초고가 '원샷치료제'인 척수성근위축증치료제 졸겐스마주(오나셈나젠 아베파르보벡) 첫 급여 승인 사례가 나왔다. 모두 3건이다.
29일 건강보험심사평가원에 따르면 올해 8월부터 건강보험을 적용받고 있는 졸겐스마주는 급여투여 전에 심사평가원으로부터 사전승인을 받아야 한다.
급여는 신규 투여와 스핀라자주 교체투여, 2가지 방식이 있는데, 진료심사평가위원회 8월 회의에는 5건의 교체투여 안건이 올라왔다.
심의결과 5건 중 3건은 승인되고, 1건은 기각됐다. 또 나머지 1건은 자료보완 조치됐다.
졸겐스마 급여개시일 이전부터 스핀라자주를 투여하고 있는 24개월 여아 2명과 23개월 여아 1명은 투여대상 조건을 모두 만족하고, 제외기준에 해당하지 않아 졸겐스마주 교체 투여를 승인받았다.
반면 23개월 여아는 만성호흡부전상태로 현재 마스크 인공호흡기를 사용하고 있고, 하루 2시간 씩 2번 인공호흡기를 떼는 것이 가능한 상태(하루 20시간 인공호흡기 사용)로 확인돼 교체투여가 불승인됐다.
현행 급여기준 고시가 영구적 인공호흡기 사용이 필요하거나 기관절개술(tracheostomy)을 받은 경우 졸겐스마주 교체투여 대상에서 제외하도록 정하고 있기 때문이다.
17개월 여아의 경우 운동기능평가의 정확성을 확보하기 위해 최근 동시에 시행한 운동기능평가자료(HINE-2 및 CHOP-INTEND)와 동영상자료 보완하도록 했다.
한편 같은 날 스핀라자는 신규 2건, 모니터링 39건, 이의신청 2건 등 총 43건의 안건이 올라갔다. 이중 신규 신청 2건과 모니터링 39건은 모두 승인됐지만, 이의신청은 모두 기각됐다.
