식약처, 29일 '의약품의 신속심사 적용 기준 가이드라인' 개정
조건부 허가 항암제 3상 임상 시험 대상자 참여가 유연해진다.
식품의약품안전처는 말기암 환자를 대상으로 하는 대규모 3상 임상시험(치료적 확증 임상시험) 시 시험자 모집이 어려운 점을 고려해 초기 단계 암환자도 임상시험에 참여할 수 있도록 '의약품의 신속심사 적용 기준 가이드라인'을 9월 29일 개정·배포했다.
다만 질병 초기에도 말기의 임상적 효과와 안전성을 확인할 수 있는 암의 경우 등에 제한적으로 허용되며, 이 경우에도 의약품의 특성, 대상 질환, 국내외 심사사례를 종합적으로 검토하고 전문가들의 충분한 자문을 거쳐 엄격하게 적용할 예정이다.
식약처는 치료제가 없는 환자나, 내성(효과 불응) 또는 빠른 진행으로 새로운 치료제가 필요한 환자에게 치료 기회를 제공하기 위해 3상 임상시험 완료 전이라도 해당 시험 완료 후 자료를 제출하는 조건으로 허가하고 있다.
이번 개정은 미국 FDA, 유럽 EMA 등 해외 규제기관의 심사기준을 반영해 조건부 허가 항암제의 3상 임상시험에 유연성을 부여하고 환자의 치료 기회를 확대하기 위해 이루어졌다.
가이드라인에 새롭게 추가된 내용은 허가조건에 치료적 확증 임상시험이 추가됐다.
구체적으로는 일반적으로 치료적 확증 임상시험 대상 환자는 신속심사 근거 임상시험 대상 환자와 동일해야 하나 항암제의 경우 신속심사 근거 임상시험 대상 환자와 동일한 치료 단계의 환자를 대상으로 한 치료적 확증 임상시험 실시가 어려울 수 있어 이러한 경우, 임상적 유익성을 입증할 수 있을 것으로 예상된다면 같은 암종의 선행 치료 단계 환자를 대상으로 한 치료적 확증 임상시험 실시를 고려할 수 있다는 부분이 신설됐다.
식약처는 이번 가이드라인 개정이 조건부 허가 항암제의 3상 임상시험 수행에 도움을 주고 항암제의 신속한 개발과 말기암 환자의 치료 기회 확대에 긍정적인 영향을 줄 것으로 기대했다.
