FDA, AI 심사·1일 실사 확대…TGA는 미승인 펩타이드 제품 경고

미국 FDA가 의약품 심사와 제조시설 감독 체계 전반에 인공지능(AI)과 위험 기반 평가를 적극 도입하고 있다.

세포·유전자치료제(CGT) 개발 과정에서는 화학·제조·품질관리(CMC) 규제 유연성을 확대하는 한편, 치매·유방암·담관암 분야 신약 승인도 이어지고 있다. 호주 TGA는 온라인을 통한 미승인 펩타이드 제품 수입 위험성을 경고하고 나섰다.

25일 식품의약품안전처가 최근 배포한 ‘의료제품 분야, 최신 해외 동향 정보지(2026년 5월 상권, Vol.31)’에 따르면 북미·오세아니아 주요 규제기관들은 AI 기반 심사체계 구축, 제조시설 감독 강화, 안전성 경고 확대, 희귀·중증질환 치료제 신속 승인 등에 초점을 맞춘 정책을 잇따라 내놓고 있다.

CGT 규제 유연화·AI 플랫폼 통합 추진

FDA는 인간 세포·유전자치료제 개발 과정에서 CMC 요건 적용에 유연성을 부여하는 지침을 발표했다. 중대하거나 생명을 위협하는 질환 가운데 미충족 의료수요가 큰 분야에서 안전성과 유효성을 갖춘 CGT 제품 개발을 촉진하기 위한 조치다.

지침에는 임상 개발 단계에서의 유연성, 공정 밸리데이션, 상업용 규격 설정, 추가 유연성 적용 방안 등이 포함됐다. FDA는 기존 업계 지침과 함께 해당 권고사항을 고려할 필요가 있다고 설명했다.

제조시설 감독 방식에도 변화가 예고됐다. FDA는 보다 효율적이고 목표 지향적인 실사 체계를 구축하기 위해 ‘1일 실사 평가(one-day inspectional assessment)’ 시범사업을 시행 중이라고 밝혔다.

이 평가는 짧고 집중적인 선별 실사를 통해 규정 준수 문제, 시설별 위험도, 등록 정보와 실제 운영 간 불일치 여부 등을 확인하는 방식이다. FDA는 2026년 4월 말 기준 약 46건의 평가를 완료했으며, 대부분 ‘조치 불필요(No Action Indicated)’ 결과가 나왔다고 설명했다.

FDA는 내부 AI 활용 체계도 강화했다. FDA는 대규모 언어모델 기반 내부 AI 도구 ‘Elsa 4.0’을 출시하고, 기관 내 40여 개 신청·제출 데이터 시스템과 포털을 ‘HALO(Harmonized AI & Lifecycle Operations for Data)’ 플랫폼으로 통합했다고 밝혔다.

Elsa 4.0은 문서 생성, 데이터 분석·시각화, 웹 검색, 음성 인식, OCR, 대규모 문서 검색 기능 등을 지원한다. FDA는 해당 시스템이 제출자료를 학습하지 않으며 인터넷과 직접 연결되지 않은 환경에서 운영된다고 설명했다.

이 밖에도 FDA는 클로스트리디오이데스 디피실 감염(CDI) 치료·재발 감소·예방 목적 의약품 개발 지침과 폐결핵 치료제 개발 지침을 공개했다.

타즈베릭 시장 철회…치매·유방암 신약 승인 이어져

안전성 분야에서는 호주 TGA가 온라인에서 판매·홍보되는 미승인 펩타이드 제품의 수입·사용 위험을 경고했다.

TGA는 개인수입제도를 통해 반입되는 일부 제품이 불명확한 라벨, 성분 확인 불가, 농도·투여 지침 누락 등의 문제를 보이고 있다고 설명했다. 특히 의료제품 등록부에 포함되지 않은 제품이 환자 안전에 중대한 위험이 될 수 있다고 강조했다.

FDA는 타즈베릭(Tazverik·타제메토스타트)에 대해서도 신규 혈액암 발생 위험을 경고했다.

재발성·불응성 여포성 림프종 환자를 대상으로 한 임상시험에서 타즈베릭 투여군 318명 중 18명(5.7%)에게 혈액학적 이차 원발성 악성종양(SPM)이 발생했고, 일부 환자는 사망한 것으로 나타났다. 이에 독립적 데이터 모니터링 위원회는 임상시험 등록 중단과 환자 투약 중단을 권고했고, 입센은 미국 시장 철회 계획을 FDA에 통보했다.

감시 분야에서는 CGMP 위반 사례도 공개됐다. FDA는 완제의약품·원료의약품·무균의약품 제조시설에서 생산기록 관리 미흡, 품질관리부서 운영 부재, 안정성 시험 미실시, 무균공정 관리 미흡 등을 확인했다고 밝혔다.

허가·승인 분야에서는 알츠하이머병 치매 관련 초조 증상 치료제 Auvelity 적응증 확대가 눈에 띈다. FDA는 이를 해당 적응증에서 승인된 최초의 비항정신병계 치료제라고 설명했다.

임상시험에서는 초조 행동 평가 점수 개선과 증상 재발 지연 효과가 확인됐다. 다만 FDA는 자살 사고 및 행동 위험 증가, 발작 가능성, 혈압 상승 등에 대한 경고도 함께 포함했다.

유방암 분야에서는 ESR1 변이가 확인된 ER 양성·HER2 음성 진행성 또는 전이성 유방암 치료제로 vepdegestrant가 승인됐다. 임상시험에서 무진행 생존기간(PFS) 중앙값은 vepdegestrant군 5개월, fulvestrant군 2.1개월로 나타났다.

FDA는 이와 함께 NRG1 융합 양성 담관암 치료제 Bizengri를 승인했고, 췌장암 치료 후보물질 daraxonrasib에 대해서는 확대 접근 치료 프로토콜(EAP)을 허용했다.

업계 한 관계자는 “FDA가 AI와 위험 기반 감독 체계를 전면적으로 확대하는 동시에 세포·유전자치료제 개발 유연성까지 강조하고 있다는 점은 희귀·중증질환 신약 개발 속도를 높이겠다는 신호로 볼 수 있다”며 “반면 타즈베릭 사례처럼 가속승인 이후에도 장기 안전성 검증과 사후 감시는 더욱 강화되는 흐름이 이어질 가능성이 크다”고 말했다.