주사제형 파브리자임·레프리갈과 경쟁구도
이탈리아 소재 치에시(Chiesi) 파마슈티컬스의 파브리병 치료제 'PRX-102' 유럽승인을 받았다.
개발사인 이스라엘 소재 프로탈릭스(Protalix) 바이오테라퓨틱스와 상업화를 담당할 치에시 그룹산하 희귀질환 사업부는 성인 파브리병 환자 치료제 PRX-102(pegunigalsidase alfa)가 5일 유럽(EU) 집행위 승인을 받았다고 발표했다.
PRX-102는 반감기를 늘리는 페길화(Pegylated)를 통한 격주 투여토록 고안된 α-갈시다제A 효소 대체요법으로 FDA 승인에 앞서 유럽승인을 먼저 확보했다.
FDA 승인도전은 제조시설의 문제를 지적받아 2021년 4월 완결된 응답서신(CRL)을 통해 승인 거부된 바 있다. 이후 2022년 11월 재승인신청을 접수, 승인여부 결정을 기다리고 있다.
파브리병은 당지질 대사에 관여하는 리소좀 결핍으로 발생하는 유전성 희귀질환으로 리소좀에 있는 가수분해 효소인 α-갈락토시다아제 효소가 활성화되지 않아 유년과 청년기 통증, 이상감각 등 다양한 증상을 유발한다. 이후 신, 심장질환, 뇌혈관질환으로 중년기에 사망하게 된다.
기존 치료제로는 주사제형의 파브라자임, 레프라갈과 경구치료제인 갈라폴드 등이 있다. 글로벌 승인을 받은 모든 품목이 국내 도입됐으며 각각 한독(개발사 아미쿠스), 사노피, 다케다에서 공급한다.
FDA 승인은 파브라자임(2003년 사노피/젠자임), 갈라폴드(18년 8월 아미쿠스) 등이며 레프라갈(샤이어/다케다)은 2007년 유럽승인을 받았다.
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