백혈병환자들이 최초의 말기 백혈병-림프종 CAR-T치료제 '킴리아'의 신속한 건강보험 등재와 제약사의 합리적인 재정 부담을 촉구했다.

한국백혈병환우회(대표 안기종)는 9일 성명을 통해 오는 14일 열릴 제5차 암질환심의위원회에 킴리아 상정 등 빠른 건강보험 급여화를 추진해야 한다고 정부에 재차 요구했다.

아울러 킴리아와 같은 생명과 직결된 신약을 대상으로 신속하게 건강보험 등재를 하는 제도를 도입해야 하며 고가약 및 재정분담 논란으로 건강보험 급여화 지연되고 있는 일부 면역항암제 사태가 재연되지 않도록 한국노바티스도 합리적인 재정분담 방안을 마련해줄 것을 당부했다.

환우회는 "오는 14일 암질심에서 킴리아가 통과되더라도 공단 약가협상, 건정심 절차를 거쳐야 하기 때문에 빨라도 올해 11월이 되어서야 건강보험 급여화가 완료될 것"이라고 예상하고 "재발 또는 불응성 말기 급성림프구성백혈병이나 림프종 환자는 3~6개월 이내 대부분 사망하기에 킴리아가 11월이 되어서야 건보 적용이 된다면 예상되는 연간치료대상 환자 200여명 중에서 상당수가 사망할 것"이라고 강조했다.

아울러 "약 4억6천만원의 약값(삼성서울병원 홈페이지 공개 비급여 진료비용)을 감당할 경제적 여유가 되지 않는 한자는 생명을 살릴 수 있는 치료제는 있지만 치료비가 없어 건강보험 적용되기만을 기다리다가 죽어야 하는 안타까운 상황에 처하게 된다"고 역설하고 킴리아의 신속한 건강보험 급여 등재의 필요성을 거듭 밝혔다.

특히 "정부는 말기 폐암치료제 렉라자 사례처럼 6~7개월 이내 건강보험 급여화를 완료해야 한다"면서 "킴리아 사례를 계기로 사회적 논의를 통해 '생명과 직결된 신약'의 범위를 정하고 대상은 심평원에서 건강보험 급여평가 절차를 사전에 진행해 식약처의 허가와 동시에 임시약가를 정해 우선 건보 적용, 환자의 생명부터 살려놔야 한다"고 주장했다.

이후 심평원 암질환심의위원회와 약제급여평가위원회, 공단 약가협상, 건정심 절차를 신속히 진행해 최종약가를 확정되면 사후 정산을 하는 방식의 '생명과 직결된 신약 건강보험 신속등재제도' 도입에 정부는 적극적으로 나서야 한다고 환우회를 주문했다.

환우회는 "세계 최초의 만성골수성백혈병 표적치료제 글리벡은 지난 2001년 5월 미국 FDA 허가 이후 한달 10일만인 6월20일 우리나라 식약처에서 허가했다"면서 "식약처 허가 이후 5개월만인 11월 복지부는 건강보험 급여 고시까지 했다"고 과거의 사례를 되새겼다.

이어  "그로부터 20년이 지난 현재 킴리아의 건강보험 급여 절차가 글리벡보다 지연된다면 2017년 8월30일 세계 최초의 CAR-T 치료제 킴리아가 미국 FDA 허가가날 때부터 이미 초고가 약값 이슈는 예견돼 있었다"면서 "전 세계 30여개국 이상이 이미 사용하고 있다는 점을 고려하면 우리나라 정부가 이에 대한 대비를 제대로 하지 않은 직무유기 비난을 면하기 어렵다"고 지적하고 정부의 킴리아의 신속한 건강보험 급여화에 총력을 기울여야 한다고 촉구했다.

<다음은 성명 전문>

 

최초의 말기 백혈병·림프종 CAR-T 치료제 「킴리아」의 신속한 건강보험 등재와 제약사의 합리적인 재정 분담을 촉구한다.

▶첫째, 말기 백혈병·림프종 CAR-T 치료제 「킴리아」 안건이 7월 14일 개최 예정인 2021년 제5차 암질환심의위원회에 상정해야 한다.
▶둘째, ‘허가-급여평가 연계제도’ 활용해 6~7개월 안에 건강보험 급여가 이루어진 말기 폐암치료제 「렉라자」 사례처럼  「킴리아」도 신속하게 건강보험 급여화를 추진해야 한다.
▶셋째, 「킴리아」와 같은 생명과 직결된 신약을 대상으로 신속하게 건강보험 등재를 하는 제도를 도입해야 한다.
▶넷째, 「킴리아」 건강보험 급여 과정에서 최근 고가약 및 재정분담 논란으로 건강보험 급여화가 지연되고 있는 일부 면역항암제 사태가 재연되지 않도록 한국노바티스㈜는 합리적인 재정분담 방안을 마련해야 한다.

최초의 CAR-T 치료제 「킴리아주(Kymriah, 성분명: 티사젠렉류셀)」(이하, 「킴리아」)는 1회 치료로 말기 급성림프구성백혈병 환자는 10명 중 8명이, 말기 림프종 환자는 10명 중 4명이 장기 생존할 수 있는 치료효과를 낼 뿐만 아니라 1회 치료비용이 미국에서는 약 5억 원, 일본에서는 약 3억 원 하는 초고가라는 점과 환자 개인 맞춤형 유전자 치료제인 첨단바이오의약품이라는 점과 1회 투약만으로 뛰어난 치료효과를 내는 원샷(one-shot) 치료제라는 점에서 최근 우리나라에서도 뜨거운 감자다.  

급성림프구성백혈병 재발로 삼성서울병원에서 「킴리아」 치료를 받기 위해 준비 중이던 13살 은찬이가 올해 6월 9일 T세포 채집이 예정되어 있었으나 몸 상태가 좋지 않아 결국 6월 10일 하늘나라로 떠난 안타까운 소식이 은찬이 어머니 블로그를 통해 세상에 알려졌다. 은찬이 어머니는 “은찬이가 CAR-T 치료를 받도록 해주지 못한 것이 평생 한이 되겠지만, 부디 CAR-T 치료 접근성이 좋아져 은찬이처럼 목숨을 잃는 일이 없었으면 좋겠다.”는 바람을 블로그에 남겼다.

만일 CAR-T 치료제 「킴리아」 임상시험이 일본처럼 우리나라에서도 진행이 되었거나 우리나라 식약처 허가가 일본처럼 2년 전인 2019년 3월에 났더라면 우리나라에서도 그만큼 신속하게  CAR-T 치료가 가능한 의료 환경이 되었을 것이고 일본처럼 건강보험 적용도 신속하게 진행 되었을 것이다. 그렇게 되었다면 지금쯤 은찬이도 「킴리아」 치료를 받아 완치에 대한 꿈을 키우고 있을지도 모른다. 「킴리아」 치료성적은 이전의 항암제들에 비해 훨씬 높기 때문이다. 25세 이하 재발성 또는 불응성 B세포 급성 림프성 백혈병 환자는 관해율 82%의 치료성적을 보였고, 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종 성인 환자는 관해율 39.1%의 치료성적을 보였다.

2017년 8월 30일 세계 최초의 CAR-T 치료제 「킴리아」가 미국 FDA 허가를 받았을 때 국내 언론방송을 통해 「킴리아」 치료로 완치된 ‘에밀리 화이트헤드’ 사례가 소개되었다. 2010년 5월 당시 5살이었던 ‘에밀리 화이트헤드’는 급성림프구성백혈병을 진단받고 항암치료를 받았으나 16개월 후 재발해 더 이상 치료방법이 없어서 죽음을 기다리고 있었다. 그때 1상 임상시험을 시작하는 CAR-T 치료제 「킴리아」에 대해 알게 된 ‘에밀리 화이트헤드’는 2012년 4월 17일 세계 최초로 「킴리아」 치료를 받았다. 5년 후인 2017년 5월 10일 암세포가 사라진 결과를 확인하였고, 9년이 지난 지금까지도 ‘에밀리 화이트헤드’는 건강하게 살아가고 있다.   

식품의약품안전처(이하, 식약처)는 한국노바티스㈜가 허가 신청한 세계 최초 키메라 항원 수용체 T세포(이하, CAR-T) 치료제 「킴리아」를 2020년 9월 12일부터 시행되고 있는 ｢첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률｣(이하, 첨단재생바이오법)에 따른 제1호 첨단바이오의약품(세포치료제·유전자치료제 등 살아있는 세포·조직이나 유전물질 등을 원료로 한 의약품)으로 올해 2021년 3월 5일 허가했다. 「킴리아」는 환자의 혈액에서 채취한 면역세포(T세포) 표면에 암세포의 특정 항원을 인지할 수 있는 ‘키메라 항원 수용체’(chimeric antigen receptor, CAR)라는 유전정보를 도입해 증식·배양한 후 환자의 몸에 주입해 CD19 발현 세포를 찾아 파괴하도록 유전적으로 변형된 자가 면역세포 항암제다.

식약처는 「킴리아」 효능·효과 적응증으로 ‘① 25세 이하의 소아 및 젊은 성인 환자에서의 이식 후 재발 또는 2차 재발 및 이후의 재발 또는 불응성 B세포 급성림프구성백혈병(ALL)의 치료, ② 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 성인 환자의 치료’에 허가했다. 「킴리아」는 2017년 8월 30일 미국 FDA 허가를 받았고, 가격은 47만5천 달러(한화: 약 5억4천5백만 원)로 초고가다. 이후 2018년 8월 유럽 EMA 허가를 받았고, 아시아에서는 처음으로 2019년 3월 일본 후생노동성 허가를 받았다. 이에 비하면 우리나라 식약처 허가는 미국보다 3년 6개월이 늦고, 일본에 비해서도 2년이나 늦다. 일본의 경우 2019년 「킴리아」 1회 치료에 3,349만 엔(한화: 약 3억5천만 원)으로 건강보험 적용이 되었고 2021년 7월부터는 3,264만 엔(한화: 약 3억4천만 원)으로 4.3% 인하되었다. 

「킴리아」는 첨단재생바이오법 적용을 받는 첨단바이오의약품 중 유전자치료제에 해당하기 때문에 제30조에 따른 ‘장기추적조사’ 대상 의약품이다. 따라서 「킴리아」 치료 관련한 이상사례 현황에 대해서는 투여일로부터 15년간 장기추적 해야 하며 최초 판매한 날부터 1년마다 장기추적 조사한 내용과 결과 등을 식약처에 보고해야 한다.

올해 7월부터 국내 31번째 신약인 유한양행㈜의 ‘이전에 EGFR-TKI로 치료받은 적이 있는 EGFR T790M 변이 양성 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 치료제’ 「렉라자정(Leclaza, 성분명: 레이저티닙)」(이하, 「렉라자」)가 건강보험 적용되었다. 「렉라자」는 2014년 9월부터 시행되고 있는 안전성과 유효성이 검토 완료된 신약의 경우 식약처 허가증 발급 전에 해당 자료를 건강보험심사평가원(이하, 심평원)에 제출하여 약가 평가를 요청하는 ‘허가-급여평가 연계제도’를 활용해 유한양행㈜이 2020년 12월 30일 심평원에 건강보험 급여 등재 신청을 했다. 이후 2021년 1월 18일 식약처 허가를 받았고, 2월 24일 심평원 암질환심의위원회를 통과했고, 4월 8일 심평원 약제급여평가위원회에서 급여 적정성을 인정받았다. 4월 23일부터 시작해 6월 8일까지 국민건강보험공단(이하, 공단)과 약가협상을 완료했고, 6월 25일 건강보험정책심의위원회(이하, 건정심)의 의결을 거쳐 7월 1일 보건복지부 고시까지 일사천리로 진행되었다.

「렉라자」 치료 대상 환자수를 약 450명으로 책정해 예상 청구액 총액(cap) 초과분의 일정 비율을 제약사가 공단에 환급하는 위험분담제를 적용했고, 예상청구액은 141억 원으로 합의했다. 정부는 연간 141억 원의 건강보험 재정을 「렉라자」로 치료하는 약 450명의 말기 폐암 환자를 위해 투입하기로 결정한 것이다. 「렉라자」는 식약처 허가 이전에 심평원에 건강보험 급여 신청을 요청하는 ‘허가-급여평가 연계제도’를 활용해 식약처 허가를 받은 날로부터 6개월 13일 만에 건강보험 급여가 이루어졌다. 최근 항암제 중에서 가장 신속하게 건강보험 급여화가 진행되었고, 생명과 직결된 신약의 신속한 건강보험 등재에 대한 사회적 여론의 반영으로 판단된다.

심평원 홈페이지에 공개된 심평원 암질환심의위원회 일정으로 2021년 제5차 회의가 7월 14일에, 제6차 회의가 9월 1일에 예정되어 있다. 말기 폐암치료제 「렉라자」가 ‘허가-급여평가 연계제도’를 활용해 6~7개월 만에 건강보험 급여화가 완료된 점을 고려하면 「킴리아」도 올해 3월 3일 ‘허가-급여평가 연계제도’를 활용해 건강보험 급여등재 신청을 했기 때문에 늦어도 7월 14일 개최 예정인 제5차 암질환심의위원회에 상정될 것으로 예상된다.

문제는 이때 암질환심의위원회를 통과해도 심평원 약제급여평가위원회, 공단 약가협상, 건정심 절차를 거쳐야 하기 때문에 빨라도 올해 11월이 되어서야 건강보험 급여화가 완료될 것이라는 점이다. 재발 또는 불응성 말기 급성림프구성백혈병 및 림프종 환자는 3~6개월 이내 대부분 사망하기 때문에 「킴리아」가 올해 11월이 되어서야 건강보험 적용이 된다면 예상되는 연간 치료 대상 환자 200여 명 중에서 상당수는 사망할 것이다. 약 4억6천만 원의 약값(삼성서울병원 홈페이지에 공개된 2021년 5월 20일 기준 「킴리아」 비급여 진료비용)을 감당할 경제적 여유가 되지 않는 환자는 생명을 살릴 수 있는 치료제는 있지만 치료비가 없어서 건강보험 적용되기만을 기다라다가 죽어야 하는 안타까운 상황에 처하게 된다. 이러한 이유로  「킴리아」의 신속한 건강보험 급여 등재가 필요하다.

제약사가 신약을 개발한 이유는 사람의 생명을 살리기 위해서이고, 정부가 건강보험제도를 만들어 운영하는 이유도 치료제는 있는데 치료비가 없어서 환자가 생명을 잃는 일이 없도록 하기 위해서다. 그렇다면 「킴리아」 치료를 받지 않으면 3~6개월 이내 사망할 풍전등화(風前燈火)에 있는 약 200여명의 재발 또는 불응성 말기 급성림프구성백혈병 및 림프종 환자들을 목전에 두고, 제약사와 정부가 이윤이나 건강보험 재정을 핑계로 이들을 사지(死地)로 내몬 다면 이는 심각한 인권침해다. 정부는 7월 14일에 예정된 심평원 암질환심의위원회를 비롯해 심평원 약제급여평가위원회, 공단 약가협상, 건정심 절차를 신속히 진행해 말기 페암치료제 「렉라자」 사례처럼 6~7개월 이내 건강보험 급여화를 완료해야 한다.

「킴리아」 사례를 계기로 사회적 논의를 통해 ‘생명과 직결된 신약’의 범위를 정하고, 이에 해당하는 경우 심평원에서 건강보험 급여평가 관련 절차를 사전에 진행해 식약처 허가와 동시에 ‘임시약가’를 정해 우선 건강보험 적용해 해당 환자의 생명부터 살려놔야 하고, 이후 심평원 암질환심의위원회와 약제급여평가위원회, 공단 약가협상, 건정심 절차를 신속히 진행해 ‘최종약가’가 확정되면 사후 정산을 하는 방식의 「생명과 직결된 신약 건강보험 신속등재 제도」 도입에 정부는 적극적으로 나서야 한다.

최근 고가약 및 재정분담 논란으로 건강보험 급여화가 지연되고 있는 일부 면역항암제 시판 제약사와 달리 한국노바티스㈜는 신약을 개발하고 시판해 환자의 생명을 살리는 제약사의 존재 이유를 분명하게 인식하고 사회적으로 수용할 수 있는 합리적인 CAR-T 치료제 「킴리아」 재정분담 방안을 마련해 정부의 신속한 「킴리아」 건강보험 급여화에 적극 협조해야 한다. 

정부는 CAR-T 치료제 「킴리아」 의 건강보험 급여화가 지연되어 해당 환자가 사망하는 불행한 일이 발생하지 않도록 해야 한다. 그렇지 않으면 문재인 대통령이 약속한 돈이 없어 치료받지 못해 죽는 사람이 단 한명도 없도록 병원비 걱정 없는 대한민국을 만들겠다는 ‘문재인케어’를 더 이상 국민과 환자는 신뢰하지 않을 것이다. 세계 최초의 만성골수성백혈병 표적 치료제 「글리벡」은 2001년 5월 10일 미국 FDA 허가 이후 한 달 10일 만인 6월 20일 우리나라 식약처에서 허가했다. 식약처 허가 이후 5개월만인 11월 19일 보건복지부는 건강보험 급여 고시까지 했다. 그로부터 20년이 지난 2021년 현재 「킴리아」의 건강보험 급여 절차가 「글리벡」보다 지연된다면 2017년 8월 30일 세계 최초의 CAR-T 치료제 「킴리아」가 미국 FDA 허가가 날 때부터 이미 초고가 약값 이슈는 예견되어 있었고, 전 세계 30여 개국 이상이 이미 사용하고 있다는 점을 고려하면 우리나라 정부가 이에 대한 대비를 제대로 하지 않은 ‘직무유기’비난을 면하기 어렵다. 정부는 「킴리아」의 신속한 건강보험 급여화에 총력을 기울여야 한다.

2021년 7월 9일
한국백혈병환우회