동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 치료제로 후발 주자인 리제네론의 '에브키자'(Evkeeza,에비나쿠맙)가 5~11세 환자대상 3상 임상에서 1차 평가 변수를 달성했다.
리제네론은 지난 21일 자사의 ANGPTL3(안지오포이에틴 유사 3/ARP1.ARP2.HAFRP) 억제제 에브키자가 5~11세 대상 3상에서 저밀도지단백 콜레스테롤(LDL-C)를 평균 48% 감소시켰다고 밝혔다.
3상(NCT04233918)은 5~11세 환자 20명을 대상으로 진행됐다. 공개단일군으로 약동성을 평가하는 1b상(파트 A)와 LDL-C 감소효과를 살핀 3상(파트 B)로 나눠 진행됐다.
파트 B에 참여한 소아는 14명으로 평균 LDL-C 수치는 평균 264mg/dL였다. 4주마다 20주 투약후 24주차에 환자의 79%가 절반 이상 LDL-C 수치를 낮췄다. 평균 LDL-C 감소 수치는 132mg/dL였다. 결과적으로 치료목표 기준선 <130mg/dL에 근접한 수준에 도달했다.
흔한 부작용은 인후통 21%, 상복부통증, 설사, 두통, 비인두염이 각각 14%에서 발생했다. 2건의 중중 이상반응(대동맥판협착증 과 편도선염)은 치료과 관계 없는 것으로 간주됐다.
HoFH는 젊은 나이에 사망을 유발하는 심장질환이 우려되는 만큼 5세 전후 지단백 성분채집술 시술이 권고되고 있어 조기 투약 옵션 중요성이 높은 치료군이다.
동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 적응증을 갖고 경쟁 중인 약물은 암젠의 레파타와 사노피의 프랄런트 등 PCSK9 억제제 계열 약물이다. 프랄런트의 경우 사노피와 에브키자를 보유한 리제네론의 협업 제품이다.
레파타와 프랄런트는 적응증의 하나로 각각 10세 이상, 성인환자 HoFH 대상 적응증을 갖고 경쟁하고 있다. 에브키자는 지난해 12월 승인된 이후 현재 12세 이상 HoFH을 적응증으로 한다.
프랄런트는 2015년 7월 승인된 후 동형접합 및 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 성인환자와 심혈관 성인환자의 뇌졸증과 심장마비 예방 적응증을 확보했다.
레파타는 2015년 8월 승인된 이후 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증, 동형접합에 모두 10세 이상, 심혈관 성인환자의 뇌졸증과 심장마비예방 적응증을 갖고 있다.
