오가노이드부터 희귀질환 유전자치료제까지…개발 지침 실무교육

식품의약품안전처가 오가노이드 기반 세포치료제와 희귀질환 유전자치료제 등 첨단 바이오의약품 개발에 필요한 가이드라인의 현장 적용을 지원한다. 해외 규제기관과 전문가들이 참여하는 워크숍을 열어 최신 규제동향을 공유하고, 제·개정된 지침의 핵심 내용과 실무상 고려사항을 안내한다.

식약처 소속 식품의약품안전평가원은 오는 6일 서울 강남구 웨스틴 서울 파르나스에서 ‘첨단 신기술 기반 바이오의약품 가이드라인 이행 워크숍’을 개최한다고 2일 밝혔다.

이번 행사는 바이오의약품 가이드라인에 대한 업계의 이해도를 높이고 실제 개발 현장에 원활하게 접목할 수 있도록 마련됐다. 생물학적제제, 유전자재조합의약품, 세포·유전자치료제 등 3개 분과에서 총 15건의 제·개정 가이드라인을 중심으로 실무교육을 진행한다.

글로벌 규제조화·AI 활용 동향 공유

오전 기조강연에서는 로슈 싱가포르·듀크-NUS의 스리니바산 켈라투르 박사가 바이오의약품의 글로벌 규제동향과 규제조화를 다룬다. 이어 호주 퀸즐랜드대 데이비드 애셔 박사가 인공지능(AI) 및 디지털 기술을 기반으로 한 바이오의약품 개발과 규제동향을 소개한다.

오후에는 분과별 교육이 이어진다. 생물학적제제 분과에서는 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)의 백신 허가심사 및 관련 규제동향 발표와 함께 일본뇌염 백신, A형 간염 백신, 폐렴구균 단백접합 백신, 예방용 mRNA 백신의 평가 가이드라인을 설명한다.

유전자재조합의약품 분과에서는 미국 듀크대 후안 마르코스 곤살레스 박사가 환자 선호정보와 규제 의사결정을 주제로 발표한다. 서울아산병원 정창희 교수는 GLP-1 계열 의약품 등 체중조절약의 개발동향과 전망을 짚는다.

실무교육에서는 환자경험자료에 기반한 의약품 허가심사, 초기 알츠하이머병 치료제 임상시험 시 고려사항, 호흡기세포융합바이러스(RSV) 감염증 예방 목적 단클론항체의약품 개발 시 비임상·임상 고려사항 등을 다룬다. 바이러스 표적 단클론항체의약품 및 기타 치료용 단백질의 역가시험법 개발에 관한 지침도 소개한다.

소규모 임상시험·희귀질환 치료제 개발 고려사항 안내

세포·유전자치료제 분과에서는 미국 식품의약국(FDA) 전문가가 규제과학 관점에서 세포치료제의 제조·품질관리(CMC)를 설명한다.

이어 첨단바이오의약품 제조에 사용하는 사람·동물 유래 원료물질 관리, 오가노이드 기반 세포치료제 임상시험 시 품질·비임상 평가, 소규모 환자 대상 임상시험 설계 가이드라인에 대한 교육을 진행한다.

박테리오파지 치료제의 임상시험을 위한 품질·비임상 평가와 희귀질환 대상 유전자치료제 개발 시 품질·비임상·임상 평가 고려사항도 주요 교육 내용이다. 개정된 세포치료제 세포은행 평가 가이드라인도 함께 안내한다.

참석 희망자는 워크숍 누리집에서 상세 프로그램을 확인하고 사전등록할 수 있다. 식약처는 행사 이후에도 가이드라인을 현장에서 지속적으로 활용할 수 있도록 교육 동영상을 제작해 식약처 누리집에 게시할 예정이다.

강석연 식품의약품안전평가원장은 “첨단기술의 발전 속도에 맞춰 관련 규제정보를 적시에 제공하는 것이 무엇보다 중요하다”며 “이번 워크숍이 가이드라인의 산업계 안착을 촉진하고, 바이오의약품 산업의 경쟁력을 높이는 계기가 되길 기대한다”고 말했다.