BMS(이전 세엘진)의 골수형성이상증후군 치료제 비다자(아지시티딘)가 희귀혈액암인 연소형 골수단구성 백혈병을 적응증으로 FDA 승인됐다.
BMS는 2004년 승인된 비다자의 제네릭 공세에 대응, 경구용 아지시티딘 성분의 오뉴렉을 급성 골수성백혈병 치료제를 출시한 바 있다. 더불어 비다자는 FDA 승인 18년만에 새로운 적응증을 추가 확보하게 됐다.
FDA는 20일 연소형(소아) 골수단구성백혈병(JMML) 1차 치료제로 비다자를 승인했다고 발표했다. 승인기반 임상은 AZA-JMML-001(NCT02447666)이다.
JMML 소아환자 18명을 대상으로 조혈모세포 이식 전 비다자의 안전성과 효과를 살핀 결과 28일을 1주기로 3주기 투약결과 9명(50%)의 환자가 임상반응을 보였다. 이중 3명은 완전관해, 6명은 부분관해였다.
반응까지 중앙값은 1.2개월, 환자의 94%가 줄기세포 이식을 받았으며 평군 이식기간은 4.6개월이었다. 흔한 부작용은 환자의 30%이상에서 발생한 발열, 발진, 상기도 감염, 빈열 등이다.
FDA는 신청자가 자발적으로 제출한 평가자료를 활용, 승인목표예정일보다 1개월 먼저 승인하게됐다고 설명했다.
비다자 제네릭은 국내에서 2018년 보령(상품명 비자다킨)과 삼양홀딩스(상품명 아자리드)에서 출시됐다.
비다자의 국내적응증은 인종군에서 좀 더 포괄적인 FDA 승인 이력에 비해 구체적이고 골수형성이상증후군 이외 만성 골수단핵구성 백혈병, 20~30% 아세포를 갖는 다계열 이형성증의 급성골수성백혈병, 골수 아세포가 30%를 초과하는 조혈모세포이식 및 화학요법이 적합하지 않은 65세 이상의 고위험 급성골수성 백혈병 등의 적응증을 갖고 있다.
