의 루게릭(근위축성측색경화증, ALS) 세포치료제 후보 '뉴로운'(NurOwn)의 FDA 승인신청이 거부됐다.
브레인스톰은 10일 FDA루부터 뉴로운에 대한 승인신청을 거부하는 서신을 받았다고 밝혔다. 21년 2월 임상데이터 부족을 사유로 승인신청이 반려된데 두번째다.
이에 승인신청 접수거부에 대하 논의하게 위해 FDA와 Type A 회의를 요청하고 논의를 지속할 계획이다.
브레인스톰은 3상 임상을 통해 루게릭 환자에 상당한 기여를 하고 있다고 믿고 있으며 환자들의 요구를 해결하기위해 끊임없는 노력을 계속해 나가겠다고 덧붙였다.
두번째 승인신청도 승인신청이 거부된 3상(NCT03280056)을 기반으로 한다. 당시 1차 ALS 기능평가척도 ALSFRS-R에서 임상반응 기준점(1.25점/월)이상 개선된 환자, 즉 증상악화가 늦춰지는 비율은 28주차에 33%대 위약 28%로 이점을 확인하지 못했다.
이후 ALSFRS-R 35점이하 일부 환자에 대한 하위분석에서 뉴로운 33%, 위약군 16%라는 임상기준점 도달 환자비율과 전체생존 비율, 뇌척수액 증가 등 바이오마커의 개선을 기반으로 다신 신청을 추진했다.
저작권자 © 뉴스더보이스헬스케어 무단전재 및 재배포 금지
