"20~40대도 투석 위험"...IgA 신병증 치료 패러다임 바꿀 그 신약

혈뇨나 단백뇨가 있어도 특별한 증상이 없어 대수롭지 않게 넘기는 경우가 적지 않다. 그러나 일부 환자에게는 이러한 신호가 수년 내 투석이나 신장 이식으로 이어질 수 있는 심각한 질환의 시작일 수 있다. 바로 'IgA 신병증'이다.

IgA 신병증은 젊은 연령층에서 발생하는 말기신부전의 가장 흔한 원인 중 하나로 꼽힌다. 환자 상당수가 진단 시 이미 신장 기능이 저하된 상태이며, 중증 환자의 경우 50%가 수년 내 말기신부전 또는 사망에 이를 수 있을 만큼 진행 속도가 빠른 질환이다. 그럼에도 불구하고 지금까지는 질환의 진행을 늦추는 보존적 치료가 주를 이뤄 왔다.

최근에는 질환의 원인 물질 생성 단계에 직접 개입하는 치료제 '네페콘(Nefecon)'이 등장하면서 치료 환경 변화에 대한 기대가 커지고 있다. 현재 국내에서 IgA 신병증 적응증으로 허가받은 치료제는 네페콘이 유일하다. 특히 네페콘은 신장 손상이 발생한 이후를 관리하는 데 그치지 않고, 질환의 발병 기전 자체를 겨냥한다는 점에서 주목받고 있다.

뉴스더보이스헬스케어는 에베레스트 메디신의 도움을 받아 IgA 신병증과 네페콘의 임상적 의미, 치료 효과, 환자와 의료진의 기대를 문답 형식으로 정리했다.

-IgA 신병증은 잘 알려져 있지 않은 데, 어떤 질환인지부터 알아볼까요?

=IgA 신병증은 발병 기전이 명확히 밝혀지지는 않았지만, 비정상적인 장 점막 면역으로 인해 생성된 Gd-IgA1(갈락토스 결핍 IgA1)과 면역복합체가 신장 사구체에 침착되면서 염증과 신기능 저하를 일으키는 자가면역성 사구체신염으로 알려져 있다.

특히 단백뇨 수치가 높고 사구체여과율(eGFR)이 낮은 중증 환자일수록 말기신부전(ESRD)이나 사망에 이를 위험이 높다. 신장 이식 후에도 30~60%에서 재발할 정도로 치료가 쉽지 않은 질환이다.

환자 대부분은 진단 시점에 이미 신장 기능을 담당하는 네프론이 상당 부분 손상된 상태다. 평균 eGFR도 50~60mL/min/1.73㎡ 수준으로 국제신장학회(KDIGO) 기준 중등도 만성콩팥병에 해당한다. 따라서 남아 있는 신장 기능을 보존하기 위한 조기 치료가 중요하다.

IgA 신병증은 신장 자체에 발생하는 1차성 신장질환이다. 고혈압이나 당뇨병에 의해 신장이 손상되는 2차성 신장질환과 구분된다. 특히 젊은 연령층에서 발생하는 말기신부전의 대표적 원인으로 꼽힌다. 20~40대에서도 흔하게 발생하며, 단백뇨가 많은 고위험 환자의 경우 절반이 각각 7.5년 또는 3년 이내 말기신부전 또는 사망에 이를 수 있어 조기 진단과 치료가 무엇보다 중요하다.

-IgA 신병증에 대한 일반적인 치료방법은 어떤 게 있나요? 치료제 동향도 함께 소개해 주세요.

=기존 IgA 신병증 치료는 질환의 진행을 늦추는 보존적 치료가 중심이었다. 주로 ACE 억제제나 ARB 같은 RAS 억제제를 사용해 단백뇨를 줄이고 사구체 내 압력을 낮추는 치료가 시행됐다. 하지만 이러한 치료는 질환의 근본 원인을 직접 해결하지는 못했다.

질환이 진행되면 스테로이드나 면역억제제를 사용해 염증 반응을 억제하는 치료가 이뤄졌으며, 신장 기능이 크게 악화된 이후에는 투석이나 신장 이식을 고려하게 된다. 다만 이러한 치료는 사회경제적 부담이 크고, 질환 진행을 완전히 막는 데 한계가 있었다.

최근에는 질환의 발병 기전을 직접 표적으로 하는 치료제 네페콘이 등장하면서 치료 환경 변화가 시작되고 있다.

-IgA 신병증에 대해 허가 받은 약제, 처방 가능한 약제는 어떤 게 있나요?

=현재 국내에서 IgA 신병증 적응증으로 처방 가능한 치료제는 네페콘이 유일하다. 네페콘은 질환의 원인 물질로 알려진 Gd-IgA1 생성을 감소시키는 치료제로, 기존 보존적 치료와는 차별화된 접근법을 제시하고 있다.

-그럼 주인공인 네페콘에 대해 소개해 볼까요?

=네페콘은 FDA와 식품의약품안전처가 승인한 최초이자 국내 유일의 IgA 신병증 치료제다. 국내에서는 2024년 11월 허가를 받았으며, 단백뇨 배출량이 1.0g/day 이상 또는 UPCR 0.8g/g 이상인 원발성 IgA 신병증 성인 환자 치료에 사용할 수 있다.

IgA 신병증은 신장에서 발생하는 질환이지만 원인 물질은 주로 소장 말단 회장의 파이어판(Peyer's patches)에서 생성된다. 장 점막 면역 이상으로 Gd-IgA1과 자가항체가 생성되고, 이들이 형성한 면역복합체가 신장 사구체에 침착하면서 질환이 진행된다.

네페콘은 이러한 발병 기전에 착안해 회장의 파이어판을 표적으로 설계됐다. 해당 부위에서 생성되는 Gd-IgA1을 감소시켜 질환 원인 물질 자체를 줄이는 것이 특징이다.

보존적 치료만으로 충분한 효과를 얻기 어려웠던 환자들에게 새로운 치료 옵션으로 평가받고 있다. 주성분인 부데소니드는 기존에도 사용돼 왔지만, 네페콘은 약물이 소장에서 방출되도록 설계됐다. 임상 연구에서는 대부분의 이상반응이 경증 또는 중등도 수준으로 보고됐으며, 전신 노출이 낮아 기존 전신 스테로이드 치료 대비 전신 부작용 위험이 상대적으로 낮은 것으로 평가됐다.

네페콘은 1일 1회 경구 투여하며 권장 용량은 하루 16mg(4캡슐), 권장 치료기간은 9개월이다.

-주목할 만한 임상결과와 현재 진행중인 임상시험 현황을 알아볼까요?

=네페콘의 허가 근거는 글로벌 3상 임상시험 'NefIgArd' 연구다. IgA 신병증 환자 364명을 대상으로 진행된 연구에서 치료 9개월 시점 단백뇨 지표인 UPCR은 위약군이 5.2% 감소한 반면 네페콘 치료군은 33.6% 감소했다.

신장 기능 지표인 eGFR 개선 효과는 치료 3개월 시점부터 관찰됐으며, 2년간 eGFR 기울기가 연간 2.95mL/min/1.73㎡ 개선된 것으로 추정됐다. 치료 종료 후 15개월 추적관찰 기간에도 효과는 유지됐다.

질환 원인 물질인 Gd-IgA1도 위약 대비 3개월째 21.4%, 6개월째 23.5%, 9개월째 34% 감소했다. 연구진은 네페콘과 RAS 억제제 병용 치료가 단백뇨와 Gd-IgA1을 감소시켜 IgA 신병증에서 직접적인 질환 조절 효과(disease modifying effect)를 보였다고 평가했다.

ASN 2023에서 발표된 분석에서는 네페콘 치료를 통해 신장 투석 필요 시점을 평균 12.8년 늦출 수 있을 것으로 예측됐다. 또 공개연장연구(OLE)에서도 신장 기능 보존과 단백뇨 감소 효과가 일관되게 확인됐으며, EMA는 최근 해당 결과를 제품설명서에 반영했다.

-해외 사용현황은 어떻게 되나요? 공적 급여가 적용되고 있는 국가들은 어디인가요?

=네페콘은 미국에서 '타페요(Tarpeyo)', 유럽에서는 '킨페이고(Kinpeygo)'라는 이름으로 사용되고 있다. 2026년 1월 기준 미국, 영국, 독일, 중국 등에서 보험급여가 적용되고 있다.

특히 영국 NICE는 2026년 가이드라인 개정을 통해 권고 대상을 확대했다. 이는 IgA 신병증 환자에서 조기 치료 중요성이 점차 강조되고 있음을 보여주는 사례로 평가된다.

-네페콘과 관련한 치료가이드라인은 어떤 게 있을까요? 그리고 사용 권고 수준은 어느 정도인가요?

=KDIGO 2025 가이드라인은 IgA 신병증 치료 목표를 병원성 IgA 및 면역복합체 형성 억제, 신손상 예방, 신기능 보존으로 제시하고 있다. 가이드라인은 네페콘을 병원성 IgA와 면역복합체 감소 효과가 입증된 유일한 치료제로 평가하고 있으며, 진행성 신기능 저하 위험이 있는 환자에게 9개월 치료를 권고하고 있다.

또한 네페콘은 RAS 억제제나 SGLT2 억제제와 같은 신보호 치료를 대체하는 것이 아니라 함께 고려해야 하는 질환 조절 치료로 제시되고 있다.

-국내 의료진에게도 IgA 신병증과 네페콘은 친숙한가요? 특히 네페콘의 대한 관심은 어느 정도인가요?

=국내 신장내과 전문의들은 IgA 신병증을 젊은 연령층에서 말기신부전으로 진행할 수 있는 대표적인 진행성 사구체질환으로 인식하고 있다. 최근에는 질환의 원인 기전을 표적으로 하는 치료 중요성이 강조되면서 네페콘에 대한 관심도 꾸준히 높아지고 있다.

다만 아직 건강보험 급여가 적용되지 않아 환자 부담이 큰 상황이다. 의료진들은 임상적으로 필요한 환자들이 적절한 시기에 치료받을 수 있도록 치료 접근성 개선과 제도적 지원이 필요하다고 보고 있다.

-환자 관점에서 네페콘은 어떤 의미일까요?

=환자 입장에서 네페콘은 제한적이었던 치료 선택지 가운데 새로운 대안이다. 중증 IgA 신병증 환자의 약 절반은 3년 이내 말기신부전 또는 사망에 이를 수 있으며, 신장 이식 후에도 재발 위험이 높다.

국내에서 네페콘 치료 대상이 될 수 있는 중증 환자는 약 9000명 수준으로 추정된다. IgA 신병증이 말기신부전으로 진행되면 치료 선택지는 투석이나 신장 이식으로 제한된다. 이 과정에서 환자가 부담해야 하는 의료적·경제적 부담도 매우 크다.

이런 환자들에게 네페콘은 투석과 신장 이식으로 이어지는 질환 진행을 늦출 수 있는 치료 옵션으로 의미를 갖는다.

-식품의약품안전처 GIFT로 허가됐다는 건 ‘언맷니즈’가 높다고 볼 수 있는데, 아직 건강보험 급여권에는 진입하지 못하고 있어요. 현 진행 상황과 걸림돌은 무엇인가요?

=네페콘은 2023년 식약처 글로벌 혁신제품 신속심사 프로그램(GIFT) 2호 품목으로 지정됐고, 2024년 국내 허가를 받았다. 이는 IgA 신병증 분야의 미충족 의료수요와 임상적 가치를 인정받은 결과로 평가된다. 현재 건강보험 등재를 위한 논의가 다시 진행되고 있다.

-급여등재 이외에 IgA 신병증과 네페콘에 대해 제도적으로 고려해야 할 사항이 더 있을까요?

=IgA 신병증은 희귀질환으로 지정돼 관리될 필요가 있다. 현재 IgA 신병증에 사용되는 상병코드인 N02에는 재발성 및 지속성 혈뇨 등 매우 포괄적인 질환이 포함돼 있어 실제 IgA 신병증 유병자 수가 과도하게 추계되고 있다.

반면 네페콘 적응증에 해당하는 IgA 신병증 환자는 단백뇨 수치와 사구체여과율 기준에 따라 중증도와 진행성이 확인된 매우 소수의 환자들이다. 실제 식품의약품안전처의 신약 허가 검토 과정에서는 네페콘 치료가 필요한 UPCR 1.5 이상 IgA 신병증 환자가 약 9000명 수준으로 추정된 바 있다.

하지만 정확한 환자 규모를 파악하고 적절한 치료 혜택을 지원하기 위해서는 IgA 신병증에 대한 세부 상병코드가 필요하다.

또한 IgA 신병증은 산정특례 적용이 꼭 필요한 질환이다. 이미 산정특례가 적용되는 투석이나 신장 이식과 달리, IgA 신병증 치료의 목표는 남은 생애 동안 신장 기능을 보존하고 말기신부전으로의 진행 속도를 지연시키는 데 있다. 이를 통해 환자 개인의 부담은 물론 사회경제적 부담까지 줄일 수 있다는 점에서 제도적 지원이 필요하다.

-다음은 네페콘의 사회적 가치입니다. 네페콘이 태어나기 전과 후, IgA 신병증 치료에 있어서 네페콘의 가치와 의미를 다시 한번 환기해 볼까요?

=네페콘 등장 이전까지 IgA 신병증 치료는 질환 진행을 늦추는 보존적 치료에 머물러 있었다. 반면 네페콘은 질환의 원인 기전에 직접 개입해 질환 진행 자체를 늦출 수 있는 치료 옵션을 제시했다는 점에서 의미가 크다.

특히 사회·경제활동이 활발한 20~40대 환자들이 말기신부전으로 진행하는 시점을 늦추고 사회 구성원으로서 역할을 유지할 수 있도록 돕는다는 점에서 가치가 있다는 평가다. 향후 접근성이 개선될 경우 장기적으로 투석과 신장 이식에 소요되는 사회경제적 부담 감소에도 기여할 수 있을 것으로 기대된다.

-끝으로 네페콘이 환자에게 실질적인 치료 혜택으로 이어질 수 있도록 바라는 게 있으면 한마디 더 남겨주세요.

=IgA 신병증은 조기에 진단하고 적절한 시점에 치료를 시작하는 것이 무엇보다 중요하다. 네페콘이 임상적 가치에 그치지 않고 실제 환자들이 필요한 시점에 치료 혜택을 받을 수 있는 약제가 되기 위해서는 접근성 개선을 위한 제도적 지원이 함께 이뤄질 필요가 있다.

환자들이 치료 선택지의 한계 때문에 미래를 포기하지 않도록, 네페콘이 일상과 사회를 지켜주는 실질적인 치료 옵션으로 자리 잡기를 기대한다.