약가정책에도 관심 많은 홍 원장..."희귀질환약 먼저 쓰고, 성과는 다시 평가"

건강보험심사평가원이 희귀·중증질환 치료제의 건강보험 진입 속도를 높이는 대신, 급여 이후 실제 임상현장에서 확인된 치료성과를 토대로 적정성을 다시 평가하는 ‘선등재 후평가’ 체계를 강화한다.

임상근거가 제한적인 고가 신약이라도 환자가 치료 시기를 놓치지 않도록 우선 급여권에 진입시키되, 실제 치료효과가 당초 기대에 미치지 못하면 제약사 환급 등 사후조치를 적용해 건강보험 재정 위험을 관리하겠다는 구상이다.

희귀질환 치료제 신속등재 시범사업은 오는 8월 공모 접수를 마감하고 9월 심의를 거쳐 대상 약제를 선정한다. 제네릭 산정률 조정과 혁신·수급안정 기여 기업 우대를 포함한 새 약가 산정체계는 8월부터 시행된다.

홍승권 건강보험심사평가원장은 21일 취임 100일 기념 전문기자단 간담회에서 희귀·중증질환 치료제의 신속등재와 실제근거 기반 성과평가, 약가제도 개편, 고가 신약 관리 방향 등을 밝혔다.

치료 시기 놓치지 않게 급여 절차 단축

심평원은 희귀질환 치료제가 의료현장에서 적기에 사용될 수 있도록 신속등재 시범사업을 추진하고 있다.

보건복지부와 국민건강보험공단 등 관계기관이 추진방안을 마련했으며, 지난 5월 공청회를 열어 의료계와 환자단체, 산업계 등 이해관계자의 의견을 수렴했다.

현재 시범사업에 참여할 약제를 공모하고 있다. 8월 접수를 마감한 뒤 9월 심의를 거쳐 대상 약제를 최종 선정하고, 선정 약제에 대해서는 급여 적정성 평가 등 후속 절차를 신속하게 진행할 계획이다.

홍 원장은 치료제가 있는데도 제도적 절차가 늦어져 환자가 치료 기회를 놓쳐서는 안 된다고 강조했다. 특히 희귀·중증질환은 치료 시기가 생명과 직결될 수 있는 만큼 혁신 신약을 조기에 사용할 수 있도록 정부의 약가제도 개편 방향에 맞춰 심평원도 적극적인 역할을 하겠다고 밝혔다.

다만 신약의 조기 도입 과정에서 발생할 수 있는 재정 부담과 안전성 문제도 함께 고려해야 한다고 했다. 환자 접근성을 높이는 것과 동시에 등재 이후 실제 치료성과를 점검하는 관리체계가 필요하다는 설명이다.

제네릭 산정률 45%…다품목 관리 강화

약가 산정체계 개편안은 지난 3월 건강보험정책심의위원회 의결을 거쳐 행정예고가 진행 중이며, 오는 8월 시행될 예정이다.

개편안은 제네릭의 기본 산정률을 현행 53.55%에서 45%로 조정하는 내용을 담고 있다. 생물학적동등성시험 자료 제출과 등록 원료의약품 사용 등 기준요건을 충족하지 못한 품목은 약가 인하폭이 커진다.

동일제제의 계단식 약가 인하 적용 시점도 기존 21번째 품목에서 14번째 품목으로 앞당긴다. 14번째 이후 등재된 약제에는 등재 1년 뒤 해당 제제 최저가의 85%를 적용하는 다품목 등재관리 제도도 신설된다. 기존 59.5% 기본가산은 폐지하고, 혁신성과 의약품 수급 안정 기여도를 중심으로 가산체계를 다시 설계한다.

제네릭이 처음 등재될 때 오리지널 약제에는 일정 기간 70%와 60%의 산정률을 단계적으로 적용한다. 혁신형 제약기업에는 60%, 준혁신형 제약기업에는 50%의 우대 산정률을 적용한다.

퇴장방지의약품 보유 비중 등 일정 요건을 충족하는 수급안정 선도기업에는 기업 단위 우대를 부여한다. 원료를 직접 생산하거나 국산 원료를 사용한 국가필수의약품, 등재 업체가 3곳 이하인 항생제 주사제와 소아용 의약품을 직접 생산하는 기업의 해당 품목에도 약가 우대가 적용된다.

심평원은 7월 중 제약업계를 대상으로 설명회를 열어 가산 유형별 신청 요건과 절차를 안내한다. 행정예고 기간 제출된 의견을 검토한 뒤 8월부터 개정 고시를 시행하고, 신규 등재 약제의 산정과 가산 부여, 사후 모니터링 체계를 본격적으로 운영할 계획이다.

“약값 낮추는 데만 초점 맞춘 개편 아냐”

홍 원장은 제네릭 산정률 인하 등에 대한 제약업계의 반발과 건강사회를위한약사회의 감사 청구에 대해서도 입장을 밝혔다. 그는 이번 개편이 단순히 약가를 낮추기 위한 것이 아니라 변화한 의료환경과 건강보험 여건에 맞춰 약가체계를 합리적이고 지속 가능하게 바꾸기 위한 것이라고 설명했다.

혁신형·준혁신형 기업과 원료 자급화, 필수의약품 수급 안정에 기여한 제약기업에 대한 약가 우대를 확대하는 등 산업 성장을 지원하는 내용도 포함됐다는 것이다.

업계의 우려와 감사 청구 등 다양한 의견은 무겁게 받아들이되, 개편안은 지난 3월 26일 건강보험정책심의위원회 심의를 거쳐 추진되고 있다고 강조했다.

행정예고 기간 접수된 의견도 심도 있게 검토해 제도의 예측 가능성과 수용성을 높이겠다는 방침이다.

기등재 의약품의 상한금액 재평가도 고시 개정 이후 추진한다. 심평원은 제약업계와 이해관계자의 의견을 수렴해 재평가체계를 마련하고, 기준이 확정되면 대상과 평가방법을 공고할 계획이다. 이후 재평가와 약제급여평가위원회 심의를 거쳐 최종 결과를 마련한다.

비용효과성 기준 손질하고 환급제도 보완

신약의 비용효과성을 평가할 때 활용하는 ICER 임계값의 조정 가능성도 검토한다. 심평원은 현재 ICER 임계값을 적정한 수준으로 조정하기 위한 정책연구를 진행하고 있으며, 연구 결과를 토대로 합리적인 개선안을 마련할 계획이다.

신약 접근성을 높이면서 건강보험 재정부담을 관리하기 위해 위험분담제와 약제 성과평가도 고도화한다.

고가 약제가 필요한 환자에게 적절히 사용될 수 있도록 투여 대상과 중단 기준, 투여기간 등을 급여기준으로 설정하고, 일부 약제에는 치료 전에 건강보험 적용 여부를 심사·승인하는 사전심사 제도를 운영한다.

위험분담제 가운데 총액제한형은 약제 청구액이 사전에 정한 연간 지출액을 초과하면 초과분의 일정 비율을 제약사가 환급하는 방식이다.

성과기반 환급형은 환자별 치료효과가 정해진 기준에 도달하지 못했을 때 약제비의 일정 비율을 제약사가 돌려주는 구조다.

홍 원장은 환자 접근성과 건강보험 재정의 지속가능성 가운데 어느 한쪽만을 우선할 수는 없다며, 객관적이고 합리적인 평가와 관리체계를 통해 두 가치를 균형 있게 달성해야 한다고 밝혔다.

진료현장 자료로 급여 적정성 재점검

고가 신약의 등재 이후 관리는 실제근거를 중심으로 강화한다. 희귀·중증질환 치료제는 기술 발전에 따라 빠르게 늘고 있지만 대부분 가격이 높고, 허가나 급여 결정 당시 임상근거가 충분하지 않다는 특성이 있다.

심평원은 이 같은 한계를 보완하기 위해 제한된 근거로 약제를 신속히 등재하되, 급여 이후 실제 진료환경에서 수집한 자료를 바탕으로 치료성과를 재평가하는 체계를 구축하고 있다.

실제근거는 의료현장에서 수집되는 환자의 건강상태와 의료이용, 치료 경험 등 실제자료를 분석해 산출한 근거다.

심평원은 지난 6월 ‘약제 성과평가를 위한 실제근거 생성 가이드라인’을 제정했다. 같은 달 19일에는 ‘임상 현장의 근거, 희귀·중증질환 치료의 미래를 열다’를 주제로 심포지엄을 열고 학계와 환우회, 산업계 전문가들과 실제근거 생성체계와 발전 방향을 논의했다.

국가 단위 레지스트리 등 실제자료 관리기반을 마련하기 위한 연구도 진행하고 있다. ‘실제자료 레지스트리 기반 희귀·중증질환 약제의 관리체계 마련’ 위탁연구는 올해 5월 시작돼 11월까지 진행된다.

심평원은 실제근거 기반 성과평가 체계가 정착되면 임상근거가 제한적인 희귀·중증질환 치료제를 보다 신속하게 급여화할 수 있을 것으로 보고 있다.

반면 실제 치료성과가 사전에 설정한 기준에 미치지 못하는 약제는 제약사 환급의 근거를 마련하는 등 급여 적정성을 다시 점검할 수 있다.

환자의 초기 치료 접근성을 높이면서 효과가 불확실한 약제에 건강보험 재정이 지속적으로 투입되는 위험도 줄일 수 있다는 설명이다.

암질심 공개범위 추가 개선 가능성 열어둬

항암제 급여기준을 1차로 논의하는 암질환심의위원회의 투명성 문제에 대해서는 현행 공개 절차를 설명하면서 추가 개선 가능성을 열어뒀다.

심평원은 암질환심의위원회가 항암제 급여 등재 절차의 중간 단계이며, 최종적인 급여 적정성은 약제급여평가위원회 평가를 거쳐 결정된다고 설명했다.

약제급여평가위원회 평가가 끝나면 회의자료와 평가결과를 심평원 홈페이지에 공개하고 있다. 암질환심의위원회는 회의 당일 홈페이지와 보도자료를 통해 급여기준 설정 또는 미설정 여부를 공개한다. 신청 제약사에는 별도 공문으로 미설정 사유 등 세부내용을 안내하고 있다.

이 같은 공개절차는 2021년 약가제도 개선을 위한 민관협의체 논의를 거쳐 같은 해 10월부터 운영되고 있다.

다만 암질환심의위원회 이후 비용효과성 평가와 재정영향 분석, 사전 약가인하, 건보공단 협상 등 후속 절차가 이어지면서 최종 급여기준이 당초 심의결과와 달라질 수 있다는 점도 고려해야 한다고 설명했다.

홍 원장은 국민의 알 권리와 의사결정의 공정성 사이에서 균형을 유지하면서 제도 운영의 투명성과 예측 가능성을 높이는 방안을 지속적으로 검토하겠다고 밝혔다. 이해관계자와의 소통도 강화해 항암제를 포함한 약제 급여심의 과정에 대한 국민 신뢰를 높이겠다는 방침이다.