임상시험 참여 안 해도 ‘치료목적 사용’ 가능…주치의가 환자별 신청

임상시험에 참여하지 않은 환자라도 다른 치료수단이 없거나 생명이 위급한 경우 주치의 판단에 따라 임상시험용의약품을 치료목적으로 사용할 수 있다. 환자나 보호자가 직접 사용승인을 신청할 수는 없고, 의료기관에 소속된 전문의가 환자 상태와 치료 필요성을 검토해 식품의약품안전처에 신청해야 한다.

개인별 환자에게 사용하는 임상시험용의약품은 통상 최대 6개월을 기준으로 사용기간을 신청할 수 있다. 이후 치료를 계속해야 하는 경우에는 사용기간이 끝나기 전에 변경승인을 받아 기간을 연장해야 한다. 변경승인 신청 처리기간은 접수일부터 근무일 기준 7일 이내다.

식품의약품안전처와 한국의약품안전관리원은 이 같은 내용을 담은 ‘임상시험용의약품 치료목적 사용승인 제도 자주 묻는 질의응답집’을 마련했다고 밝혔다.

12일 양 기관에 따르면 임상시험용의약품 치료목적 사용승인 제도는 말기암 등 생명을 위협하는 중대질환을 앓고 있거나, 심각하고 긴박하게 생명이 위태로운 환자, 치료 시기를 놓칠 경우 치료 효과를 기대하기 어렵고 대체 치료수단도 없는 환자에게 국내외 임상시험용의약품을 치료목적으로 사용할 수 있도록 허용하는 제도다.

식약처와 의약품안전관리원은 올해 3월부터 운영 중인 ‘임상시험용의약품 치료목적 사용 상담 및 안내 사업’을 통해 환자와 보호자, 의료진, 제약회사가 반복적으로 문의한 내용을 중심으로 질의응답집을 구성했다.

임상시험 참여 여부와 관계없이 신청 가능

질의응답집을 보면, 우선 임상시험에 참여하지 않은 환자도 치료목적 사용승인 제도를 이용할 수 있다. 다른 치료수단이 없거나 생명이 위급한 환자라면 임상시험 참여 여부와 관계없이 담당 주치의인 전문의의 의학적 판단에 따라 치료목적 사용승인을 신청할 수 있다.

다만 환자 개인이나 가족이 식약처에 직접 신청하는 방식은 아니다. 개인별 환자에 대한 치료목적 사용승인은 해당 환자의 주치의가 신청해야 한다. 제도를 이용하려는 환자와 보호자는 우선 현재 치료를 담당하는 주치의와 사용 가능성, 기대 효과, 위험성 등을 상담해야 한다.

2명 이상의 환자를 대상으로 임상시험용의약품을 사용하는 경우에는 개인별 환자 신청과 절차가 다르다. 다수 환자 대상 치료목적 사용승인은 해당 의약품을 공급하는 제약회사 등이 신청할 수 있다. 신청 의사가 반드시 해당 임상시험용의약품의 임상시험에 참여한 경험이 있어야 하는 것도 아니다.

치료목적 사용승인은 임상시험 수행이 아니라 개별 환자의 치료를 위한 제도인 만큼, 해당 의약품의 임상시험에 참여하지 않았더라도 의료기관에 소속된 전문의라면 환자 상태와 치료 필요성을 판단해 신청할 수 있다.

개인별 사용기간 통상 최대 6개월

개인별 환자를 대상으로 치료목적 사용승인을 신청할 때 예상 사용기간은 일반적으로 최대 6개월을 기준으로 정할 수 있다. 사용기간은 환자 치료 과정에서 나타날 수 있는 유효성과 안전성 등을 고려해 설정된다. 최초 승인받은 기간이 지난 뒤에도 투약을 계속해야 한다면 변경승인을 거쳐 사용기간을 연장해야 한다.

실제 사용기간은 일률적으로 정해지는 것은 아니다. 해당 임상시험용의약품을 보유한 업체의 공급 의향과 공급 가능 물량, 환자의 건강 상태와 치료 반응에 대한 주치의 판단 등에 따라 달라질 수 있다.

2명 이상 환자를 대상으로 신청하는 경우에는 제약회사 등이 제출한 사용계획서에 기재된 예상 사용기간을 기준으로 승인 신청이 가능하다. 변경승인 신청의 법정 처리기간은 접수일부터 근무일 기준 7일 이내다. 이에 따라 투약 일정이나 승인기간 만료 시점을 고려해 충분한 여유를 두고 변경신청을 해야 한다.

특히 사용기간 연장이나 투여계획 변경이 필요한 상황에서 기존 승인기간이 종료된 뒤 변경신청을 하면 치료가 중단될 수 있는 만큼, 의료진과 제약회사가 처리기간을 사전에 고려할 필요가 있다.

진단명·치료경과 등 대상 환자 입증자료 제출

치료목적 사용승인을 신청할 때는 대상 환자가 제도 적용 대상에 해당한다는 점을 확인할 수 있는 진료기록을 제출해야 한다.

진료기록은 환자를 담당하는 의료기관이 발급한 문서로, 주요 진단명과 치료 경과 등 신청 의사가 해당 환자에게 치료목적 사용이 필요하다고 판단한 의학적 근거를 확인할 수 있어야 한다.

환자가 기존에 어떤 표준치료를 받았는지, 치료 반응은 어땠는지, 질병이 어떻게 진행됐는지 등을 구체적으로 확인할 수 있는 자료가 요구되는 셈이다. 다만 별도의 의무기록을 반드시 모두 첨부해야 하는 것은 아니다.

사용승인 신청 소견서의 의학적 소견란에 영상학적 소견과 검사기록, 사용 약물과 표준치료 적용 이력, 환자의 질병 경과 등 상세한 진료기록이 충분히 포함돼 있다면 의료기관에서 별도로 발행한 의무기록 제출을 생략할 수 있다.

식약처는 신청 서류에 단순히 질환명이나 투약 필요성만 기재하기보다는 기존 치료 이력과 대체 치료수단이 없는 사유, 임상시험용의약품 사용이 필요한 의학적 판단 근거를 구체적으로 담는 것이 필요하다는 점을 안내했다.

이번 질의응답집에는 신청 주체와 사용기간 외에도 신청·변경승인 시 제출서류 유의사항, 승인 소요기간, 임상시험용의약품 사용 결과보고 제출 시기, 의약품 표시기재 방법 등이 포함됐다.

한국의약품안전관리원은 질의응답집과 상담·안내 소책자를 의료기관과 관련 협회 등에 배포할 예정이다. 제도 이용과 관련한 상담은 한국의약품안전관리원 상담전화로 문의하거나 관리원 누리집의 임상시험 헬프데스크를 통해 신청할 수 있다.

식약처와 한국의약품안전관리원은 “이번 질의응답집이 환자와 의료진 등의 제도 이해도를 높여 환자의 치료 기회를 확대하는 데 도움이 될 것으로 기대한다”며 “앞으로도 치료목적 사용승인 제도의 원활한 운영을 지원하고 국민의 안전과 건강을 확보하기 위해 노력하겠다”고 밝혔다.