심사평가원 진료심사평가위...신규 2건 자료보완
바이오젠의 척수성근위축증치료제 스핀라자주(누시네르센) 급여사전 승인 10건 중 8건이 받아들여졌다. 대부분은 지속투여를 위한 모니터링이었다.
1일 심사평가원에 따르면 10월 진료심사평가위원회가 심의한 스핀라자 심의 건수는 총 28건이었다. 신규 3건, 투여 모니터링 보고 23건 등으로 구성됐다. 위원회는 신규 건수 중 1건은 승인했고, 나머지 2건은 자료보완 조치했다.
투여모니터링의 경우 23건을 승인하고, 2건은 불승인했다.
불승인은 17세 여성환자와 30세 남성 환자 사례였다. 제출된 운동기능평가(HFMSE) 결과 2회 이상 0점으로 운동 기능 유지로 볼 수 없다는 전문가의 의견이 불승인 결정에 영향을 미쳤다.
스핀라자 급여 사전심의를 통과하려면 5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단, 만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현, 영구적 인공 호흡기를 사용하고 있지 않는 경우 등 3가지를 모두 만족해야 한다.
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