삼성서울병원서 '고위험 임상연구'로 추진
유전병인 샤르코마리투스병에 대한 치료연구가 추진된다.
보건복지부는 5월 25일 올해 제5차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회를 열고 4건의 첨단재생의료 임상연구과제를 심의해 이중 삼성서울병원이 신청한 1건을 적합 의결하고 나머지는 기각했다고 밝혔다.
적합 의결된 과제는 다른 사람의 탯줄에서 유래한 중간엽줄기세포(EN001)를 이용해 '샤르코마리투스병 1E' 환자를 치료하는 연구다.
이 질환은 사지근육위축, 감각소실, 균형·보행장애, 실명, 청각장애, 호흡장애, 척추측만증 등 위중한 증상을 보이는 희귀난치 유전성 신경병증(말초신경질환)으로 알려져 있다.
현재까지 허가받은 치료제는 없고, 증상 완화를 위한 대증적 약물요법과 재활치료 또한 효과가 거의 없는 상황이다. 시행기관인 삼성서울병원은 해당 연구를 통해 보행 및 균형 기능, 신경 재생 기능 등의 탐색적 치료 효과를 보일 것으로 기대하고 있다고 했다.
고형우 심의위원회 사무국장은 "현재 심의위원회에서는 대체치료제가 없거나 근본적인 치료가 가능한 치료제가 없는 경우 안전성이 확보된다는 전제하에 연구를 폭넓게 인정하고 있다"고 말했다. 이어 "(이를 통해) 희귀·난치질환자들의 삶의 질을 개선할 수 있는 기회가 더 많이 제공될 수 있을 것으로 기대한다"고 했다.
한편 이 과제는 고위험 임상연구여서 추가로 식품의약품안전처장의 승인을 받아야 한다.
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