웰리렉 연내 약평위 상정 목표…희귀치료제 급여 검토 어디까지

[심평원 국감 서면답변 = ② 희귀·중증질환 치료제] 건강보험심사평가원이 웰리렉정의 급여기준과 비용효과성을 검토해 연내 약제급여평가위원회 상정을 추진하겠다는 계획을 밝혔다. 희귀질환 치료제 신속등재 시범사업에 대해서는 평가인력과 등재 후 관리 여건 등을 고려해 대상 확대 여부를 보건복지부와 협의해야 한다고 설명했다.

심평원이 16일 국회에 제출한 국정감사 서면답변에는 희귀·중증질환 치료제의 급여 검토 단계와 기준 개선 계획이 담겼다. 같은 치료제에 대한 여러 의원의 질의에는 임상적 불확실성, 위험분담 방안, 제약사의 신청 여부 등이 주요 검토사항으로 제시됐다.

웰리렉, 반복 수술·장기 손상 부담 함께 평가

심평원은 이소희·이인영 의원의 질의에 웰리렉정의 고위험군 범위와 재투여 기준, 다학제적 통합 진료를 통한 투여, 사전승인 심사 방안 등을 검토하고 있다고 답했다.

웰리렉정은 2025년 12월 암질환심의위원회에서 고위험군 환자에게 필요성은 인정되지만 대상 범위를 명확히 제시해야 한다는 등의 이유로 급여기준이 설정되지 않았다. 이후 제약사가 올해 2월 신청을 자진 취하했고, 3월 추가 위험분담안 등을 제시하며 재결정을 신청했다.

심평원은 올해 4월 이후 제약사에 일곱 차례 자료 보완을 요청하고, 7월과 9월 두 차례 전문가 자문회의를 열었다고 밝혔다.

이전 심의에서는 전체생존 등 임상적 유용성을 보여주는 근거의 불확실성, 삶의 질과 신장기능 개선 및 장기 생존자료 부족, 위험분담안의 충분성 등이 쟁점이었다.

향후 평가에서는 반복 수술과 장기 손상 부담, 수술 지연·감소 가능성, 삶의 질 향상 등을 종합적으로 고려할 계획이다. 급여기준안을 설정한 뒤 비용효과성 관련 사항을 함께 반영해 연내 약평위 상정을 목표로 진행하겠다고 밝혔다.

신속등재 ‘5개 이내’ 답변…확대에는 인력·관리 여건 필요

남인순 의원이 희귀질환 치료제 신속등재 시범사업의 대상 제한과 확대 필요성을 묻자, 심평원은 복지부의 7월 1일 공고에 따라 종합평가로 5개 이내를 선정할 예정이라고 서면답변했다.

선정기준은 대체약제 유무, 질환의 중증도, 재정영향, 사후평가 계획과 환자 치료 보장 계획의 적정성 등이다.

심평원은 약평위의 30일 이내 심의와 사후 레지스트리 구축 등을 수행할 수 있는 품목 수가 반영됐다고 설명했다. 확대 여부는 접수 현황과 사업 취지 부합 여부 등을 고려해 복지부와 추가 협의가 필요하며, 전문 평가인력 확충 등 여건 조성도 함께 논의해야 한다고 밝혔다.

서영석 의원에게는 시범사업의 평가 절차도 제시했다. 급여기준 소위원회가 임상적 유용성과 급여기준을 검토하고, 위험분담 소위원회가 근거생산 조건부 급여 유형의 적정성을 평가한 뒤 약평위가 급여 적정성을 심의하는 구조다.

원샷 치료제와 연간 1인 투약비용 3억원 이상 치료제는 환자 단위 성과기반 환급 유형 적용 대상이며, 총액제한형은 공단 계약에 의무적으로 반영한다고 설명했다. 근거생산 조건부 유형이 적용되는 기간에는 급여기준을 확대할 수 없다고 덧붙였다.

헴제닉스 신청 취하 후 공모…보이데야·레블로질 재신청 대기

B형 혈우병 유전자 치료제 헴제닉스주는 세 차례 급여기준 미설정 이후 올해 8월 13일 제약사가 결정신청을 취하한 것으로 확인됐다.

심평원은 헴제닉스주가 희귀질환 치료제 신속등재 시범사업 공모에 참여 신청했으며, 선정되면 관련 규정과 절차에 따라 평가할 예정이라고 답했다.

발작성야간혈색소뇨증(PNH)의 혈관외 용혈 치료제 보이데야정은 2025년 3월 약평위에서 비급여로 심의된 뒤 서면답변 시점까지 재신청되지 않았다.

골수형성이상증후군 환자의 수혈 의존도 감소 치료제와 관련해 질의된 레블로질주도 2023년 8월 비급여 심의, 2024년 1월 자진 취하 이후 결정신청이 없다고 밝혔다.

카빅티주는 암질환심의위원회에서 급여기준이 설정되지 않은 상태다. 심평원은 제약사의 재결정 신청이 이뤄지면 관련 절차에 따라 심의를 진행하겠다고 답했다.

엔허투·리브리반트·임핀지, 적응증 확대 검토

엔허투주의 HER2 저발현 유방암 급여 확대는 관련 학회가 신청한 상태다. 심평원은 제약사와 협의하면서 비용효과성이 불확실한 고가 치료제의 급여 적용방안을 다각도로 검토하고 있다고 밝혔다.

리브리반트주는 제약사가 올해 10월 1일 EGFR 엑손 20 삽입변이 폐암의 1차 치료에 대한 급여 확대를 신청했다. 임핀지주의 위암 수술 전후 보조요법은 7월 3일 신청돼 급여 적정성 검토가 진행 중이라고 답했다.

반면 크리스비타주사액의 골연화증 급여범위 확대는 신청되지 않았다. 루푸스신염 역시 해당 적응증으로 신규 결정신청이나 급여범위 확대가 접수돼 검토 중인 품목은 없다고 밝혔다.

중증근무력증·PNH 기준 완화도 검토

울토미리스주의 전신 중증근무력증 급여기준은 환자단체가 올해 4월 확대를 요청해 적정성을 재검토하고 있다.

신규 중증근무력증 치료제 심의에서도 ‘최근 1년 이내 위기 이력’ 기준이 논의됐다. 심평원은 기존 울토미리스 급여기준 수준으로 우선 신속히 등재한 뒤 기준 완화를 검토하는 것이 현실적이라는 전문가 의견이 있었다고 설명했다.

PNH 치료제는 한국아스트라제네카가 올해 8월 투여기준 완화를 요청해 급여 확대 적정성을 검토 중이다.

중증 원형탈모 치료제 올루미언트정은 104주 지속투여 임상자료와 해외 평가결과 등을 고려해 급여인정기간을 2년으로 설정했다고 밝혔다. 추가 근거가 축적되면 재논의하고, 청소년 급여 확대도 신청이 접수되면 학회 의견과 전문가 논의를 거쳐 검토하겠다고 답했다.