식약처, “제출자료 사실 전제로 심사”…임상·허가자료 검증 강화 검토

[식약처 국감 서면답변 = ① 의약품 허가·임상시험·희귀질환] 식품의약품안전처가 제넨셀 임상시험 자료 조작 논란과 관련해 기존 심사가 제출자료의 진실성을 전제로 이뤄졌다고 밝히고, 임상시험계획 승인 및 품목허가 신청자료의 신뢰성을 검증하는 방안을 검토하기로 했다. 제네릭 공동생물학적동등성시험 제도 폐지 요구에는 업계 등 이해관계자와 충분한 논의와 합의가 먼저 이뤄져야 한다는 입장을 내놨다.

28일 식약처가 최근 국회에 제출한 국정감사 서면답변을 보면, 식약처는 의약품 허가자료 검증부터 시판 후 안전관리, 희귀의약품 지정과 허가 전 치료목적 사용까지 의약품 관리 전반의 개선 방향을 이같이 제시했다.

제넨셀 자료 검증 보완…참여자 건강 확인은 계속

이달희 의원은 제넨셀이 제출한 햄스터 비임상자료와 원자료의 일치 여부를 충분히 확인했는지, 현행 심사체계에서 조작자료를 걸러낼 수 있는지 물었다. 식약처는 “제출자료가 모두 사실이라는 전제 하에 심사하고 있었다”며 “허위자료를 검증할 수 있는 개선방안을 마련하겠다”고 답했다.

이만희 의원이 전북대 최종 승인 결과보고서와 제넨셀 제출 보고서의 차이를 지적한 데 대해서는 전북대 보고서가 식약처에 제출된 바 없으며, 관련 규정에 따라 제출자료를 검토했다고 설명했다. 자료 제출 경위를 확인하기 위해 관련 사건의 구체적 사실을 확인할 수 있는 서류를 수사기관에 요청했다고도 밝혔다.

식약처는 진행 중인 정책연구를 통해 신청자료의 신뢰성 검증체계 강화 방안을 검토할 계획이다. 이인영 의원이 제안한 약리시험 원자료 제출 확대, 위탁시험기관의 최종보고서와 업체 제출본 대조, 불일치 시 실태조사로 연결하는 절차 등도 검토 대상에 포함했다.

임상시험 참여자 안전 확인은 마무리되지 않았다. 백종헌·이달희 의원 질의에 대한 답변에 따르면 제넨셀 코로나19 치료제 임상시험 참여자 93명 중 연락이 닿지 않은 22명에 대해서는 실시병원을 통해 추가 문자를 보내는 등 건강상태 확인을 계속할 예정이다.

연락된 71명에게 비임상자료 조작 사실을 안내했는지를 묻는 질의에는 병원에서 임상시험 참여 사실을 고지하고 건강상태를 확인하도록 안내했다고 답했다. 조작 사실이 실제로 고지됐는지에 대한 구체적인 확인 결과는 해당 답변에 담기지 않았다.

간수치인 AST·ALT 상승 사례의 인과관계 평가에 대해서는 실시기관 시험책임자의 판단을 전달했다. 시험책임자는 코로나19나 대상자의 체질이 원인일 가능성은 있으나 특정할 수 없고, 약물로 인한 이상사례는 아닌 것으로 판단했으며, 시간이 오래 지나 재평가는 불가능하다는 의견을 제시했다고 식약처는 설명했다.

피해보상과 관련해서는 보험가입기간 종료 여부와 관계없이 임상시험용 의약품으로 인한 이상사례 발생 시 적절한 치료와 보상을 받을 수 있도록 약사법령에서 규정하고 있다고 밝혔다.

해외 임상시험 검체분석기관 관리도 보완을 검토한다. 국내 등록 분석기관은 3년 주기 실태조사로 관리하지만 해외 기관에 대한 지정·정기점검 체계는 없다는 게 식약처 설명이다. 식약처는 품목허가 단계에서 해외 분석기관 실태조사를 강화하는 방안과 국내외 기관별 검체분석 현황을 파악할 체계 도입을 검토하기로 했다.

공동생동 폐지에는 신중…바이오시밀러 PMS·RWE 활용 논의

이인영 의원이 제네릭 공동생동 제도 폐지를 위한 단계별 추진계획을 요구한 데 대해 식약처는 즉각적인 폐지 추진 방침을 제시하지 않았다.

식약처는 ‘1+3’ 공동생동 제도가 동일 품목 난립에 따른 과도한 경쟁과 품질 저하를 막고 제약산업 경쟁력을 강화하기 위해 2021년 7월 사회적 합의를 거쳐 도입됐다고 설명했다. 제도 개선이나 폐지는 이해관계자, 특히 업계와 충분한 논의와 합의가 선행돼야 하며, 이후 경과조치와 의약품 공급대책 등을 논의할 필요가 있다고 밝혔다.

바이오시밀러 시판 후 안전관리와 관련해서는 최근 5년간 조사 결과를 반영해 허가사항을 변경한 품목이 28개로 집계됐다. 소병훈 의원 질의에 대한 답변에 따르면 2022년부터 2026년 9월까지 약물이상반응을 허가사항에 반영한 품목은 2022년 3개, 2023년 9개, 2025년 9개, 2026년 7개였다.

식약처는 환자 안전을 우선하면서 품목별 특성과 과학적 근거에 따라 증례 수집 규모와 방식을 유연하게 설정하고 있다고 설명했다. 업계 요청이 있으면 민·관협의체 등을 통해 바이오시밀러 시판 후 안전관리 제도 개선 필요성을 검토하겠다는 입장이다.

실사용근거(RWE) 활용과 관련해서는 국제의약품규제조화위원회(ICH) 가이드라인을 반영한 ‘의약품의 안전성평가 시 RWE 사용에 대한 일반원칙’ 지침을 올해 12월 발간할 계획이다.

콜린알포세레이트 임상재평가에 대해서는 임상시험성적자료와 문헌, 질환 특성을 종합적으로 검토하고 필요하면 전문가 자문을 거쳐 유용성을 평가하겠다고 밝혔다. 해당 적응증의 유용성이 인정되지 않을 경우 대체의약품과 재평가 결과를 사전에 충분히 알리는 등 시장 혼란을 최소화하겠다고 했다.

조인트스템 허가 반려 문제에 대한 기존 입장도 유지했다. 박지원 의원 질의에 식약처는 품목허가 요건으로 기존 치료제 대비 우월성을 요구하지 않으며, 조인트스템은 임상적으로 의미 있는 효과가 인정되지 않아 반려한 것이라고 설명했다. 1심 법원과 허가 규정 해석·적용에 견해 차이가 있어 항소심에서 이를 설명할 계획이라고 덧붙였다.

신약 허가·심사 인력과 관련해서는 지난해 업무계획에서 제시한 고역량 심사인력 비중 70% 목표를 달성했다고 밝혔다. 다만 인력 확충의 직접적인 심사기간 단축·품질 개선 효과는 별도로 측정하지 않고 있으며, 향후 ‘240일 허가’ 목표는 실제 허가기간의 목표일 준수 여부로 평가·관리할 계획이다.

희귀약 지정 근거 인정 범위 검토…치료목적 사용 220건 중 유상 11건

희귀의약품 지정제도는 근거자료 인정 범위와 지정 해제 절차를 중심으로 개선을 검토한다.

이소희 의원이 자연사 자료, 외부대조군, 단일군 임상, 환자보고결과 등 다양한 근거를 지정단계에서 인정할 필요가 있다고 지적하자 식약처는 해외 사례와 업계 의견을 수렴해 인정 범위를 지속 검토하겠다고 답했다. 지정 해제의 예측성과 투명성을 높이기 위한 절차 명확화도 제도개선 협의체와 업계 간담회를 통해 추진하고 있다고 밝혔다.

개발 초기 지원은 현재 운영 중인 ‘혁신제품 사전상담’과 ‘의료제품 사전검토’를 활용할 수 있다고 안내했다. 영유아 대상 국가예방접종 백신의 경우 국내 임상시험 대상자 모집이 명백히 곤란할 때 해외 임상자료만으로 허가할 수 있도록 한 규정과 관련해 업계 애로를 파악하고 가이드라인 마련 등 지원방안을 검토하기로 했다.

허가 전 신약의 치료목적 사용승인과 관련해서는 의원실에 제출한 220건 중 환자에게 비용이 청구된 사례가 11건, 5%라고 밝혔다. 유상 제공 의약품은 대부분 방사성의약품이며, 청구 가능한 비용은 의약품 제조에 직접 소요되는 원가로 제한된다고 설명했다.

승인 후 첫 투약까지 90일을 초과한 59건을 분석한 결과, 임상시험 참여 환자가 시험 종료 후 치료를 이어가기 위해 미리 사용승인을 받은 사례가 가장 많았다. 환자 건강상태에 따른 투여 시기 조율이나 종양 제거 수술 후 투약한 사례도 있었으며, 제약사의 의약품 공급 지연으로 늦어진 사례는 확인되지 않았다고 밝혔다.

식약처는 임상시험안전지원기관을 통해 승인 후 진행 상황을 주기적으로 확인하고, 환자 건강상태 등과 무관한 이유로 투약이 늦어지지 않도록 하는 방안을 검토할 계획이다.

이수진 의원이 지적한 한국희귀·필수의약품센터의 지역별 공급 관리에 대해서는 도매상 간 거래로 최종 사용처가 달라질 수 있어 지역별 실적을 별도 자료로 관리하지 않는다고 답했다. 의료취약지역 접근성 강화를 위해 센터의 웹주문 시스템을 의료·약업계와 유통업체에 적극 안내하겠다고 밝혔다.

임신중지의약품은 위해성관리계획(RMP) 등 심사가 남아 있다고 설명했다. 백종헌 의원 질의에는 법제처로부터 품목허가가 모자보건법에 위반되지 않고, 안전성·유효성 등 요건을 갖추면 허가가 기속행위에 해당한다는 유권해석을 받았다고 밝혔다.

허가 이후에는 공급내역과 의약품안전사용서비스(DUR) 점검자료 등을 분석해 불법 유출 의심 업체·의료기관을 선별하고, 시판 초기 이상사례를 집중 모니터링할 계획이다. 구체적인 허가 완료 시점은 제시하지 않았다.