환자 중심 의약품 개발...미국 FDA는 어떻게 추진
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환자 중심 의약품 개발...미국 FDA는 어떻게 추진
  • 엄태선 기자
  • 승인 2022.10.05 06:34
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식품의약품안전평가원, 미국의약품 규제동향 정보집 공유

미국에서 환자 중심 의약품 개발은 어떻게 진행되고 있을까.

식품의약품안전평가원은 최근 미국의약품 규제동향 정보집을 통해 '환자중심 의약품 개발(PFDD, Patient-Focused Drug Development)에 대해 공유했다.

공유된 내용을 보면 먼저 환자중심 의약품개발은 환자 및 케어 제공자로부터 환자 경험데이터 및 기타 관련 정보를 수집해 의약품 개발 및 규제 결정을 위해 제출하는 것을 의미한다고 설명했다.

FDA는 2012년 특정 질병과 현재 사용 가능한 치료법에 대한 환자의 관점을 보다 체계적으로 파악하기 위해 PFDD 이니셔티브를 수립했으며 이는 FDA 주도의 PFDD회의를 개최, PFDD 회의는 환자 대변인, 연구자, 의약품 개발자, 의료서비스 제공자 및 정부 기관을 포함한 주요 이해관계자들을 초대해 진행했다. 이 회의는 공개 회의 중 유일하게 환자들을 더 개입시키고, 가장 유의미한 증상과 해당 증상의 일상생활에 대한 영향, 현재 가능한 치료법에 대한 관점에 대한 환자들의 의견을 듣는 형식으로 디자인했다. 

현재 FDA는 총 4가지 단계로 나눠 PFDD 방법론에 대한 가이던스를 개발중이며 현재까지 3개의 가이던스를 발간했다.

첫 가이던스 '포괄적이고 대표적인 의견 수집'의 경우 지난 2020년 6월 발간됐으며 환자정보 수집을 계획할 때 사용할 수 있는 표본 추출 방법, 잠재적인 연구질문과 방법 간의 관계에 대한 개요가 담겨져 있다.

두번째 가이던스인 '환자에게 중요한 것을 식별'의 경우 지난 3월 발간됐으며 증상의 어떤 측면, 질병의 영향 및 기타 문제가 환자에게 중요한지 정보수집방법, 인터뷰 수행, 인터뷰 가이드 개발, 설문조사 질문 유형 선택, 인구통계 및 설문조사 정보 수집 고려 사항 등을 포함해 질적 연구를 수행하는 방법을 담았다.

지난 6월, 가장 최근 발간된 '목적에 맞는 임상적 성과 평가선택, 개발 또는 수정'의 경우 환자에게 중요한 결과를 측정하기 위해 임상결과 평가를 선택, 수정, 개발 및 검증하는 접근방식에 관해 설명한 가이던스이다.

앞으로 개발될 가이던스는 규제의사결정을 위해 임상결과데이터를 임상결과 지표에 통합하는 내용이다.

목적에 맞는 환자 중심 임상적 성과평가 개발 로드맵의 경우 질병 또는 상태를 이해에서 임상적 이점 및 위험을 확인, 결과지표를 선택 또는 개발로 이어진다.

여기서 고려사항은 임상적성과 평가가 적절하다는 것을 증명하기 위해 특정 임상적 성과 평가가 어떻게, 왜 적합하다고 생각하는지 근거를 제시해야 한다.

이번 최근동향에 대한 시사점은 미국 FDA가 마련한 가이던스 중 환자중심의 임상적 성가평가는 기존의 지표를 반영하지 못하는 중요한 환자 주관적 경험을 의약품 개발과정에 반영할 수 있다는 점에서 중요하며 이를 의약품 개발과정의 규제의사결정에 활용하기 위한 노력이 필요하다고 봤다.

또 임상적성과평가가 사용 목적에 적합하고 타당성과 신뢰성 있게 측정됐다는 근거를 제시하도록 해 이를 규제의사결정에 유용하게 활요할 수 있으며 환자중심의 임상적 성과를 평가함에 있어 기존 임상성과들과 다른 정성적 측면과 주관적 측면을 객관적으로 측정하고 이러한 환자중심 임상적 성과가 추가적으로 고려될 규제 맥락에 대한 가이던스가 필요하다고 덧붙였다.   


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