RWE 심포지엄 19일 개최…희귀·중증질환 약제 성과평가 방향 논의

보험당국이 희귀·중증질환 치료제의 실제 임상현장 근거를 활용한 성과평가 체계 구축과 보험급여 의사결정 방향을 논의하는 대규모 심포지엄을 연다. 특히 정부와 학계, 산업계는 물론 환자단체까지 참여하는 종합토론을 통해 실사용근거(Real World Evidence, RWE) 활용 확대 방안과 제도 발전 방향을 모색할 예정이다.

건강보험심사평가원은 오는 19일 서울 서초구 aT센터 그랜드홀에서 '임상 현장의 근거, 희귀·중증질환 치료의 미래를 열다'를 주제로 RWE 심포지엄을 개최한다. 사전등록은 12일까지 진행된다.

RWE는 실제 진료환경에서 수집되는 환자의 건강정보와 의료이용, 치료 경험 등 실사용자료(RWD)를 분석해 도출한 근거를 의미한다. 임상시험만으로 확인하기 어려운 장기 치료 효과와 안전성, 환자 치료 결과를 평가할 수 있어 희귀·중증질환 분야에서 활용 가치가 높아지고 있다.

이번 심포지엄은 심평원이 마련한 '약제성과평가를 위한 실제근거(RWE) 생성 가이드라인'을 공개하고, 희귀·중증질환 약제 레지스트리를 활용한 RWE 생성 체계와 정책 활용 방안을 논의하기 위해 마련됐다.

한은아 교수·강라원 부장, RWE 가이드라인 소개

행사는 홍승권 심평원장의 환영사로 시작된다. 축사는 정은경 보건복지부 장관과 서미화 더불어민주당 의원, 이주영 개혁신당 의원이 맡는다. 이어 이소영 심평원 희귀·중증질환성과평가실장이 기조발제를 통해 심포지엄의 방향과 의미를 설명할 예정이다.

첫 번째 세션은 '신뢰의 기준: RWE 생성 가이드라인'을 주제로 진행된다. 약제성과평가를 위한 RWE 생성 가이드라인 개발 연구를 수행한 한은아 연세대학교 약학대학 교수가 가이드라인의 주요 내용과 개발 취지를 발표한다. 이어 강라원 심평원 희귀·중증질환성과평가실 약제성과평가운영부장이 RWE 기반 보험급여 의사결정 방향을 소개한다.

심평원은 최근 희귀·중증질환 치료제를 중심으로 성과평가 체계 구축을 추진하고 있으며, 이번 가이드라인은 향후 실제임상자료를 활용한 성과평가의 표준 모델 역할을 할 것으로 기대하고 있다.

희귀질환 레지스트리 구축 필요성 집중 조명

두 번째 세션에서는 'RWE 생성체계와 미래: 희귀·중증질환 약제 레지스트리'를 주제로 발표가 이어진다. 조안나 분당서울대학교병원 소아청소년과 교수이자 희귀질환센터장이 '희귀·중증질환 레지스트리의 구축 필요성과 프레임워크 제안'을 발표한다.

이어 조도연 심평원 희귀·중증질환성과평가실 약제성과평가개발부 부연구위원이 '레지스트리를 활용한 코호트 구축과 실사용근거 생성' 방안을 소개하며, 권혜영 목원대학교 보건안전대학 교수가 '실사용근거의 임상 및 정책 활용'을 주제로 발표한다.

학계에서는 희귀질환 치료제의 실제 효과를 확인할 수 있는 국가 단위 레지스트리 구축이 향후 성과기반 급여관리와 위험분담제 운영, 신속등재 이후 사후평가의 핵심 인프라가 될 것으로 보고 있다.

환우회·정부·산업계 참여하는 종합토론 마련

특히 이번 심포지엄에서는 다양한 이해관계자가 참여하는 종합토론이 마련돼 눈길을 끈다. 종합토론 좌장은 반준우 서울아산병원 융합의학과 교수 겸 임상의학연구소장이 맡는다. 토론 패널로는 ▲강준혁 보건복지부 보험약제과장 ▲김동규 메디팁렉스 대표 ▲박선은 한국제약바이오협회 실장 ▲신지연 경북대학교 의과대학 교수 ▲안상호 한국선천성심장병환우회 대표가 참여한다.

정부와 산업계, 학계, 환자단체가 한자리에 모여 희귀·중증질환 약제 레지스트리 구축과 실사용근거 활용 확대, 보험급여 의사결정 개선 방안 등을 논의할 예정이다. 특히 환자단체가 토론자로 참여함에 따라 실제 치료 현장에서 체감하는 약제 접근성 문제와 치료 성과 평가의 중요성에 대한 목소리도 제기될 것으로 전망된다.

"실질적 치료 기회 확대하는 핵심 동력"

심평원은 이번 심포지엄을 통해 희귀·중증질환 분야에서 RWE 활용 기반을 강화하고, 실제 임상현장에서 축적된 근거를 정책과 급여평가에 반영하는 체계를 발전시킨다는 계획이다.

홍승권 심평원장은 "실사용근거는 희귀·중증질환 환자들에게 실질적인 치료 기회를 확대하는 핵심 동력이 될 것"이라며 "이번 심포지엄이 국내 실사용근거 생성 체계를 향상시키고 환자 중심의 지속가능한 보건의료환경 조성의 계기가 되기를 기대한다"고 밝혔다.

한편 심평원은 최근 희귀·중증질환 치료제에 대한 성과평가 체계 구축을 추진하면서 '약제성과평가를 위한 실제근거(RWE) 생성 가이드라인'을 마련하고 관련 연구를 진행해 왔다. 이번 심포지엄은 해당 가이드라인을 공식적으로 소개하고 향후 레지스트리 기반 성과평가 체계 구축 방향을 논의하는 첫 공개 행사라는 점에서 주목된다.