프레시젠, PRGN-3006 급성 골수성 백혈병 희귀약 이어 추가지정
프레시젠(Precigen)은 신속한 제조가 가능한 CAR-T 치료제 후보약물 PRGN-3006이 4일 FDA로 부터 패스트랙 지정을 받았다고 발표했다.
앞서 2020년 1월 희귀의약품으로 지정 받은 약물로 치료 적응증은 급성 골수성 백혈병(AML)이다.
기존 CAR-T 치료제와 차이점은 바이러스 벡터를 활용하지 않고 전기천공법을 활용, 긴제조 공정없이 짧은시간내 환자에게 투약할 수 있다는 점이다.
즉 환자의 혈액에서 분리한 T세포를 배양하고 항원을 공격할 수 있도록 키메라 항원유전자를 바이러스벡터를 매개로 전달하는 방식에 비해 제조시간을 단축할 수 있다.
일시적인 전기자극을 주는 전기천공법(electroporation)을 통해 CAR 유전자를 세포에 직접 투입해 하루밤이면 제조가 완료될 수 있다고 프레시젠은 설명했다.
프레시젠은 하룻밤사이 제조가 가능하다는 점에서 제조시스템을 'Sleeping Beauty'로 명명했다.
PRGN-3006는 재발성 불응성 급성 골수성 백혈병과 고위험 골수이형성 증후군 환자를 대상으로 1상(NCT03927261)이 진행되고 있다. 표분수는 적지만 림프구고갈 요법 후 AML 환자에서 용량의존적으로 차이를 보인 가운데 객관적 반응율은 50%였다.
림프구 고갈 요법이 없는 환자에서도 33%에서 European LeukemiaNet 기준으로 안정적 질환상태를 3개월간 유지했다.
이같은 중간분석내용은 지난해 미국 혈액암학회(ASH) 연례회의에서 구두와 초록을 통해 발표됐다.
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